ICER tiene palabras fuertes para PTC Therapeutics, Sarepta y la FDA. Según el guardián de los precios de los medicamentos de EE UU, al precio actual, sus respectivos tratamientos nuevos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) son decididamente no rentables.

El informe final, que consolida las conclusiones de un borrador emitido en mayo, incorpora la opinión de un panel de 17 expertos que ICER convocó a una reunión pública el mes pasado. También basó su análisis en los precios anuales actualizados de Emflaza (deflazacort) y Exondys 51 (eteplirsen) de US$81.400 y más de un millón, respectivamente, tras haber usado números inferiores “incorrectos” en los cálculos iniciales.

Actualmente, el tratamiento de los 6.000 pacientes jóvenes con DMD que residen en EE UU consiste en corticosteroides y atención de apoyo, ICER (más conocido formalmente como Instituto de Revisión Clínica y Económica) respondió a dos preguntas principales con los costos en mente: ¿es el deflazacort mucho más eficaz que la prednisona, un corticosteroide mucho más barato? Eteplirsen, dado su alto precio, ¿ofrece una mejora lo suficientemente grande como para garantizar su incorporación al régimen estándar?

La respuesta a ambas preguntas, según ICER, es no.

Para ser precisos, 10 de los 17 miembros de su consejo asesor acordaron que el deflazacort confiere un mayor beneficio para la salud que la prednisona, ya que los pacientes que toman el medicamento parecen tener una mejor función motora y experimentar menos aumento de peso. El último punto también es importante para los cuidadores, ya que reduce la carga de su cuidado en el día a día, reconocieron.

Sin embargo, argumentan que el precio del medicamento no está justificado, y la mayoría está de acuerdo en que a largo plazo no compensa.

Mientras que los pacientes de EE UU alguna vez importaron el medicamento por solo US$1.000 al año, cuando Marathon lo adquirió y utilizando datos antiguos obtuvo la aprobación de la FDA le subió el precio a US$89.000. Posteriormente, PTC Therapeutics adquirió la controvertida biotecnología y se comprometió a reducir el precio.

El informe dice “Los eventos en torno a la aprobación de deflazacort por parte de la FDA son un modelo de cómo no promover la innovación”.

Los panelistas quedaron menos impresionados con los resultados de eteplirsen, votando 16 a 1 que no hay evidencia adecuada para afirmar que el medicamento es superior al corticosteroide y la atención de apoyo. También se mostraron unánimemente escépticos sobre el tratamiento experimental con golodirsen de Sarepta, que también se incluyó para su revisión, pero no en el análisis detallado por la falta de datos clínicos e información sobre precios.

ICER sugirió que, dado que la eficacia de eteplirsen aún no se ha demostrado, debería tener un precio más cercano al costo marginal. Sarepta acaba de presentar un plan para hacer un ensayo confirmatorio, y se espera que los datos estén disponibles en 2024.

La conclusión principal: Se reconoce el mérito de los tratamientos innovadores que pueden ofrecer beneficios para los pacientes y las familias que luchan con afecciones graves que acaban en muerte prematura. Sin embargo, cuando se introducen tratamientos como el eteplirsen, con evidencia totalmente inadecuada para demostrar un beneficio clínico, a un precio extremadamente alto y sin un compromiso adecuado del fabricante para generar y compartir evidencia adicional en un cronograma rápido, tanto los pacientes como las familias y los otros pacientes que utilizan el sistema de salud, e incluso los futuros innovadores sufren pérdidas significativas.

En la reunión pública, los defensores de los pacientes, sin embargo, cuestionaron la metodología de ICER. Fleur Chandler, un economista de la salud de Duchenne UK, calificó sus supuestos como “enormes y múltiples afirmaciones no probadas”.

“El proceso ICER simplemente no permitió suficiente tiempo para revisar adecuadamente una enfermedad tan compleja como la DMD; para hacer revisiones sistemáticas de la literatura, recolectar la evidencia o construir modelos sólidos”, dijo en la reunión, según un resumen.

Un representante de la influyente Proyecto Padres de Distrofia Muscular (Parent Project Muscular Dystrophy) instó a ICER a considerar retrasar la revisión de los productos que obtienen una aprobación acelerada, ya que ” realizar una evaluación cuando se sabe de antemano si habrá ‘insuficiente evidencia’ disponible para el análisis no tiene ningún valor”.

También advirtió contra la sugerencia de ICER a los pagadores en relación a la autorización previa, en la cual las aseguradoras establecen criterios para determinar quién calificaría para la cobertura. Las autorizaciones previas frecuentes podrían ocasionar lagunas o demoras en la atención y socavar la efectividad, dijo.