Varios ejecutivos prominentes de empresas farmacéuticas y de biotecnología están criticando abiertamente el gran aumento del precio de un medicamento de hace décadas y señalan que su costo, inesperadamente más alto, se debe al mal uso de una ley federal diseñada para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Y los ejecutivos están utilizando esto para reforzar un pacto social que emitieron el mes pasado para abordar el debate sobre el aumento de los costos de los medicamentos (https://www.statnews.com/2020/01/08/new-biotechnology-pharmaceutical-industry-commitment- pacientes-público/).

El problema central es el alcohol deshidratado, que los hospitales y clínicas han utilizado durante años para tratar el dolor crónico o prevenir infecciones en pacientes que reciben nutrientes por vía intravenosa. Pero después de obtener la designación de huérfano y un monopolio de siete años para la versión inyectable que se utiliza en un procedimiento cardíaco específico, Belcher Pharmaceutical comenzó a cobrar casi US$10.000 por un paquete de 10 viales, en comparación con US$1.300.

Como informamos recientemente (https://www.statnews.com/pharmalot/2020/02/12/dehydrated-alcohol-orphan-drugs-prices/), las versiones previas que vendían otros fabricantes nunca fueron aprobadas por la FDA, pero habían estado disponibles porque cuando salieron al mercado los requisitos de las agencias reguladoras no eran tan estrictos. La agencia comenzó a exigir a esas compañías que este año lo retiraran del mercado, ya que no trataron de obtener el permiso de comercialización.

Mientras tanto, en junio de 2018, Belcher recibió el permiso para vender su versión y se le otorgó la designación de huérfano, que se refiere a medicamentos para enfermedades raras que afectan a un máximo de 200.000 pacientes. Belcher trató de que lo aprobaran para una indicación, el tratamiento de la miocardiopatía obstructiva hipertrófica (https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/207987lbl.pdf). Consecuentemente, ninguna otra compañía puede comercializar alcohol deshidratado hasta 2025, a menos que emprenda el costoso proceso de obtener la aprobación de la FDA para un uso diferente o demuestre que su producto es clínicamente superior a la versión de Belcher para la misma indicación.

Durante las últimas semanas, a medida que se fueron reduciendo los inventarios de las otras versiones, los hospitales y las clínicas comenzaron a quejarse del aumento repentino de los costos. Y han afirmado que Belcher se está beneficiando injustamente de lo que sería un vacío legal en la Ley de Medicamentos Huérfanos, que se supone que fomenta el desarrollo de medicamentos, no recompensa las solicitudes actualizadas para los tratamientos existentes.

En su defensa, un ejecutivo de Belcher sostuvo que la compañía gastó “varios millones de dólares” para desarrollar un ingrediente farmacéutico activo, realizar ensayos clínicos y preparar su solicitud de comercialización a la FDA. Sin embargo, la compañía no realizó sus propios ensayos clínicos, sino que su solicitud a la FDA se basó en la literatura publicada, aunque Belcher sí realizó estudios de estabilidad, según una revisión de la agencia (https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2018/207987Orig1s000ChemR.pdf).

Por eso, los ejecutivos de la industria farmacéutica están enfurecidos.

Sostuvieron, en una carta abierta (https://www.linkedin.com/feed/update/urn:li:activity:6635900853532311553/), que esto equivale a una “recopilación técnica de datos existentes, en lugar de a una verdadera innovación. … En nuestra opinión, siete años de exclusividad basados en investigaciones publicadas y conocimientos existentes es un mal uso de la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA), y sirve para alimentar los argumentos de las compañías biofarmacéuticas sobre los precios justos y equitativos de los medicamentos. También podría comprometer a la misma Ley de medicamentos huérfanos, perjudicando la capacidad de la Ley para conseguir enormes beneficios a los pacientes con enfermedades raras”.

“Para estar seguros, los que desarrollan medicamentos innovadores deberían poder aspirar a un precio justo, que refleje el valor agregado que ofrece a los pacientes y al sistema de salud. También puede haber un espacio importante para las mejoras incrementales a los medicamentos más antiguos, a veces a través de vías de aprobación abreviadas y (relativamente) económicas, pero el precio de estas mejoras debe ser consistente con los beneficios que ofrecen a los pacientes, no un mecanismo para lograr una ganancia inesperada”, escribieron.

“En este caso, Belcher debería poder explicar claramente qué nivel de innovación y valor aporta a los pacientes que justifique el precio que han establecido; la explicación no puede limitarse a que invirtieron “varios millones” para presentar “una nueva solicitud de comercialización de un medicamento”.

Firmaban la carta John Crowley, director ejecutivo de Amicus
Therapeutics; Ron Cohen, director ejecutivo de Acorda
Therpeutics; Douglas Williams, director ejecutivo de Codiak BioSciences;
Rachel King, directora ejecutiva de GlycoMimetics;
John Maraganore, director ejecutivo de Alnylam Pharmaceuticals;
Ted Love, director ejecutivo de Global Blood Therapeutics,
Paul Hastings, director ejecutivo de Nkarta Therapeutics, y
Jeremy Levin, director ejecutivo de Ovid Therapeutics.

Se encontraban entre unos 200 ejecutivos de la industria que el mes pasado organizaron un pacto social en el que prometieron hacer un nuevo compromiso con los pacientes para garantizar el acceso a los medicamentos y actuar con integridad y responsabilidad en relación con los aumentos de precios.

Sin embargo, un observador argumentó que los “malos actores” no son los únicos culpables.

“Es fácil para la industria señalar esto y hacer un escándalo, pero estos actores son solo un poco más agresivos de lo que es habitual en toda la industria”, dijo Robin Feldman, profesor de la Facultad de Derecho de la UC Hastings, director del Centro para la Innovación, y autor de Drugs, Money & Secret Handshakes: The Unstoppable Growth of Prescription Drug Prices (Medicamentos, dinero y apretones de manos secretos: el crecimiento imparable de los precios de los medicamentos recetados).

“En definitiva, si queremos que el comportamiento sea diferente, tenemos que cambiar las estructuras de incentivos. Las empresas van a actuar defendiendo sus propios intereses. Las compañías farmacéuticas generalmente no son organizaciones benéficas sin fines de lucro. Si queremos que se comporten de manera diferente, nuestro sistema de recompensas debe incluir incentivos diferentes para el desarrollo de fármacos”.

Nota de Salud y Fármacos: No podemos aceptar que el precio de un medicamento se fije en base al valor agregado que ofrece a los pacientes y al sistema de salud. Los medicamentos son un bien necesario, cuyo precio debe responder al gasto invertido en su desarrollo más un porcentaje justo de ganancia. Llama la atención que las empresas farmacéuticas se nieguen a entregar a las autoridades los gastos incurridos en el desarrollo de un medicamento. Si los gastos incurridos convirtieran al medicamento en un bien inasequible, sería responsabilidad del Estado pagar por el medicamento, como ya lo hacen muchos países.