Acceso y Precios

Según un artículo publicado en Nature [1], que resumimos a continuación, se requiere nueva regulación y nuevas leyes de protección de la propiedad intelectual para abaratar el coste de los tratamientos de edición genética para que puedan contribuir a mejorar la salud humana.

La edición de genes permite a los científicos -y pronto podría permitir a los médicos- realizar cambios en regiones concretas del genoma, lo que podría “corregir” genes causantes de enfermedades, pero las terapias génicas existentes tienen un precio desorbitado. De seguir así, los gobiernos podrían perder interés en financiar la investigación de terapias génicas, con lo que se reduciría el número de investigadores en este campo.

En la última década, los organismos reguladores han aprobado varias terapias génicas, por ejemplo, los tratamientos con células CAR-T, que manipulan células inmunitarias para tratar el cáncer. Hay cientos más que se están utilizando en ensayos clínicos. Estas terapias suelen costar alrededor de un millón de dólares por tratamiento, y hay que añadir los costes de administración, incluyendo las estancias hospitalarias y los procedimientos necesarios para aislar y manipular las células.

El año pasado, la FDA aprobó la primera terapia génica para tratar la hemofilia B, Hemgenix, pero cada tratamiento cuesta US$3,5 millones. Algunos justifican el alto costo de las terapias génicas diciendo que son tratamientos curativos, y el paciente ya no necesitará más tratamientos costosos ni hospitalizaciones. Por ejemplo, en este momento, los organismos reguladores de EE UU, la Unión Europea y el Reino Unido están evaluando una terapia génica para tratar la anemia falciforme. En EE UU el coste de tratar a una persona con anemia falciforme hasta los 64 años es de US$1,7 millones.

Los sistemas de salud, incluso los de los países de altos ingresos no pueden absorber los costos de la terapia génica, y algunas empresas de seguros los excluyen de su cobertura. En 2021, la empresa Bluebird Bio de Somerville (Massachusetts) retiró sus planes de comercializar una terapia génica para la β-talasemia en Europa, tras no llegar a un acuerdo sobre su precio con las autoridades europeas. Los países de ingresos medios y bajos todavía tienen más dificultades financieras, y suelen tener una proporción mayor de pacientes afectados de dolencias susceptibles de ser tratados con terapias génicas (como la β-talasemia y la anemia falciforme) que los países de altos ingresos.

Durante la Tercera Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano, celebrada en Londres en marzo, gran parte del debate se centró en hacer accesibles las terapias de edición genética, sobre todo a los países de ingresos bajos y medios. Se habló mucho sobre cómo se puede agilizar la producción y la obtención de evidencia sobre la eficacia y seguridad de dichos tratamientos. El tratamiento de la anemia falciforme, por ejemplo, requiere que los médicos aíslen y editen las células madre hematopoyéticas, destruyan las que permanecen en el organismo y luego reintroducen las células editadas en el paciente. Si el procedimiento se pudiera realizar directamente en el organismo en lugar de en células aisladas, el tratamiento sería más barato y accesible.

Otro planteamiento atractivo consiste en desarrollar plataformas de terapia génica cuya seguridad y eficacia ya hayan sido confirmadas. Los desarrolladores de la terapia génica podrían entonces simplemente intercambiar un gen dirigido a la enfermedad elegida, sin tener que hacer las pruebas de seguridad y eficacia que se requieren cuando se parte de cero.

Pero este tipo de soluciones tecnológicas tienen un límite, los derechos de propiedad intelectual permiten que las empresas cobren lo que permita el mercado, y también impide que se puedan desarrollar versiones genéricas. Algunos centros académicos intentan desarrollar e implantar terapias génicas sin depender de las empresas farmacéuticas, pero no se sabe hasta dónde podrán llegar sin los recursos financieros y la experiencia reguladora de la industria.