Gilead y Novartis buscan expandir lo que la FDA considera datos del mundo real (DMR) y evidencia del mundo real (EMR).

Hace poco más de dos meses, la FDA publicó un borrador de guía que explica a los fabricantes de medicamentos lo que constituye DMR y EMR, y cómo enviar dichos datos a la agencia.

El borrador de la guía detalla lo que la agencia considera son fuentes de DMR (es decir, datos de historias clínicas electrónicas, facturas médicas o datos de facturación, etc.) y que solicitudes presentadas a la agencia pueden incluir EMR (por ejemplo, ensayos de un solo brazo que usan EMR como control externo, estudios observacionales que generan EMR para apoyar la incorporación un suplemento de eficacia o estudios observacionales que usan EMR para cumplir con un requisito pos-comercialización, etc).

Pero las compañías biofarmacéuticas Gilead y Novartis están pidiendo a la FDA que amplíe sus fuentes de DMR y el alcance de la EMR, incluso cuando algunos médicos y expertos han advertido contra el uso de DMR y EMR para decisiones regulatorias o como reemplazo de ensayos clínicos.

Gilead, por ejemplo, dice que la FDA debería incluir como fuentes de DMR a los datos de laboratorio, datos de protocolos de acceso ampliado y datos derivados de la prestación de atención médica.

La compañía con sede en California pidió a la FDA que brinde ejemplos de datos que la agencia no consideraría como fuentes adecuadas de DMR y EMR. Los análisis retrospectivos de DMR recabados fuera de un ensayo clínico también deben incluirse como método para generar EMR, dice Gilead.

“Los diseños de estudios que utilizan datos observacionales son complejos y deben explicarse en detalle, en particular los procedimientos para aparear y dar seguimiento”, dice Gilead, y también pide a la FDA que incluya ejemplos de estudios observacionales, como estudios de cohortes, estudios de casos y controles, y estudios transversales.

Mientras tanto, Novartis solicita que la FDA incluya las facturas de farmacia como EMR para fines regulatorios.

“Creemos que la guía debería ampliar el alcance de EMR para fines regulatorios”, dice la compañía con sede en Basilea. “Los resultados informados por los pacientes (PRO) y la calidad de vida (AVAC) a menudo se recaban y se convierten en una parte importante del EMR para fines regulatorios y de reembolso”.

La FDA también debe aclarar en la guía final cómo se puede aplicar la EMR a los ensayos de un solo brazo sin un brazo de control externo / histórico, señala el comentario

Las cámaras Biotechnology Innovation Organization (BIO) y la Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) también piden más aclaraciones de la FDA.

Por ejemplo, tanto PhRMA como BIO solicitan a la FDA que armonice el proceso de presentación de DMR y EMR al Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, al Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, y al Centro de Dispositivos y Salud Radiológica.

Y BIO también pide a la FDA que “publique periódicamente datos agregados y anonimizados sobre el número de presentaciones con

EMR que se han realizado, el contexto de su utilización, el diseño del estudio, el tipo de datos y el área terapéutica. Se han puesto a disposición medidas similares para rastrear la implementación del Programa de terapias innovadoras y la comunidad investigadora las ha encontrado generalmente útiles”.