Un subgrupo de Jefes de Agencias de Medicamentos (HMA) de la UE emitió nuevas recomendaciones sobre la realización de ensayos clínicos complejos.

El Grupo para Facilitar los Ensayos Clínicos de HMA (CTFG), coordinado por la Agencia Danesa de Medicamentos, identificó ocho recomendaciones clave para establecer una estrategia para el inicio y la realización de ensayos complejos para el desarrollo de medicamentos personalizados. Se prepararon “en reconocimiento de que el desarrollo de la medicina personalizada está ganando terreno y los ensayos clínicos con sujetos humanos son cada vez más complejos”, dijo la agencia danesa.

Las primeras cuatro recomendaciones describen cómo los patrocinadores deben describir y justificar claramente el diseño de un ensayo complejo, mantener la integridad científica, optimizar la viabilidad clínica y garantizar la calidad en la implementación del ensayo y en la seguridad de los sujetos. Las cuatro recomendaciones restantes abordan temas relacionados con la integridad de datos, el balance beneficio-riesgo durante la duración del ensayo, la validación de las pruebas diagnósticas correspondientes y consideraciones sobre la transparencia de los datos.

Los patrocinadores deben leer las ocho recomendaciones junto con la legislación actual de la UE sobre ensayos clínicos, aclaró CTFG en su nuevo documento de 15 páginas. Específicamente, el documento hace referencia a la Directiva de Ensayos Clínicos de la UE 2001/20 / EC. Para obtener más información, también dirige a los patrocinadores a las recomendaciones del grupo de expertos de la Comisión Europea sobre ensayos clínicos para la implementación del Reglamento de Ensayos Clínicos de la Agencia Europea de Medicamentos de 2014. Este reglamento está configurado para reemplazar la Directiva de ensayos clínicos el próximo año, luego de que se pospusiera desde octubre de 2018 “debido a dificultades técnicas en el desarrollo de los sistemas de información” para lanzar el portal de ensayos clínicos.

El documento también define conceptos básicos de los ensayos clínicos complejos, incluyendo los sub-protocolos, los protocolos maestros y muchos detalles de adaptación. La definición clave de un ensayo clínico complejo se relaciona con si el diseño del ensayo “se compone de partes separadas que podrían constituir ensayos clínicos individuales y/o se caracteriza por amplias adaptaciones prospectivas, como la adición planificada de nuevos productos medicinales en investigación (IMPs) o nuevas poblaciones objetivo”.

La información sobre las posibles oportunidades y desafíos que enfrentan los ensayos clínicos complejos en el contexto de la medicina de precisión también se incluye en el documento de la CTFG. El documento argumenta que “el desarrollo impulsado por biomarcadores es ventajoso tanto para los pacientes como para los patrocinadores, porque apunta a emparejar a los pacientes con el que se espera es el mejor tratamiento disponible y podría racionalizar el desarrollo clínico”.

Algunas de las barreras y preocupaciones de los ensayos clínicos complejos son su mayor complejidad operativa, en relación con la necesidad de hacer varias adaptaciones, y la transparencia de los datos. “También hay inquietudes sobre el valor científico o de los resultados de los ensayos clínicos complejos en los que se testan de forma paralela varios IMPs en un pequeño número de sujetos, las dificultades en controlar el error de tipo I y los desafíos que se generan cuando hay brazos control compartidos”, dijo el subgrupo de HMA.

Las recomendaciones de CTFG se basan, en parte, en la Buena Práctica Clínica del E6 (R2: Addendum integrado a la guía E6 (R1) desarrollada por el Consejo Internacional para la Armonización. Esto coincide con la forma en que las autoridades reguladoras mundiales unieron sus fuerzas en los últimos años para abordar los desafíos de una regulación efectiva de la medicina de precisión.