Estudios sugieren que una de cada cinco recetas es de productos que no han sido aprobados para esa indicación.

Quedarse sin poder hablar cuando está en un escenario y baja presión arterial son dos cosas diferentes. Sin embargo, a veces, el mismo fármaco puede ser prescrito para cualquiera de estos dos problemas. La FDA aprobó el Propranolol, o Inderal, para tratar problemas como la hipertensión, el ritmo cardiaco irregular conocido como fibrilación auricular y las migrañas. La ansiedad de desempeño, sin embargo, no aparece en el prospecto.

La utilización de medicamentos para usos no aprobados es frecuente, y a menudo implica tomar un medicamento para una condición médica diferente a aquella para la cual había sido diseñado. También puede referirse al uso de dosis o formas de administración diferentes a las aprobadas, como por ejemplo cuando se utilizan medicamentos aprobados para adultos en poblaciones pediátricas.

Aunque las estimaciones varían, algunos estudios sugieren que uno de cada cinco medicamentos de uso frecuente implica un uso fuera de etiqueta. En algunos casos, dicen los expertos, el uso fuera de etiqueta es apropiado, pero si se hace de forma prudente y reflexiva.

No sin riesgos
No todos los usos de medicamentos fuera de etiqueta son iguales. Un estudio publicado en noviembre de 2015, en Archives of Internal Medicine comparó los medicamentos utilizados para indicaciones no aprobadas que contaban con o sin fuerte evidencia científica que sustentara su uso alternativo. Los investigadores, dirigidos por el Dr. Tewodros Eguale, profesor asociado con la Universidad de MCPHS en Massachusetts documentaron que cuando el uso fuera de etiqueta no se sustenta en bases científicas, los eventos adversos a medicamentos aumentan en un 54%.

Eguale dijo: “Documentamos que entre 11 o 12% de las prescripciones son para usos no aprobados, y cuatro de cada cinco de esos medicamentos carecen de base científica que respalde su utilización. No hay evidencia científica de que se puede utilizar este medicamento en particular para esta indicación específica para este problema de salud”.

Un ejemplo de prescripción fuera de etiqueta que puede ser peligrosa, dice Eguale, es el consumo de quinina, un medicamento para tratar formas graves de malaria, en el tratamiento del dolor nocturno (y crónico) de piernas en pacientes afectados por el síndrome de piernas inquietas. La quinina solo se debe utilizar durante períodos cortos, dice, debido a la frecuencia de reacciones adversas que produce.

Hay usos fuera de etiqueta que son razonables, dice Eguale. “Hay problemas de salud para los que no tenemos un medicamento”, dice. “Y el médico tiene que usar algo.” Un buen ejemplo, dice, es el antidepresivo amitriptilina. Ahora se usa fuera de indicación para tratar el dolor de la fibromialgia, entre otros problemas, y hay evidencia de que puede ser utilizado de forma segura.

Según Eguale, la clave del uso seguro de medicamentos prescritos fuera de etiqueta está en la discusión entre el paciente y el médico. Hay una tendencia a exigir que en la receta electrónica los médicos incluyan las indicaciones de tratamiento, lo que permitiría que los farmacéuticos puedan detectar más fácilmente los errores de medicación.

Pocas opciones
El uso de medicamentos antipsicóticos para tratar personas con Alzheimer sigue siendo controversial. A veces no hay más remedio, dice el doctor David Knopman, profesor de neurología en la Facultad de Medicina de la Clínica Mayo, vicepresidente y miembro del comité científico que asesora a la Asociación Médica de Alzheimer.

Si bien la FDA ha aprobado cuatro medicamentos para tratar los síntomas cognitivos de la enfermedad de Alzheimer, estos no alivian los trastornos del comportamiento que pueden afectar a algunas personas con demencia, dice Knopman, quien también es un consultor en Neurología de la Clínica Mayo. “Prácticamente todos esos tratamientos son fuera de etiqueta”, dice.

Para los pacientes con demencia que se acompaña de agresividad física significativa y agitación, primero hay que agotar los tratamientos no farmacológicos, dice Knopman. Cuando eso falla, dice, lo que médicos en ejercicio dicen que es eficaz son los antipsicóticos que la FDA ha aprobado para el tratamiento de la esquizofrenia y los trastornos psicóticos.

Sin embargo, varios de estos fármacos, como el Abilify, haloperidol y risperidona, tienen un “perfil de efectos secundarios muy desfavorable”, dice Knopman, incluyendo síntomas que se observan en la enfermedad de Parkinson, como rigidez, temblores y problemas de equilibrio. Por lo tanto, dice, que no usaría esas drogas para el tratamiento de pacientes con demencia.

En su lugar, Knopman dice, una mejor opción sería la quetiapina, o Seroquel, que trata la agitación, pero no causa parkinsonismo. “Pero su prescripción es fuera de etiqueta”, dice. “Nunca ha habido un estudio mostrando que Seroquel es eficaz en el tratamiento de personas con demencia”. Otra cosa a tener en cuenta es que, al igual que otros antipsicóticos, incluye una advertencia de recuadro negro que exigió la FDA diciendo que acarrea un aumento del riesgo de muerte de pacientes ancianos con psicosis relacionada con demencia.

“Cuando nos vemos obligados a recurrir a un medicamento como la quetiapina para tratar la agresividad física, es porque los miembros de la familia no tienen otra herramienta para manejar a alguien”, dice Knopman. “No pueden cuidarlos en casa porque golpean a los familiares. No pueden ser atendidos en un centro porque están golpeando a los cuidadores. Representan un gran problema… No es un asunto trivial”.

Los padres deben saber
Los ensayos clínicos que la FDA requiere para autorizar la comercialización de medicamentos suelen excluir a niños. Por lo que la Dra. Kathleen Neville, profesora de pediatría de la Universidad de Arkansas para las Ciencias Médicas / Hospital de Niños de Arkansas, dice que los niños son “definitivamente” más propensos a recibir medicamentos prescritos fuera de la etiqueta.

Un estudio de 2007 de los niños que fueron dados de alta en hospitales pediátricos encontró que casi el 79% estaban tomando uno o más medicamentos prescritos fuera de etiqueta. Según la Academia Americana de Pediatría, dos leyes recientes la Best Pharmaceuticals for Children Act (la ley de los mejores medicamentos pediátricos) y la Pediatric Research Equity Act (la ley de equidad en investigación en pediatría) han mejorado “la prescripción racional” para los niños y ha resultado en más de 500 cambios al etiquetado/ficha técnica.

Los padres deben saber que “fuera de etiqueta” no significa que no haya “ninguna evidencia”, dice Neville. “La etiqueta puede mencionar un uso en adultos, pero que hay algo similar para niños que nunca se ha estudiado. O bien, no se ha estudiado en la medida en que la FDA requiere para que esa información se pueda incluirse en la etiqueta/ficha técnica”.

Neville es el director del programa de terapia experimental en ACH, donde se ve a niños con cánceres pediátricos difíciles de tratar. “Por eso, no tenemos la información,” dice ella. “Estamos haciendo el estudio para conseguirla”.

La FDA ha hecho un trabajo “maravilloso” para tratar de maximizar lo que puede hacer con la autoridad legislativa que tiene, dice Neville. Su consejo es: “Los padres deben poner presión, cuando eligen a los legisladores, para que los niños no se queden atrás.”

Conversaciones caso por caso
El síndrome de ovario poliquístico, o SOP, es la principal causa de la infertilidad femenina. SOP pone a las mujeres en riesgo de diabetes, enfermedades cardíacas y otros problemas médicos graves, y las expone a una gran variedad de síntomas que afectan su calidad de vida.

“La FDA no ha aprobado ningún medicamento para el SOP,” dice la Dra. Kathleen Hoeger, profesora de obstetricia y ginecología y directora de la división de endocrinología reproductiva del Centro Médico de la Universidad de Rochester. “Así que es un verdadero déficit que tenemos en nuestro formulario de medicamentos”.

Sin embargo, hay indicios de que algunos medicamentos aprobados por la FDA pueden ser útiles para tratar los síntomas de SOP en algunas mujeres, Hoeger explica. “Utilizamos las píldoras anticonceptivas, que están aprobadas para irregularidades en el periodo menstrual, que a menudo sufren las mujeres con SOP”, dice ella. “Y usamos productos como la metformina, que está aprobada para el tratamiento de la diabetes y la prevención de la diabetes en mujeres con SOP, a pesar de que no necesariamente tengan diabetes, para ayudar con la resistencia a la insulina”.

Conseguir que el seguro apruebe el uso de metformina puede ser un desafío, dice Hoeger, ya que la etiqueta no dice que esté indicado para SOP. Las nuevas formulaciones, como Glumetza, que está aprobada para la diabetes tipo 2, puede ser bastante cara, añade.

Aunque la FDA no haya aprobado un fármaco para un uso específico, podría tener valor, dice Hoeger. “La aprobación de la FDA depende de que la compañía farmacéutica esté dispuesta a hacer todos los estudios y poner todo el dinero que se necesita para superar los obstáculos que la FDA ponga para aprobar la comercialización del medicamento”, dijo.

Hoeger dice en el caso de las mujeres que toman medicamentos no aprobados para enfermedades relacionadas con SOP: “Es importante que sepan que son para una indicación no aprobada. Para ellas es importante tener una conversación con su médico para conversar sobre las razones por las que piensan que este medicamento podría ser apropiado para ellos. Pero también para comprender que, en muchas situaciones, el análisis riesgo-beneficio es algo que el paciente y el médico hacen juntos”.

Consulte con el farmacéutico
Antes de dispensar medicamentos para uso fuera de etiqueta, Heather Free, una farmacéutica que ejerce en el Distrito de Columbia, habla con el médico u otro profesional de la salud para saber por qué él o ella está prescribiendo el medicamento de esta manera y si la dosis es adecuada. También pregunta sobre la seguridad general del medicamento para un paciente determinado.

Free, que es portavoz de la Asociación Americana de Farmacéuticos, dice que hay que conocer al paciente y sus otros riesgos para la salud. Por ejemplo, para alguien que planee tomar propranolol para mantener la calma antes de hablar en público, ella toma en consideración el efecto del fármaco sobre su salud. “Así que si no tienen un problema de la presión arterial y están tomando un bloqueador beta, ¿cuáles son los riesgos?” dice Free. “¿Tienen un pulso bajo? Porque todavía les bajará más.”

Es importante que los pacientes conozcan los efectos secundarios de la medicación tan tanto como sea posible, dice Free. Y es crucial que los pacientes alerten a todos sus prescriptores sobre el uso del nuevo fármaco. “Podrían estar viendo a un neurólogo para su migraña y obteniendo este medicamento”, dice. “Pero también se lo deben decir a su médico de atención primaria para que no se dupliquen o se le prescriban medicamentos muy similares que puedan interferir más que ayudar a la salud del paciente”.

Puede hacer una búsqueda en la etiqueta de la FDA para aprender acerca de las indicaciones aprobadas, dosis y pauta de administración, y los efectos secundarios de un fármaco aprobado.