Acceso y Precios

Feuerstein cuestiona en un artículo publicado en Stanews [1] si Europa podrá llegar a ser un mercado viable para las terapias génicas costosas. A continuación, resumimos los argumentos.

En 2019, Bluebird Bio recibió el permiso europeo de comercialización para su terapia génica para tratar la talasemia beta, Zynteglo. La empresa confiaba en establecer un plan de riesgo compartido, en el que los gobiernos pagarían US$1,8 millones, pero tras dos años de negociaciones, los funcionarios alemanes no quisieron pagar ni si quiera la mitad de su precio de lista, y Bluebird Bio se retiró del mercado alemán.

Alemania ofreció pagar a Bluebird un precio “provisional” de US$790.000 por cada paciente con beta talasemia que recibiera tratamiento entre noviembre de 2020 y septiembre de 2022. Si el tratamiento único beneficiaba a todos los pacientes, es decir no requerían transfusiones de sangre de forma crónica, el gobierno acordó aumentar el reembolso de Zynteglo a algo menos de US$950.000. El objetivo del gobierno era negociar el mejor precio, para sentar un precedente para futuros tratamientos.

Bluebird ofreció mantener el precio de Zynteglo en US$1,8 millones a pagar en cinco años cuando el tratamiento fuera exitoso; y presentó datos demostrando que el precio de total era inferior a lo que el gobierno paga por tratar a cada uno de estos pacientes a lo largo de su vida. En definitiva, Bluebird tampoco quería sentar precedente ofreciendo un precio significativamente más bajo.

Las empresas de biotecnología como BioMarin Pharmaceuticals, Uniqure, Vertex Pharmaceuticals y Sarepta Therapeutics planean solicitar permisos y comercializar tratamientos genéticos en Europa. Para estos fabricantes, la experiencia de Bluebird con Zynteglo en Alemania puede ser aleccionadora. Hay que buscar mecanismos para evaluar el precio de las terapias de administración única.

A diferencia de Bluebird, Novartis ha acordado descontar el costo de las dos terapias genéticas que vende en Europa. Zolgensma, una terapia génica para niños pequeños con atrofia muscular espinal (cuyo precio de lista antes de los descuentos es de US$2,1 millones) ha funcionado bien. El año pasado las ventas globales fueron de US$920 millones, y más de la mitad de esos ingresos provienen de fuera de EE UU.

Novartis no quiere revelar sus ventas de Luxturna, su tratamiento único para una forma rara y hereditaria de pérdida de la visión. Luxturna se aprobó hace tres años y cuesta US$425.000 por ojo antes de los descuentos, y la mayoría de los pacientes se corrigen ambos ojos.