Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Economía y Acceso
Investigaciones
La píldora de US$2600 millones: metodología y consideraciones políticas Jerry Avorn, M.D
(The $2.6 billion pill — Methodologic and policy considerations)
Jerry Avorn, M.D.
N Engl J Med 2015; 372:1877-1879 DOI: 10.1056/NEJMp1500848
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1500848#t=article
Traducido por Salud y Fármacos
La comercialización de varios medicamentos nuevos de venta con receta a precios asombrosamente elevados ha reavivado el debate sobre el origen y la justificación de esos precios. En una conferencia de prensa en Boston el pasado noviembre, el Centro Tufts para el Estudio del Desarrollo de Medicamentos anunció que había calculado que desarrollar un nuevo fármaco cuesta US$2.600 millones a las compañías farmacéuticas [1], cuando en el 2003 el centro había estimado un costo de US$802 millones. Como los nuevos hallazgos fueron revelados en una rueda de prensa, se ofreció poca información sobre los métodos utilizados para llegar a esta cifra y es difícil evaluar la solidez de la aproximación o la validez de la cifra reportada. Antes de que los hallazgos aparecieran en la literatura revisada por pares, la cifra pasó a formar parte del acalorado debate actual sobre la fijación de precios de muchos medicamentos nuevos [2].
Desde que se reveló la cifra, se ha utilizado para justificar el costo de varios medicamentos caros y para apoyar las solicitudes de períodos más largos de exclusividad en el mercado de los medicamentos nuevos. Estos argumentos se basan en la idea de que las compañías farmacéuticas (que son las principales financiadoras del Centro Tufts) necesitan ayuda para recuperar las enormes cantidades de capital necesario para descubrir los tratamientos del mañana.
Cuando se publiquen los métodos que se utilizaron para generar la cifra de US$2.600 millones van a tener que someterse a un cuidadoso escrutinio. El análisis se basó en los datos que 10 fabricantes anónimos de medicamentos proporcionaron sobre 106 compuestos en investigación que habían producido (auto-originados) pero que tampoco se han identificado. Los números en bruto en los que se basa el análisis no están disponibles para que se pueda hacer una revisión transparente -y probablemente nunca sean divulgados. El estudio incluyó productos que se comercializaron y un número mucho mayor de productos que no salieron al mercado – un enfoque justo, ya que una evaluación equilibrada tiene que tener en cuenta los costos de los fracasos y de los éxitos. Pero como no sabemos qué compuestos se incluyeron en el estudio, es difícil evaluar el supuesto de que más del 80% de los nuevos compuestos son abandonados en algún momento de su desarrollo – un factor clave de los hallazgos.
Cabe destacar que, al igual que anteriores estimaciones realizadas por el Centro, cerca de la mitad del costo de desarrollo de fármacos se atribuyó no a los gastos en investigación, sino al costo del capital. Los analistas justificaron esta decisión señalando que durante los años que la empresa invierte en el desarrollo de un nuevo producto, se incurre en costos de oportunidad por no utilizar esos dólares para otros fines. Este argumento es plausible, y esta estrategia de cálculo puede ser correcta para este tipo de análisis. Sin embargo, casi la mitad del costo total de desarrollo de un nuevo fármaco (US$1200 millones) se atribuyó a este costo de capital, sólo US$1.400 se atribuyeron a los fondos invertidos en investigación.
Los costos de capital se calcularon con una tasa de interés compuesto anual de 10,6% – a pesar de que los bonos emitidos por las compañías farmacéuticas a menudo pagan sólo entre el 1 y el 5%. En términos de acceso al capital, es interesante señalar que los grandes fabricantes de medicamentos se encuentran entre las empresas estadounidenses que mayores ganancias retienen en el extranjero. En este aspecto, entre todas las corporaciones de EE UU, hay dos empresas farmacéuticas que ocupan el tercer y cuarto lugar: Pfizer (US$69.000 millones) y Merck (US$57.000 millones), respectivamente. Colectivamente, otras ocho compañías farmacéuticas tienen un capital adicional de US$173.000 millones retenido en el extranjero, por el que no pagan impuestos en los EE UU [3]. Tales fondos podrían potencialmente ayudar al problema de liquidez, que juega un papel tan importante en la estimación del costo del desarrollo de fármacos.
Los cálculos de Tufts no tienen en cuenta de forma explícita los grandes subsidios públicos que reciben las empresas farmacéuticas en forma de créditos fiscales para investigación y desarrollo o de pagos sustanciales del gobierno federal para otras actividades de investigación, tales como ensayos clínicos en niños. Tal vez lo más importante, porque los cálculos se basan sólo en los productos que las empresas describen como “auto-originados”, la cifra de US$2,600 millones no tiene en cuenta los costos del desarrollo de medicamentos que han sido sufragados por los ciudadanos, ya que una gran cantidad de los medicamentos se basan en investigación externa que permitió conocer el mecanismos de la enfermedad que van a tratar. Un análisis reciente mostró que más de la mitad de los fármacos más transformadores que se han desarrollado en las últimas décadas se originó en investigación realizada en centros sin fines de lucro afiliados con universidades y que fue financiada con fondos públicos [4].
Sin saber qué medicamentos se incluyeron en el análisis de Tufts, no hay manera de saber cuántos de los productos “auto-originados” se basaron en investigación básica sufragada con fondos públicos. En el debate sobre lo que cuesta sacar un nuevo medicamento al mercado, quién debe ser recompensado y a qué nivel para mantener una línea completa de productos en investigación, este aspecto de la investigación y desarrollo de fármacos también debe tenerse en cuenta. La pregunta acerca de cuál es la mejor forma de financiar este tipo de investigación es particularmente relevante porque el presupuesto de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), en dólares ajustados por la inflación, está en su nivel más bajo en 15 años [5].
El estudio de Tufts identificó un aspecto del desarrollo de fármacos cuyos costos eran en realidad más bajos que en su análisis anterior: el tiempo requerido para obtener la aprobación regulatoria se ha reducido un poco. Esta conclusión se apoya en gran cantidad de datos que muestran que la mayoría de los organismos reguladores son impresionantemente rápidos en decidir la aprobación de un fármaco una vez las empresas han entregado los resultados de los ensayos clínicos. La FDA es especialmente rápida, revisa los medicamentos al menos tan rápidamente como otros organismos de regulación de medicamentos de muchos otros países y con frecuencia más rápidamente. Por el contrario, los investigadores de Tufts identificaron como costo más alto el fracaso de compuestos durante las primeras fases de desarrollo por problemas imprevistos de seguridad, falta de eficacia, o ambos. Este aspecto costoso indica que el problema no es el retraso de las agencias reguladoras sino la incapacidad de las empresas para elegir eficientemente los compuestos que van a desarrollar e identificar los efectos adversos o que tienen una eficacia limitada en las etapas tempranas del proceso de desarrollo.
Por supuesto, desarrollar un nuevo medicamento es muy caro y arriesgado, e inevitablemente muchos tratamientos nuevos prometedores fracasarán antes de ser comercializados. Las compañías farmacéuticas no invierten mucho en hacer el trabajo necesario para comercializar productos con éxito y, a menudo tampoco en la investigación subyacente en el que se basan esos productos. Pero a pesar de lo arriesgado que es el desarrollo de medicamentos, las industrias farmacéuticas y de biotecnología siguen siendo uno de los sectores más rentables de la economía de EE UU y de hecho gastan sólo una pequeña fracción de sus ingresos en investigación verdaderamente innovadora.
Por otra parte, algunos de los medicamentos nuevos más importantes que han salido recientemente al mercado no fueron desarrollados por las empresas farmacéuticas más grandes, sino que fueron adquiridos a través de la compra de las empresas de biotecnología que los descubrieron. Estas, a su vez, frecuentemente han surgido de los descubrimientos que se han hecho en los laboratorios universitarios de investigación financiados por el NIH. Por ejemplo, Gilead Sciences no descubrió su tratamiento exitoso para la hepatitis C, sofosbuvir (Sovaldi), que tiene un precio de US$1.000 por píldora. Más bien, adquirió el producto a una pequeña empresa fundada por el inventor del medicamento, un profesor de la Universidad de Emory, y gran parte de su trabajo sobre la utilidad de los inhibidores nucleósidos virales fue financiado por el gobierno federal. Gilead pagó US$11.000 millones a finales de 2011 por el derecho para comercializar Sovaldi, una cantidad que ha recuperado totalmente con las ventas de su primer año, después de recibir el permiso de comercialización a finales de 2013.
Necesitamos tener una determinación precisa de todos los costos que intervienen en la producción de un nuevo fármaco para informar los debates en curso sobre la mejor manera de fomentar el desarrollo y la manera más razonable de pagar por los medicamentos verdaderamente innovadores – especialmente dada la proliferación de medicamentos “especialidad” que pueden costar a los pacientes y a los contribuyentes tanto como US$300.000 anuales. Estos análisis requerirán la obtención de información sobre los costos de toda la investigación y el desarrollo que conduce a la creación de un nuevo fármaco. Dicha contabilidad completa podría llevar a tomar decisiones de política menos centradas en la necesidad de reponer el capital de las compañías farmacéuticas y más en preservar los centros científicos de investigación financiados por los contribuyentes que se dedican a descubrir medicamentos nuevos, de los que tantos avances terapéuticos depen
Referencias