Martín García vive en la ciudad de Azul y a los 13 años le diagnosticaron el Síndrome Urémico Hemolítico atípico. Se trata de un trastorno autoinmune poco común que afecta la sangre y los riñones.

Es, además, una enfermedad que afecta al complemento, produciendo coágulos en los vasos sanguíneos menores en todo el cuerpo. Puede impactar en varios órganos como los riñones, el corazón, los pulmones, el cerebro y el aparato gastrointestinal.

El tratamiento con Eculizumab, más conocido como Soliris, inhibe la activación no controlada del complemento, atacando la causa de la enfermedad y ayuda a controlar el agravamiento del SUHa. El vial de Soliris tiene un costo de US$6.900, y las dosis necesarias en un año para su administración por vía intravenosa superan los Par25 millones (1US$=Par37,33).

El medicamento es comercializado por la farmacéutica Alexion Pharmaceuticals, con sede matriz en EE UU, pero con subsedes en otros países.

Este tratamiento por sus costos altos es abandonado, en algunas ocasiones, por las obras sociales y las personas con esta enfermedad deben recurrir a acciones judiciales para que la cobertura del medicamento sea asegurado.

En el caso de Martín García, el precio de esta medicación es solventado por el Instituto de Obra Médico Asistencial de la Provincia de Buenos Aires (IOMA) y debe adquirirla cada dos meses, con un costo de US$110.960 los 16 viales.

En septiembre se dio a conocer otro caso en Entre Ríos: el Instituto de Obra Social de la Provincia de Entre Ríos (IOSPER) gastó ocho millones de pesos para darle el acceso a un afiliado que padece Síndrome Urémico Hemolítico atípico.

No se conoce una cifra exacta de la cantidad de personas que necesitan el medicamento en nuestro país, incluso la ANMAT no da a conocer el precio específico del fármaco. Solo los importadores conocen su costo real. Cada importador es el afiliado y quien se hace cargo es la obra social.

A la elevada suma de la adquisición del Soliris hay que sumarle que es una droga que las personas que padecen esta enfermedad deben suministrarse de por vida.

Su falta implica riesgos para los pacientes con SUHa: pueden tener falla renal, en caso en que estén trasplantados, y perder la capacidad de controlar el sistema del complemento.

El elevado precio de los medicamentos huérfanos se justificaría por los altos costos de investigación y desarrollo para un mercado reducido en el mundo. En el caso del SUHa su incidencia es de 20 casos por cada millón de habitantes en un año. Es por eso que las farmacéuticas tienen poco interés en desarrollar fármacos para una pequeña cantidad de pacientes con enfermedades raras.