La Ley del Derecho a Intentarlo (Right to Try) ha estado oficialmente vigente durante un año y aunque solo dos pacientes han anunciado públicamente que han utilizado la ley para obtener acceso a terapias experimentales, cientos más podrían hacerlo.

La FDA ofreció el jueves un nuevo sitio web para explicar, según la ley, qué pacientes y qué medicamentos en investigación son elegibles. El sitio web incluye ocho preguntas y respuestas sobre la ley, aclarando que según la ley las compañías no están obligadas a proporcionar acceso a sus tratamientos de investigación, y que un medicamento en retención clínica (en inglés clinical hold, que significa que la FDA ha solicitado al patrocinador que atrase o suspenda una investigación con medicamentos) no es elegible y no se puede proporcionar bajo la ley del Derecho a Intentarlo.

Además, se espera que la FDA emita una propuesta de reglamentación en septiembre, que exigiría un resumen anual de los patrocinadores y fabricantes que usan el Derecho a Intentarlo para proporcionar un medicamento en investigación elegible a un paciente elegible. La FDA también dijo que publicará en línea un informe anual consolidado sobre el uso de la Ley de Derecho a Intentarlo.

En cuanto a los dos ejemplos de pacientes que han accedido a medicamentos en investigación a través del Derecho a Intentarlo, el primero involucró a un paciente de California diagnosticado con una forma agresiva de cáncer cerebral, mientras que el segundo paciente obtuvo acceso a un medicamento para la esclerosis lateral amiotrófica (en inglés ELA) de una compañía conocida como Brainstorm, que más tarde dijo que no ofrecerá el medicamento a otros pacientes bajo el Derecho a Intentarlo ni a través del programa de acceso ampliado de la FDA.

Pero el Instituto Goldwater, una organización libertaria que desde el principio ha estado detrás de la nueva ley, dijo a Focus que otros pacientes han utilizado la ley para acceder a medicamentos en investigación, pero que no se ha dado a conocer públicamente.

“Si bien existe un requisito legal de informar al gobierno federal cuando alguien recibe tratamiento en virtud del Derecho a Intentarlo, y sabemos de otros pacientes que actualmente están recibiendo tratamiento bajo la ley, el único que puede responder a la pregunta sobre quién ha sido tratado bajo la ley es el gobierno “, dijo el Instituto Goldwater. “Esperamos con interés la promulgación del Secretario de la regulación sobre la entrega de informes sobre el Derecho a Intentarlo, que proporcionará instrucciones claras para aquellas empresas que están proporcionando tratamientos bajo la ley del derecho a intentarlo”.

Y se están haciendo planes para que más pacientes usen la ley.

Richard Garr, CEO de Beacon of Hope, una organización de investigación por contrato dedicada exclusivamente a los programas de tratamiento a través del Derecho a Intentarlo dijo a Focus por correo electrónico que ha pasado los últimos seis meses construyendo una red de clínicas nacionales y regionales, cadenas de hospitales y prácticas médicas que tratarán a pacientes bajo el Derecho a Intentarlo.

“Abarcan desde diversas indicaciones oncológicas hasta ELA y Alzheimer e incluso algunas enfermedades psiquiátricas que pueden llevar al suicidio y, por lo tanto, son potencialmente fatales”, dijo.

Y para fines de junio, Garr espera lanzar un sitio web y un portal orientado al paciente. Los pacientes comenzarán a recibir tratamiento para varias indicaciones, de acuerdo con la ley, a finales de este verano dijo.

“El primer programa será el de ELA y espero tratar entre 200 y 300 pacientes durante los próximos 12 meses en el sureste. El patrocinador podría ampliar el programa a nivel nacional”, agregó. “Las empresas están haciendo esto a cambio de datos que brindan información previa a la aprobación [del medicamento] para guiar sus programas tradicionales de ensayos clínicos. Y como estamos haciendo esto a gran escala, espero que afecte a un gran número de pacientes”.

Pero no ofreció detalles específicos sobre las compañías que ofrecen tratamientos, explicando que todos los programas son “confidenciales, y solo los patrocinadores pueden hacer pública la información, si así lo desean”.

Alison Bateman-House, profesora asistente en el Departamento de Salud de la Población de la Universidad de Nueva York, también explicó a Focus que las empresas pueden dudar en usar la nueva ley porque no quieren excluir a la FDA del proceso.

“Si los pacientes mueren o resultan gravemente heridos, pueden decir que lo hicieron con la FDA y que no fuimos nosotros solos. Todavía tengo que encontrarme con una compañía que diga que no necesitan la participación de la FDA”, dijo.

Y las compañías continúan usando el programa de acceso ampliado de la FDA en cantidades mucho mayores que la ley del Derecho a Intentarlo. Por ejemplo, en el año fiscal 2018, más de 1.000 personas obtuvieron acceso a medicamentos en investigación a través del programa de acceso ampliado de la FDA.

Bateman-House dijo que no prevé que los pacientes tratados bajo el Derecho a Intentarlo se acerquen al número de pacientes que acceden a medicamentos en investigación a través del acceso ampliado. El principal beneficio de la nueva ley, agregó, es que ahora más personas son conscientes de que pueden acceder a los medicamentos en investigación en virtud del programa de acceso ampliado de la FDA.