Objetivo: La FDA aprueba las indicaciones de los medicamentos recetados en base a los resultados de los estudios clínicos pivotales que se han diseñado para demostrar la seguridad y la eficacia del medicamento. Caracterizamos los estudios pivotales que respaldan la aprobación de la FDA de las indicaciones de medicamentos de venta con receta que se utilizan en otorrinolaringologia.

Diseño del estudio: Análisis retrospectivo de corte transversal.

Fuente: Documentos de la FDA disponibles públicamente.

Sujetos: Indicaciones de los medicamentos de venta con receta aprobadas recientemente (2005-2014) que suelen tratar los otorrinolaringólogos o sus equipos multidisciplinarios. Los medicamentos pueden autorizarse por primera vez para tratar una enfermedad otorrinolaringológica (indicaciones originales) o subsecuentemente como solicitud complementaria (indicaciones complementarias).

Métodos: Los estudios pivotales fueron categorizados por número de personas inscritas, aleatorización, cegamiento, tipo de comparación y medidas primarias de impacto.

Resultados: Entre 2005 y 2014, la FDA aprobó 48 indicaciones de medicamentos de venta con receta para problemas otorrinolaringológicos en base a 64 estudios pivotales, incluyendo 21 indicaciones originales (19 fármacos, 31 estudios) y 27 indicaciones complementarias (18 fármacos, 33 estudios). La mediana de personas inscritas fue de 299 pacientes (rango intercuartílico, 198-613) para las indicaciones originales y 197 pacientes (rango intercuartílico, 64-442) para las indicaciones complementarias. La mayoría de las indicaciones fueron respaldadas por ≥1 estudio aleatorizado (original: 20/21 [95%], suplementario: 21/27 [78%]) y ≥1 estudio doble ciego (original: 14/21 [67%], suplementario: 17/27 [63%]). Aproximadamente la mitad de las indicaciones originales (9/21 [43%]) y una cuarta parte de las indicaciones complementarias (7/27 [26%]) fueron respaldadas por ≥1 estudio con control activo. Casi la mitad (original: 8/21 [38%], suplementario: 14/27 [52%]) de todas las indicaciones se aprobaron en base a estudios que utilizaron medidas intermedias (sustitutas) como medidas de impacto.

Conclusión: La calidad de la evidencia clínica que respalda la aprobación por parte de la FDA de indicaciones de medicamentos de venta con receta para otorrinolaringología varía ampliamente. Los otorrinolaringólogos, cuando ayuden a los pacientes a tomar decisiones informadas sobre el tratamiento con medicamentos recientemente aprobados, deben considerar las limitaciones de la evidencia existente antes de que se autorice la comercialización del medicamento.