Riesgos inaceptables en ausencia de eficacia probada

Ficha Técnica
– RAXONE° – idebenona en comprimidos

– 150 mg de idebenona por comprimido

– Antioxidante; derivado sintético de la coenzima Q10

– Indicación: “tratamiento de alteraciones visuales en pacientes adolescentes y adultos con neuropatía óptica hereditaria de Leber”. [autorización centralizada de la UE; estatus de medicamento huérfano]

• La neuropatía óptica hereditaria de Leber produce una pérdida de visión rápida y marcada. Habitualmente la visión permanece totalmente alterada, a pesar de que en algunos casos se resuelve de forma espontánea. Las manifestaciones iniciales suelen aparecer en la edad adulta temprana. A mediados de 2016, no existe un tratamiento curativo.
• Idebenona (Raxone°, Santhera Pharmaceuticals), un antioxidante, recibió la autorización de comercialización para esta indicación en la Unión Europea en 2015, dos años después de que fuera rechazada inicialmente por la Agencia Europea del Medicamento.
• La evaluación clínica de idebenona se basó en un ensayo aleatorizado, de doble ciego, controlado con placebo con 82 pacientes. Idebenona no fue más efectivo que el placebo en términos de agudeza visual. Posteriormente la compañía presentó datos adicionales que no eran más convincentes.
• Idebenona puede producir trastornos gastrointestinales, nasofaringitis y mareos, y se ha discutido su papel en dos casos de daño hepático severo.
• Idebonona puede provocar aborto espontaneo.

Calificación de Prescrire: NO ACEPTABLE

El único ensayo clínico disponible de idebenona no mostró ninguna eficacia en términos de agudeza visual más allá del efecto placebo en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber,. La neuropatía óptica hereditaria de Leber es una enfermedad grave sin tratamiento efectivo en 2016, pero esto no es motivo para exponer a los pacientes a efectos adversos potencialmente graves de idebenona.

Fracaso de los reguladores
Durante las últimas décadas, el diseño del ensayo clínico aleatorizado y de doble ciego se ha aceptado de forma universal como el mejor método para obtener datos fiables sobre los efectos clínicos de un tratamiento. La solicitud de comercialización que las compañías farmacéuticas envían a las agencias reguladoras a menudo contiene datos procedentes de este tipo de ensayos. Por desgracia, también es común que los resultados se vean debilitados por la presencia de sesgo o por la dificultad para extrapolar los datos a muchos de los pacientes que podrían haber formado parte del estudio del tratamiento en cuestión. Aún peor, a veces las agencias reguladoras están satisfechas con los datos que no proceden de auténticos ensayos comparativos.

Sin embargo, el caso de idebenona en la neuropatía óptica hereditaria de Leber resulta particularmente chocante. En el ensayo comparativo enviado por la compañía, idebenona no fue más efectivo que el placebo. Por este motivo, la Agencia Europea del Medicamento tenía argumentos válidos para rechazar la recomendación de autorización de comercialización. No obstante, la compañía no se dio por vencida y presentó de nuevo la solicitud junto con datos no comparativos que no fueron más convincentes. Finalmente, la agencia acabó dando una opinión positiva al respecto, a pesar de la falta total de eficacia probada (más allá del efecto placebo…), ¡pero con claros efectos adversos!

Frente a la persistencia de las compañías farmacéuticas para conseguir sus objetivos comerciales por cualquier medio, y con la incapacidad de las agencias reguladoras y de los legisladores para mantenerse firmes ante la presión, los pacientes y los profesionales sanitarios tienen que ser igual de persistentes a la hora de demandar medicamentos evaluados de forma correcta que proporcionen un avance terapéutico tangible para los pacientes.