Ofrece Una Ventaja
Un estudio doble ciego y controlado con placebo demostró que en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina que se manifiesta como polineuropatía, y que aún pueden caminar con o sin asistencia, el tratamiento con patisirán durante 18 meses enlentecía el desarrollo de la polineuropatía, en particular con respecto a la capacidad de caminar. No se sabe si el patisirán es eficaz o no contra los otros efectos de la enfermedad, especialmente en las manifestaciones cardíacas, o si prolonga la vida del paciente. El patisirán acarrea un riesgo de reacciones a la infusión, extravasación (que puede ser grave) y posibles trastornos hepáticos. Se deben vigilar también los trastornos oculares. A pesar de la gran cantidad de incertidumbres a largo plazo, el patisirán es una opción que vale la pena ofrecer a estos pacientes.