Ética, Derecho y Ensayos Clínicos

Conflictos de Interés

Un acuerdo de la Fundación para la Fibrosis Quística recaba dinero y causa preocupación (Deal by Cystic Fibrosis Foundation raises cash and some concern)
Andrew Pollack
The New York Times, 19 de noviembre de 2014
http://www.nytimes.com/2014/11/19/business/for-cystic-fibrosis-foundation-venture-yields-windfall-in-hope-and-cash.html?hp&action=click&pgtype=Homepage&module=first-column-region&region=top-news&WT.nav=top-new
Traducido por Salud y Fármacos

Hace unos 15 años, la Fundación de Fibrosis Quística hizo lo que para una organización sin fines de lucro se consideraba una incursión arriesgada en el mundo de los negocios. Comenzó dando dinero a una pequeña compañía de biotecnología para que desarrollarse medicamentos para esa enfermedad pulmonar mortal.

Pero esa financiación, un total de US$150 millones, le ha devengado enormes beneficios. La fundación anunciará el miércoles que va a recibir US$3.300 millones por la venta de sus derechos a las regalías de esos medicamentos. Esto representa 20 veces el presupuesto de la fundación para el año pasado.

Se cree que es el mayor retorno financiero que una organización caritativa en busca de tratamientos para una enfermedad jamás ha logrado, y es probable que anime a otros grupos de defensa del paciente a buscar sus propios acuerdos con empresas farmacéuticas; el número de empresas que lo hacen es cada vez mayor.

Los partidarios de esta estrategia dicen que acelera el desarrollo de fármacos y puede aportar recompensas monetarias que se pueden utilizar para seguir investigando.

Pero preocupa que el afán de lucro desvíe a las organizaciones de su misión principal – ayudar a los pacientes – y cree un conflicto de intereses. Por ejemplo, el precio del medicamento más importante desarrollado con la inversión de la Fundación de Fibrosis Quística es US$300.000 al año.

Los críticos dicen que tal vez, como un precio más alto significa el pago de regalías más altas, la fundación no hizo lo suficiente para bajar el costo.

Me gustaría que hicieran más para reducir el precio de este fármaco, para que sea sostenible “, dijo Paul M. Quinton, un investigador de la fibrosis quística de la Universidad de California en los campus de Riverside y San Diego, quien padece la enfermedad. “Y me preocupa la apariencia de conflicto.”

Robert J. Beall, director ejecutivo de la Fundación de Fibrosis Quística, dijo que la organización había expresado su preocupación por el costo del medicamento al productor, Vertex Pharmaceuticals, pero no tenía poder para fijar el precio. Dijo que la misión de la fundación siempre ha sido conseguir tratamientos para los pacientes, y que los retornos financieros serían de gran ayuda.

“Hoy es un día de gran trascendencia para las personas con fibrosis quística y sus familias”, dijo en una entrevista. “Nos ofrece la gran oportunidad de acelerar la investigación, ya hemos empezado.”

Las subvenciones que la Fundación otorgó a Vertex y a otra compañía más pequeña que adquirió llevaron al desarrollo de Kalydeco, cuya comercialización fue aprobada en el año 2012. Es el primer medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística, y no sólo los síntomas, enlenteciendo el deterioro de la función pulmonar. Vertex, con base en Boston, está probando otros dos medicamentos que, según los resultados de los ensayos clínicos, también parecen ser promisorios. Analistas de Wall Street proyectan que esta familia de medicamentos podría llegar a tener ventas anuales de varios miles de millones de dólares.

En lugar de recibir regalías por las ventas de estos medicamentos durante las próximas dos décadas, la fundación optó por recibir un solo pago para tener más dinero que inmediatamente podrá invertir en investigación. Así que vendió los derechos de sus futuras regalías a Royalty Pharma, una empresa de inversión que se especializa en la compra de dichos activos, por un pago único de US$3.300 millones. Royalty se beneficiará si, con el tiempo, las regalías ascienden a más de lo que ha pagado.

Los ejecutivos de Royalty Pharma dicen que es, por mucho, el pago más alto que jamás ha realizado por regalías farmacéuticas. Las transacciones que le siguen en mayor costo son de alrededor de $700 millones cada una, incluyendo una en la que Royalty Pharma adquirió la mitad de las futuras regalías adeudadas a la Universidad de Northwestern por la invención de Lyrica, el medicamento para tratar el dolor y la epilepsia.

Pablo Legorreta, presidente ejecutivo de Royalty Pharma, dijo: “Esto va a demostrar a muchas organizaciones de investigación que cobrando las regalías pueden acelerar sus futuras inversiones.”

En el pasado, las fundaciones de lucha contra una enfermedad podrían haber apoyado sólo la investigación académica. Pero ahora muchas están siguiendo el ejemplo de la Fundación de Fibrosis Quística y se involucran con las empresas – un enfoque a menudo se llama filantropía de riesgo.

“Si quisiéramos que los pacientes tuvieran acceso más rápido a las terapias, tendríamos que asociarnos con la industria que produce estos medicamentos para los pacientes”, dijo Louis J. DeGennaro, director ejecutivo de la Sociedad de Leucemia y Linfoma. Otras organizaciones que invierten en la filantropía de riesgo incluyen JDRF (anteriormente la Fundación de Investigación de Diabetes Juvenil), la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple y algunos grupos implicados en la distrofia muscular.

Algunas organizaciones no piden regalías, diciendo que el retorno que buscan es la comercialización de un medicamento. Pero cada vez con mayor frecuencia también están solicitando rendimientos financieros.

El Dr. DeGennaro dijo que, según su conocimiento, el rendimiento financiero para su sociedad y para otras, hasta ahora había sido modesto. “Es una noticia sorprendente”, comentó sobre el pago a la Fundación de Fibrosis Quística.

El Dr. Michael Boyle, director del programa de la fibrosis quística de adultos en la Universidad Johns Hopkins, que recibe financiamiento de la fundación, dijo que tenía sentido que los beneficios de algunos medicamentos beneficiaran a los pacientes, no sólo a las compañías farmacéuticas.

“Creo que va a transformar a toda la comunidad de la fibrosis quística”, y podría mejorar la atención, dijo.

Uno de los riesgos para la fundación es que los donantes pierdan interés en hacer donaciones o en organizar eventos de recaudación de fondos. La fundación recauda alrededor US$130 millones al año en donaciones.

El Dr. Beall dijo que aún quedaba mucho por hacer en la lucha contra la fibrosis quística. Kalydeco funciona solo para una pequeña fracción de pacientes, aquellos con mutaciones genéticas particulares. Y debe tomarse todos los días. El objetivo de la fundación es encontrar un tratamiento que pueda curar a todos de una sola vez.

Los expertos en la enfermedad dicen que la fundación ha ayudado a patrocinar gran parte del trabajo que desde 1980 ha duplicado la esperanza de vida de las personas con fibrosis quística, que es de alrededor de 40 años. Cerca de 30.000 estadounidenses tienes esta enfermedad hereditaria. La fundación ha patrocinado la investigación académica y ha proporcionado alrededor de US$400 millones a tres docenas de empresas, dijo el Dr. Beall.

La fundación hizo su primera donació, a finales de 1990s a Aurora Biosciences, una pequeña empresa de San Diego, para ver si su tecnología de compuestos de cribado podía encontrar medicamentos para la fibrosis quística.

Vertex adquirió Aurora en 2001 por su tecnología de detección. La fibrosis quística no era una prioridad, y los funcionarios de Vertex han dicho que el programa podría haber desaparecido si la fundación no lo hubiera estado pagando.

Hoy Vertex cuenta con la fibrosis quística, por sus ventas actuales y sus perspectivas de futuro. La fundación tiene derecho a regalías que van desde un porcentaje de un solo dígito a uno bajo de dos dígitos de las ventas de los medicamentos para la fibrosis quística. Los US$3.300 millones que está recibiendo de Royalty Pharma es además de los US$400 millones que ya ha recibido de un tercero, cuyo nombre no ha sido revelado, por derechos parciales de regalías.

El Dr. Beall dijo que la fundación establecería un fondo patrimonial, pero que era demasiado pronto para decir cuánto incrementaría su gasto en investigación.

“Este fue un ejemplo dramático de asunción de riesgos que ha devengado beneficios extraordinarios”, dijo el doctor Francis S. Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud, que co-descubrió el gen de la fibrosis quística en 1989, mientras estaba en la Universidad de Michigan