Acceso y Precios

El coronavirus se está dejando notar en el acceso a nuevos tratamientos de los pacientes españoles con enfermedades minoritarias. Los datos hasta el 31 de agosto de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) muestran que en 2020 solo se ha dado luz verde a dos medicamentos. Fue en la Comisión de Precios de marzo y tenían código nacional desde 2019 y 2018. “Es unimpacto y claro y evidente de la pandemia, que no ha hecho más que agravar la situación que arrastramos desde hace años”, denuncia Marian Corral, directora ejecutiva de la asociación.

Corral expone que no hay que remontarse mucho atrás para ver que en el acceso a medicamentos para enfermedades raras hay mucho campo de mejora. Según sus datos, todavía no están comercializados en España el 83% de los huérfanos que recibieron código nacional en 2019, ni el 61% de los de 2018. En total, según se puede consultar en el último informe cuatrimestral de Aelmhu sobre acceso (https://aelmhu.es/index.php/faq/mmhh), solo el 54% de los huérfanos con código nacional están comercializados: son 52 medicamentos de 96. Además, este medio centenar es menos de la mitad de los 108 huérfanos autorizados en Europa.

“Hay que distinguir entre la rapidez de acceso y el porcentaje de la innovación que está disponible, y en ambos aspectos, España no está a la cabeza”, coincide el presidente de Aelmhu y director general del laboratorio Alnylam, Jorge Capapey. De entre los países del entorno con un tamaño similar a España, Capapey destaca que Alemania y Francia están en una mejor situación. “Ambos países tienen mecanismos para asegurar que se puede incluir la innovación en un plazo más corto de tiempo. En ciertas enfermedades, como las de tipo progresivo con afectación importante en la funcionalidad y calidad de vida, demorar el acceso a un fármaco año y medio tiene un impacto significativo”.

Retrasos por la crisis
En 2019 el tiempo medio entre la asignación del código nacional y la obtención del reembolso se sitúo en los 15,2 meses, mientras que en 2018 este plazo rozó los 12 meses. “La crisis sanitaria está ralentizando aún más los procesos, los IPT se han retrasado y hay más dificultades para que la innovación llegue a los hospitales. Aelmhu y los asociados están teniendo una actitud constructiva de apoyo a la Administración, pero al mismo tiempo reclamamos que no se puede parar la atención a los pacientes con enfermedades minoritarias”, insiste el presidente de la patronal.

Estas trabas en el acceso son un efecto más de la pandemia en los pacientes con enfermedades raras. Una encuesta europea publicada en mayo de la alianza de pacientes Eurordis- Rare Diseases Europe (https://download2.eurordis.org/documents/pdf/PressRelease_COVID19surveyresults.pdf) muestra que 9 de cada 10 enfermos se han visto afectados negativamente por la pandemia, incluidos 3 de cada 10 que han sufrido una interrupción “potencialmente mortal” en su atención. “Es evidente que una crisis con un impacto tan importante en sistema sanitario afecta a los enfermos de enfermedades minoritarias, que la mayoría son crónicos, en situaciones vulnerables y requieren ir al hospital con mucha frecuencia”, señala Capapey.

Efecto en la industria
En el caso de los laboratorios, la pandemia les ha puesto a prueba en el suministro y el desarrollo clínico. “La industria ha sido capaz de reaccionar de forma flexible y el hecho de que no haya habido desbastaecimientos o grandes disrupciones de ensayosclínicos es una buena noticia”. En el desarrollo de los estudios reconoce que ha habido demoras, “porque era lo prudente o recomendable. Pero en términos generales no va a haber un retraso en la innovación que llega al mundo de las enfermedades minoritarias”.

Capapey indica que es fundamental conseguir un mayor apoyo público a la investigación biomédica. “Tenemos la necesidad de actualizar Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (https://www.mscbs.gob.es/organizacion/sns/planCalidadSNS/enfermedadesRaras.htm), donde se puede plasmar esta apuesta decidida por la inclusión de la innovación”. Corral va un paso más allá: “La estrategia lleva sin actualizarse desde 2014. Una de nuestras demandas es la incorporación de Aelmhu en su comité técnico de evaluación, porque los laboratorios aglutinan mucho conocimiento y expertise”.

Asimismo, en el corto plazo, Corral advierte que el acuerdo de Gobierno entre PSOE y Unidas Podemos contemplaba como prioridad integrar las enfermedades raras en la planificación global de la cobertura universal. “Supone garantizar el acceso al diagnóstico y tratamiento de todas las personas independientemente de donde residan y su patología”, explica la directora ejecutiva. Es esencial que se desarrolle esa medida para desatascar una situación que no está generada por la pandemia, sino que la pandemia ha agravado”.

Otra oportunidad para avanzar en equidad en enfermedades raras, pero en el ámbito europeo, procede de Europa. La Comisión Europea publicó en agosto un informe de evaluación (https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/paediatrics/docs/orphan-regulation_eval_swd_2020-163_part-1.pdf) con motivo del veinte aniversario del reglamento de enfermedades raras. Entre otras cuestiones, desde Aelmhu afirman que revela grandes diferencias en el acceso a los huérfanos entre países. “Se esperaba el informe para primavera, pero se ha ido retrasando por la pandemia. No sabemos si con la segunda ola puede haber más retrasos, pero la idea es que a partir de este documento se propongan nuevas medidas regulatorias para reducir inequidades”, remarca Corral.