EE UU y Canadá

Etiquetas: Makena, FDA, Permiso de comercialización, Regulación

En EE UU, uno de cada 10 bebés es prematuro, y tienen tasas elevadas de discapacidad y muerte. Para reducir el riesgo de parto prematuro entre las mujeres que previamente han dado a luz prematuramente, durante casi una década, se ha utilizado un medicamento llamado Makena. El medicamento, aprobado por la FDA en 2011, a través el proceso acelerado, ha generado más de US$300 millones en ventas anuales para su fabricante, Amag Pharmaceuticals Inc.

Una investigación reciente cuestiona el desempeño del medicamento y ha hecho que la FDA considere retirar a Makena del mercado, algo poco frecuente cuando el tratamiento ha sido aprobado. La FDA exigió un estudio de seguimiento que se publicó el año pasado, y en ese estudio, Makena no disminuyó la tasa de nacimientos prematuros entre las mujeres que ya habían dado a luz prematuramente. Michal Elovitz, médico y director del Centro de Investigación de Salud Maternoinfantil de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania dijo “Ver que estas mujeres y sus familias tienen que volver a pasar por esta experiencia es desgarrador”. “Quieren saber por qué, y por qué el medicamento no funcionó. Y la única respuesta que podemos darles es que tenemos que resolverlo”.

La controversia alrededor de Makena ha intensificado el debate sobre cómo la FDA usa el proceso acelerado, que en 2019 facilitó la autorización de 19% de todos los medicamentos aprobados, mientras que en 2015 representaba el 13% de las aprobaciones. La FDA se ha centrado especialmente en acelerar la disponibilidad de los nuevos medicamentos contra el cáncer, y también ha aprobado medicamentos para tratar la enfermedad de células falciformes y los trastornos hereditarios raros, como la distrofia muscular de Duchenne y la enfermedad de Fabry. Además, desde el estallido del nuevo coronavirus, el presidente Trump ha presionado a la FDA para aprobar medicamentos contra el Covid-19 sin que se hayan experimentado lo suficiente.

La industria farmacéutica confía en las aprobaciones aceleradas y otros programas de vía rápida para facilitar la comercialización de nuevas terapias biomédicas. Biogen Inc. podría recurrir a estos programas para solicitar la aprobación en EE UU de una controvertida terapia contra la enfermedad de Alzheimer, y millones de pacientes podrían ser elegibles. Los escépticos dicen que hay poca evidencia de que el medicamento, conocido como aducanumab, sea efectivo: Biogen inicialmente declaró que había fracasado, pero luego volvió a analizar los resultados y encontró evidencia de que a dosis más altas sí funcionaba.

Makena puede costar alrededor de US$16.000 por nacimiento, y los medicamentos contra el cáncer pueden costar más de US$10.000 al mes. “Como sociedad, terminamos pagando mucho más por medicamentos que acaban no funcionando”, dice Aaron Kesselheim, médico y profesor de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard, quien propone que se hagan concesiones de precios para los medicamentos aprobados por la vía rápida.

Entre las aprobaciones aceleradas que salieron mal están las del oncológico Lartruvo, que Eli Lilly & Co. retiró voluntariamente del mercado el año pasado, después de que se descubriera que no alargaba la vida de los pacientes, y Avastin de Roche Holding AG para el tratamiento del cáncer de mama metastásico, que la FDA, preocupada por su seguridad y eficacia, retiró del mercado en 2011. En el caso de Makena, el primer medicamento aprobado por la FDA para reducir el riesgo de parto prematuro, los reguladores tomaron su decisión en base a los resultados de un solo ensayo. La mayoría de las terapias, antes de ser evaluadas, se estudian en al menos dos ensayos clínicos.

Amag Pharmaceuticals respalda la eficacia de Makena y quiere mantenerlo en el mercado mientras se realizan más investigaciones. Según Amag, la aprobación del medicamento en EE UU, complicó el reciente ensayo, que tardó una década en completarse y aportar resultados. Como el tratamiento estaba ampliamente disponible, dice la compañía, los médicos dudaban en inscribir a las pacientes en un ensayo, ya que corrían el riesgo de recibir un placebo. También dice que las diferencias demográficas entre las pacientes podrían haber afectado los resultados.

Hasta que la FDA tome una decisión sobre Makena, y no ha indicado cuándo lo hará, los médicos y el personal hospitalario tendrán que sospesar la evidencia de un estudio más antiguo con resultados favorables contra uno más nuevo que es desfavorable. A nivel nacional hay dos organizaciones de profesionales en este campo, el Colegio Estadounidense de Obstetras y Ginecólogos y la Sociedad de Medicina Materno-Fetal, y ambas continúan diciendo que Makena es una opción para las mujeres embarazadas en riesgo. Mary Norton, médico que coescribió la declaración de la Sociedad de Medicina Materno-Fetal sobre Makena, dijo “la evidencia es incierta” y señaló que el medicamento se considera seguro.

Un comité asesor independiente que incluía médicos, científicos y estadísticos recomendó, en una votación cerrada, que la FDA retirara la aprobación de Makena. Adam Urato, jefe de medicina materno-fetal en el Centro Médico MetroWest en Framingham, Massachusetts, dice que incluso antes del último estudio tenía dudas acerca del medicamento y ha expresado su deseo de que la FDA lo retire. “No deseo usar medicamentos durante el embarazo, a menos que sepa que son seguros y efectivos”, dice.

La FDA reconoce que la aprobación acelerada genera inherentemente incertidumbre, pero sostiene que el riesgo vale la pena. Janet Woodcock, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA dijo “Esperaríamos equivocarnos de vez en cuando”, dice. “De lo contrario”, dice, “no nos arriesgaríamos” y obligaríamos a que los pacientes esperaran demasiado para recibir los tratamientos nuevos.