El sistema de ensayos clínicos “no funciona” y necesitamos nuevas formas de recopilar y utilizar datos de pacientes, dijo Janet Woodcock, directora del Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un taller sobre evidencia en el mundo real (EMR) en las Academias Nacionales de Ciencia, Ingeniería y Medicina.

El comentario llegó al final de la charla de Woodcock, en la que también señaló que el uso de protocolos maestros (es decir, protocolos para ensayos que analizan terapias múltiples para una sola enfermedad o un solo tratamiento para múltiples enfermedades) y el desarrollo de nuevas redes de ensayos clínicos “debe ser el futuro”.

Tanto la Ley 21st Century Cures como las nuevas leyes de tarifas del usuario aumentarán el uso de EMR por parte de la FDA en ciertas circunstancias, como también lo ha mencionado el comisionado de la FDA Scott Gottlieb, aunque Woodcock notó que históricamente, ha habido “muy poco uso de la experiencia del mundo real en las decisiones regulatorias sobre efectividad”.

El uso de EMR para determinar la efectividad es “obviamente más importante como incentivo” para la industria, dijo Woodkock, aunque también advirtió que EMR funciona cuando hay un “efecto importante” pero es mucho más difícil al descubrir efectos más pequeños porque se introducen “muchos sesgos”.”

En cuanto a las situaciones en que los que investigan y desarrollan medicamentos podrían usar EMR, Woodcock notó similitudes con la industria de dispositivos médicos y destacó el desarrollo de biomarcadores, indicaciones ampliadas (ofreció el ejemplo del fármaco de fibrosis quística Kalydeco (ivacaftor) de Vertex), y posiblemente evaluando un fármaco en investigación en un “modelo híbrido” que puede usar algo de EMR con aleatorización.

“Hagamos que la generación de esta evidencia sea mucho más fácil y aleatoricemos dentro del sistema de atención médica tanto como podamos”, dijo Woodcock en la sesión de preguntas y respuestas del taller.

Se espera que la FDA publique un borrador de guía de EMR y un nuevo marco sobre su uso antes de 2021, aunque Woodcock dijo que no podía especular cuándo exactamente estaría lista la guía, señalando que existe una correlación directa entre las demoras en la publicación de una guía y el interés en la misma.

Rory Collins, jefe del Nuffield Department of Population Health de la Universidad de Oxford, también dijo a los participantes que simplemente reformando la guía del Consejo Internacional de Armonización (ICH) sobre buenas prácticas clínicas (GCP) (ICH publicó un documento de reflexión sobre BPC en enero pasado) podría no ser suficiente, ya que el documento podría necesitar ser reescrito por completo o simplemente abandonado.

Sin embargo, Woodcock respondió que, en el fondo, la regulación a menudo solo es para 1% inferior de las empresas, lo que es un problema, y se necesita la guía ICH GCP.

“No creerán lo que algunos son capaces de hacer, hay algunos que lo hacen tan mal que asombrarían a cualquiera. Tenemos que tener algún tipo de estructura para protegernos de eso”, agregó.