La viabilidad, la evaluación de si un ensayo en particular puede reclutar a suficientes pacientes para que el estudio se complete a tiempo y dentro del presupuesto, podría decirse que es la parte más crítica del ensayo clínico. Realizar una evaluación efectiva reducirá significativamente el riesgo del patrocinador al invertir en investigación y desarrollo.

Tradicionalmente, los patrocinadores y las CROs han confiado en los investigadores para que les informen sobre la población específica de pacientes deseados que está disponible. Sin embargo, en muchos casos, habiendo sido informados de que hay pacientes elegibles disponibles, los patrocinadores y las CROs encuentran que es dificil reclutar sujetos. Esto sugiere que las previsiones de inscripción de los investigadores son erróneas.

La Iniciativa de transformación de ensayos clínicos (CTTI, por sus siglas en inglés), en el documento “Planificación para el reclutamiento exitoso en los ensayos” [1] señala que:

“La empresa de ensayos clínicos a menudo considera sin pensar mucho que la comunicación durante la fase de desarrollo del ensayo es adecuada. Sin embargo, cuando nos tomamos el tiempo de comprender profundamente a nuestras audiencias y partes interesadas, aprendemos que pueden ver las cosas desde una perspectiva diferente a la que asumimos”.

Por lo tanto, el patrocinador y el investigador deben encontrar una mejor manera de comunicarse y trabajar juntos para pronosticar con precisión el potencial de reclutamiento. Hay varias razones por las que un ensayo puede fallar en el reclutamiento, incluyendo la competencia por los investigadores, los pacientes y los centros de investigación de alta calidad, y el hecho de que no todos los pacientes elegibles que cumplan con los criterios de inclusión querrán unirse al ensayo. Pero un factor clave es que la evaluación que hace el investigador sobre la población potencial de pacientes a menudo no se basa en datos reales.

Los médicos e investigadores, al responder al investigador, han tendido a estimar la disponibilidad de pacientes elegibles, en lugar de usar herramientas y bases de datos. Esta estimación puede ser demasiado optimista por varias razones, entre ellas:

Los investigadores pueden no estar lo suficientemente familiarizados con el protocolo de estudio

· Los investigadores quieren hacer lo mejor para sus pacientes.

· Los investigadores quieren tener la misma capacidad de reclutamiento o superior que la de otros centros de investigación.

Pero incluso teniendo en cuenta que las estimaciones son exageradas (por ejemplo, cuando los patrocinadores reducen la estimación de un investigador), depender de las evaluaciones de los investigadores no funciona. Se ha estimado [2] que casi la mitad de todos los sitios (48%) no ofrecen la cantidad de pacientes que anticipan, y los plazos de los estudios generalmente se duplican para cumplir con los niveles de inscripción deseados. Esto sugiere que se necesita un nuevo método para proyectar el número de pacientes elegibles por centro de investigación.

El CTTI señala, con respecto a la viabilidad del ensayo y la selección del sitio [1], que debería “centrarse en incorporar mejores colaboraciones para garantizar la viabilidad del ensayo y el uso de datos, herramientas y pruebas para identificar mejor a las cohortes y centros de investigación participantes”.

Las herramientas que utilizan un enfoque basado en la evidencia y en datos para identificar mejor a los participantes en los ensayos y las tasas de reclutamiento del proyecto pueden mejorar considerablemente su viabilidad. En un ejemplo publicado [3] se destacó un ensayo de Fase 2 de un tratamiento para la osteoartritis en que 200 pacientes fueron asignados al azar en centros de investigación seleccionados por el patrocinador en base a experiencias anteriores. Este ensayo duró 3,5 meses más de lo planeado y necesitó la inclusión de 8 sitios adicionales de “rescate” para inscribir a la población de pacientes requerida. Un análisis retrospectivo indicó que el patrocinador tenía solo un 20% de probabilidad de completar la inscripción en el tiempo previsto y en los centros que había seleccionado. Sin embargo, si el patrocinador hubiera utilizado un modelo basado en datos, que seleccionara un conjunto diferente de centros y asignara cuatro meses adicionales para el reclutamiento, habría un 85% de posibilidades de cumplir con el objetivo de inscripción.

Una evaluación de viabilidad que no sea precisa puede ocasionar que se incumplan los objetivos de reclutamiento, que son costosos tanto para el patrocinador como para el investigador / centro. La precisión del proceso de viabilidad se puede mejorar enormemente cuando se utiliza un gran abanico de datos, metodologías y tecnología. Estas plataformas permiten que los centros de investigación evalúen con mayor precisión a los pacientes elegibles y permiten que el patrocinador acceda a la información del sitio para realizar estrategias más informadas de reclutamiento de pacientes.

Los criterios de elegibilidad son cada vez más complejos, y la investigación y el desarrollo farmacéutico se está alejando de los medicamentos de gran éxito hacia medicamentos más personalizados, dirigidos a poblaciones más pequeñas de pacientes. La necesidad de utilizar herramientas de viabilidad para que los patrocinadores e investigadores puedan construir relaciones eficientes para predecir con precisión la elegibilidad del paciente es mayor que nunca. Igual de importante es garantizar que estas herramientas sean fáciles de usar y rápidas, y permitan al equipo responsable del estudio acceder a los datos en tiempo real.