Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Resumen
Objetivo. Rutinariamente, se dice muy poco sobre los costos de los ensayos clínicos pivotales que aportan evidencia científica clave sobre los beneficios del tratamiento con los nuevos agentes terapéuticos. Ampliamos nuestra investigación previa para examinar por qué los costos estimados pueden variar hasta en 100 veces.
Diseño. Estudio transversal de los costos estimados de los ensayos clínicos pivotales que respaldan la aprobación de 101 agentes terapéuticos nuevos, que aprobó la FDA entre 2015 y 2017.
Métodos. Obtuvimos la licencia para utilizar el programa de software que utiliza la industria farmacéutica para estimar el costo probable de los ensayos clínicos que realizarán las organizaciones de investigación por contrato. Para cada ensayo, recopilamos 52 características del estudio. Utilizamos regresión lineal para identificar los factores más importantes del ensayo clínico que afectan sus costos.
Medidas de resultado primarias y secundarias. La media y el IC del 95% de 225 ensayos clínicos pivotales utilizan diversos supuestos. También evaluamos la mediana del costo estimado por paciente, por visita a la clínica y por medicamento.
Resultados. Utilizando el costo de los ensayos clínicos pivotales por fármaco aprobado, estimamos que el costo medio de las 101 nuevas entidades moleculares fue de US$48 millones (IQR de US$20 millones a US$102 millones). La mediana del costo individual de los 225 ensayos clínicos se estimó en US$19 millones (IQR US$ 12 millones – US$33 millones) por ensayo, y US$41.413 (IQR, US$29.894 – US$75.047) por paciente. El factor individual que impulsó más el costo del ensayo fue el número de pacientes que se requerían para establecer los efectos del tratamiento, que varió de 4 pacientes a 8.442. El segundo factor fue el número de visitas a la clínica, que varió de 2 a 166. Nuestro modelo estadístico mostró que los costos del ensayo aumentaron exponencialmente con estas dos variables (R2 = 0,696, F = 257,9, p <0,01).
Conclusiones. Los costos estimados para establecer los beneficios de los nuevos agentes terapéuticos son modestos, pero aumentan exponencialmente a medida que se requieren más pacientes y visitas a la clínica para establecer un efecto del fármaco.
Nota de Salud y Fármacos: Vale la pena notar que cuanto menor es el efecto del tratamiento, mayor tiene que ser la muestra de pacientes. Los costos también variaron según área terapéutica, el costo por paciente en los ensayos de dermatología se estimó en US$25.000 mientras que en los de oncología superaron los US$100.000.