Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

Richard Pazdur es el funcionario de la FDA que cuando un oncológico aprobado por la vía acelerada resulta no ser beneficioso para los pacientes, tiene que hablar con los ejecutivos de las empresas para que retiren el producto del mercado o modifiquen la etiqueta para eliminar esa indicación previamente aprobada por la vía acelerada.

Según el artículo publicado en Statnews que resumimos a continuación [1], Pazdur ha estado en el centro de una controversia sobre la práctica de la FDA de conceder aprobaciones aceleradas a oncológicos basándose en su impacto en indicadores indirectos, antes de que se determine si los medicamentos aportan beneficios clínicos, como más años de vida.

El objetivo del programa de aprobación acelerada es acelerar el acceso de los pacientes a productos que les podrían ser útiles, el problema es que la FDA no pone suficiente presión para que los estudios confirmatorios se hagan oportunamente y, cuando se descubre que ciertos medicamentos contra el cáncer son ineficaces, pueden pasar años antes de que se retiren del mercado.

Sin embargo, Padzur dice que el problema es de la industria, que pone excesiva confianza en los ensayos de un solo brazo, y la FDA preferiría que las empresas hicieran un uso más selectivo de esta metodología, quizás solo para terapias dirigidas.

En realidad, Pazdur preferiría que la industria abandonase los estudios de un solo brazo para asegurar la aprobación acelerada, cuyos resultados beneficiosos debe confirmar en otro estudio aleatorio. Dijo que sería mejor combinar ambos en un único estudio aleatorio en el que un análisis intermedio de las tasas de respuesta podría aportar datos rápidos para asegurar la aprobación acelerada, pero el ensayo seguiría recogiendo datos sobre la supervivencia global.