La gente se entusiasma con la terapia génica por su potencial para curar algunas enfermedades bastante horribles, pero a menudo se subestiman los riesgos de seguridad que los pacientes asumen con la preparación y administración de estos tratamientos.

El sábado por la tarde, Bluebird Bio (BLUE) informó por primera vez sobre el diagnóstico de síndrome mielodisplásico (SMD), una enfermedad de la médula ósea similar al cáncer, en un paciente con enfermedad de células falciformes que se había sometido a un tratamiento biotecnológico con terapia génica Lentiglobin.

Bluebird no puede identificar con precisión la causa de lo que se denomina un “evento adverso grave de cuarto grado”, pero el Director Científico David Davidson me dijo que el régimen de quimioterapia usado para “acondicionar” la médula ósea del paciente antes de aplicarle la infusión de células madre modificadas, que constituyen la terapia génica para las células falciformes, probablemente causó el SMD.

En este caso, al desafortunado paciente se le diagnosticó la SMD aproximadamente tres años después de recibir Lentiglobin. Justo antes de recibir la terapia genica de Bluebird, el paciente se sometió a infusiones intravenosas con el agente de quimioterapia busulfan durante cuatro días. Se han reportado casos de SMD en pacientes que se someten al acondicionamiento para un trasplante de células madre con busulfán, dijo Davidson.

¿Es posible que el virus diseñado para administrar la terapia génica con Lentiglobin pueda haber causado el cáncer del paciente al insertar las células madre modificadas en el lugar equivocado? Este es un riesgo teórico para cualquier terapia génica que use virus como vehículo de administración, pero aún no se ha materializado en ensayos clínicos.

Bluebird realizó pruebas en el paciente con SMD, cuyos resultados se analizaron y presentaron en la reunión anual de la American Society of Hematology. La compañía concluyó que no había “evidencia de oncogénesis mediada por LVV”, lo cual es una forma científica de decir que “la lentiglobina no causó el cáncer”, según Bluebird.

El paciente con células falciformes con SMD recibió una versión anterior de Lentiglobin. Bluebird presentará los resultados actualizados el lunes con la última y mejor versión de la terapia génica en pacientes con células falciformes. Pero el nuevo y mejorado Lentiglobin sigue requiriendo que los pacientes se sometan a un pre-acondicionamiento de la médula ósea con busulfán.

Es un recordatorio de que la terapia génica, aunque es potencialmente curativa, aún conlleva riesgos de seguridad que los pacientes deben considerar.