El Comisionado que acaba de abandonar la FDA está preocupado por los planes para acelerar la aprobación de medicamentos y reducir drásticamente las regulaciones de la agencia que defiende el presidente Trump

El Dr. Robert Califf, que dejó este puesto el mes pasado, después de un año de supervisar la agencia federal, comparte con nosotros sus ideas para que los medicamentos sean seguros y eficaces. Dice lo siquiente:

1. Una aprobación más rápida de los medicamentos como pide Trump y otras personas, no va a conseguir necesariamente que los medicamentos sean menos caros
“Lo que me preocupa en relación a este punto es que cuando la gente oye ‘una aprobación más rápida’ se está diciendo implícitamente que la FDA está ahí, sin hacer nada con las solicitud, y Ud. sabe, ahí ganduleando”, dijo Califf. “Eso no así”.

Califf explicó que lo que retrasa que los nuevos medicamentos lleguen a los pacientes ocurre mucho antes de que las farmacéuticas presenten su solicitud de comercialización a la FDA. Descubrir, testar, perfeccionar una nueva molécula es lo que cuesta, pueden involucrar décadas, y es este proceso de desarrollo el que necesita atención.

El ex comisionado añadió: “La actividad [que tiene lugar] antes de que se haga la solicitud, y pueden pasar años o décadas mientras la gente descubre qué es lo que va a funcionar o no va a funcionar”.

Aunque un desarrollo más rápido podría reducir los costos, explica Califf, “No hay una relación directa entre el costo del desarrollo y el precio de los medicamentos o dispositivos médicos.

2. La ley que se aprobó en diciembre de 2016 debe hacer más expedita la aprobación de medicamentos, con un resultado positivo
La Ley 21st Century Cures, un proyecto de ley bipartidista, que el Presidente Barack Obama firmó el año pasado, es una “ley muy bien pensada que acelerará el desarrollo de productos”.

La ley estimula a la FDA para que durante el proceso de aprobación de medicamentos tenga en cuenta, además de la información tradicional que se obtiene en los ensayos clínicos, información adicional proveniente de la “evidencia del mundo real” [i.e. de los enfermos que están tomando los medicamentos] y los biomarcadores. Los biomarcadores se utilizan en estudios en lugar de los resultados que son más difíciles de medir. Por ejemplo, la reducción de un tumor es a veces un biomarcador de la sobrevivencia de cáncer.

Califf explicó: “Usar la evidencia del mundo real en ensayos clínicos es algo que me entusiasma porque es una manera de obtener mejores respuestas a un costo menor y al mismo tiempo es más rápido”.

3. Pero a Califf le preocupa el mantenimiento de los estándares de seguridad y la calidad de los ensayos clínicos
“El concepto de seguridad es algo mucho más complejo que lo que la mayoría de la gente piensa hasta que lo estudian más detalladamente”, explicó Califf. “Todos los medicamentos tienen riesgos. Ninguno es absolutamente seguro. Y los riesgos reales de su seguridad solo se llegan a conocer en los ensayos clínicos, cuando se hacen con la misma calidad y número de pacientes que cuando se estudia su eficacia”.

Añadió: “Cerca de un 92% de los medicamentos que se estudian en los ensayos clínicos con humanos fracasan y no llegan al mercado porque no demuestran un beneficio, o peor tienen una toxicidad que no se esperaba”.

Para él: “Declarar que un medicamento es seguro en base a muy poca información es peligrosísimo”.

Recientemente Califf escribió en JAMA sobre el equilibrio que tiene que hacer la FDA para proteger al público y al mismo tiempo fomentar la innovación. Califf explicó que la FDA dio a conocer un estudio el mes pasado en el que documentaba ejemplos de un medicamento prometedor, de una vacuna y un aparato médico que dieron buenos resultados en la fase 2 del ensayo clínico pero fueron un fracaso rotundo en la fase 3. Los medicamentos pasan por tres fases de estudio, que se llaman ensayos clínicos, antes de recibir la aprobación de la FDA. El número de personas en las que se testan los medicamentos u otros productos aumenta en cada nueva fase de la investigación, y también las medidas de seguridad y eficacia.

“Pensar que se puede juzgar el balance entre riesgo y beneficio con un número reducido de datos es un gran error”, dijo Califf.

4. No se pueden aprobar mejores medicamentos más rápidamente cuando la FDA tiene muchas vacantes
Califf dijo que la posible prohibición de reclutar personal sería “desafortunada” para la FDA, porque le faltan funcionarios para cumplir con los cronogramas de aprobaciones en menos tiempo y asesorar a los que desarrollan los medicamentos para evitar “graves errores”. [Cometario de los editores de SyF. El nuevo gobierno con muy pocas excepciones, ha congelado el reclutamiento de personal en todos los departamentos del gobierno federal, incluso para las posiciones vacantes, pero a finales de abril anunció que podría reanudar la contratación].

Hasta ahora la FDA había estado incorporando constantemente nuevo personal para enfrentar el crecimiento de la industria que regula. Pero todavía hay cientos de vacantes que tiene que llenar.

Califf dijo que la interacción más valorada entre la industria farmacéutica y la FDA tiene lugar “durante el proceso de desarrollo [de los medicamentos]”, que empieza antes de presentar la solicitud de la aprobación del medicamento. El personal de la FDA ofrece retroalimentación y asesoramiento que puede ayudar a la empresa a escoger los estudios apropiados que necesita presentar para su aprobación y, como resultado, acelerar el desarrollo del medicamento.

Califf explicó que: “Justo en este momento cuando estamos muy animados con la Ley 21st Centrury Cures congelar el reclutamiento es inoportuno. Espero que las cosas se arreglen pronto y que la FDA pueda volver a contratar personal”.

5. La FDA está utilizando una enorme cantidad de datos para monitorear la seguridad de los medicamentos que están en el mercado, y su plan es hacer mucho más
La FDA tiene una base de datos de reacciones adversas que está bien establecida, y tras la retirada del Vioxx del mercado en el 2004, la agencia empezó a trabajar en un sistema llamado Sentinel.

La iniciativa usa datos de reclamos para evaluar la seguridad del medicamento. Tiene 180 millones de informes electrónicos individuales y hace el seguimiento de todas las prescripciones que se dispensan, de la hospitalización y también de las consecuencias serias, explicó Califf. Además, Sentinel se va ampliar para que la industria y los académicos puedan aportar información.

“La FDA lo usa todos los días”, dijo Califf, y añadió que el sistema está “mejorando día a día”.

La Laura y John Arnold Foundation financia en parte la información de Kaiser Health News sobre el desarrollo de medicamentos, costos y precios.