Mientras EE UU lidia con si la nueva terapia génica de Novartis para la atrofia muscular espinal debería costar US$2,1 millones, la FDA señaló que otro medicamento de Novartis sería el primero en aprobarse utilizando una forma más rápida para aprobar medicamentos contra el cáncer.

La aprobación del tratamiento contra el cáncer de mama Piqray (alpelisib) en combinación con fulvestrant y junto con una prueba diagnóstica complementaria, llegó más de tres meses antes de la fecha límite que señala PDUFA y un poco más de cinco meses después de la entrega de su solicitud, gracias al plan piloto de la FDA para la Revisión de Tratamientos de Oncología en Tiempo Real (RTOR) y de los programas de ayuda de evaluación (AAid).

Hasta el viernes pasado, bajo el piloto RTOR, la FDA solo había aprobado solicitudes suplementarias de medicamentos nuevos (sNDA) y solicitudes de licencias suplementarias de productos biológicos (sBLAS). La FDA nunca había dicho públicamente que estaba ampliando el piloto RTOR a NDA hasta que anunció que la NDA de Piqray había sido aprobada.

Las noticias del piloto en expansión deberían ser bien recibidas por la industria biofarmacéutica, que gracias al programa piloto han experimentado reducciones significativas en los plazos con que se revisan sus solicitudes de comercialización. Por ejemplo, en julio pasado, se aprobó un sNDA para el medicamento contra el cáncer de seno de Novartis Kisqali (ribociclib) en menos de un mes desde su presentación formal. Del mismo modo, a principios de este mes se aprobó un sNDA para Kadcyla de Roche (trastuzumab emtansina), poco más de 12 semanas después de que entregaran la solicitud de comercialización.

En 2018, dos productos fueron aprobados usando el RTOR y AAid, mientras que dos productos usaron el RTOR solo y tres usaron el AAid solo.

Y aunque la página de preguntas frecuentes de RTOR todavía dice que el piloto podría extenderse a NDA o BLA completos, un portavoz de la FDA le dijo a Focus que “otros NDA de medicamentos nuevos pueden ser elegibles para el programa piloto de RTOR y serán evaluados caso por caso”.

Entonces, ¿cómo funciona el piloto RTOR?

RTOR permite a la FDA acceder a datos clave antes de la presentación oficial de la solicitud, lo que permite que el equipo de revisión comience su evaluación antes y se comunique con el solicitante antes de la presentación real de la solicitud.

Mientras tanto, el piloto de AAid utiliza una plantilla de revisión multidisciplinaria dividida en dos partes: la posición del solicitante y la evaluación de la FDA. El objetivo es centrar la revisión escrita de la FDA en el pensamiento crítico y la coherencia y disminuir el tiempo dedicado a tareas administrativas, como el formateo, dijo la FDA.

Y en lo que respecta a la orientación adicional para los patrocinadores que buscan obtener la aprobación de nuevos NDA o BLA bajo estos pilotos, un portavoz de la FDA dijo a Focus: “El Programa de Revisión de Oncología en Tiempo Real es un programa piloto y continuamos evaluando las solicitudes de medicamentos caso por caso. Cuando tengamos guías adicionales para los patrocinadores, compartiremos la información”.