Dado el constante aumento de precio de los nuevos fármacos [1], los pagadores y los seguros de salud utilizan cada vez con más frecuencia los mecanismos de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) para orientar las decisiones de reembolso y fijación de precios de las tecnologías para la salud. Se analizan datos clínicos y económicos para juzgar el beneficio clínico que añaden y la rentabilidad de los nuevos medicamentos frente a los tratamientos existentes.

Al mismo tiempo, la entrada en el mercado y el acceso de los pacientes a las nuevas terapias se han politizado, hay presiones constantes para acelerar los procesos de evaluación de los medicamentos, en parte debido a las mayores expectativas de los pacientes y a las presiones de la industria farmacéutica [2]. Los requisitos de evidencia para que las agencias reguladoras aprueben los medicamentos nuevos se han reducido, ampliando la brecha entre la evidencia necesaria para la aprobación reguladora y el acceso de los pacientes, y cuando se tienen que establecer los niveles de reembolso y los precios, el valor de muchos medicamentos nuevos está rodeado de incertidumbre [3]. Están surgiendo nuevos modelos de acceso condicional que implican la recopilación de datos adicionales para reducir las incertidumbres en la rentabilidad clínica y económica de los medicamentos.

En julio de 2021, el NHS de Inglaterra anunció el lanzamiento del Fondo de Medicamentos Innovadores (FMI) para acelerar el acceso a nuevos medicamentos prometedores, que opera junto con el Fondo de Medicamentos contra el Cáncer (CDF en inglés) y en condiciones similares. En junio de 2022, los principios del FMI especificaron un presupuesto anual fijo de £340 millones (igual al del CDF, creando un fondo total de financiación de £680 millones para el acceso temprano a los medicamentos “más prometedores” [4].

Del CDF al FMI
El CDF se puso en marcha en 2010 con un presupuesto de £50 millones, que se disparó a £340 millones en 2015, sin pruebas de haber aportado beneficios adicionales para los pacientes [5]. Este gasto excesivo desencadenó una revisión por parte de la Oficina Nacional de Auditoría, que puso en duda la lógica del CDF, ya que ninguna otra afección contaba con un “fondo dedicado a proporcionar acceso a medicamentos no disponibles de forma rutinaria en el Servicio Nacional de Salud (NHS en inglés)” [6]. Consecuentemente, en 2016, el CDF se reformó para convertirse en un fondo de acceso gestionado para medicamentos clínicamente inciertos con posibilidad de satisfacer los criterios para su uso rutinario a través de la recopilación de nuevas pruebas en un plazo de 2 años, al tiempo que se centraba en datos observacionales de la “práctica clínica” [7].

Tras la reforma, el NHS England siguió siendo responsable de la administración del fondo, pero en estrecha colaboración con el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), una medida irónica dado que el CDF se creó originalmente para financiar medicamentos que el NICE ya había rechazado. Las primeras experiencias con el CDF sugieren que su modelo de acceso gestionado a través de evidencia adicional de la “práctica clínica” o datos más maduros de los ensayos controlados aleatorizados (ECA) originales podría reducir las incertidumbres clínicas [8-10]. Sin embargo, su valor para la sociedad sigue sin demostrarse, y hay preocupación sobre la falta de transparencia en los costes de los medicamentos y el período de tiempo durante el cual permanecen bajo el esquema [11].

En el momento de la reforma del CDF de 2016, los comentaristas sugirieron que, en lugar de confiar en las pruebas de la “práctica clínica” para reducir la incertidumbre, la financiación del CDF se debería redistribuir para realizar ECA utilizando las bases de datos recopiladas de forma rutinaria [12]. Sin embargo, estas sugerencias de ECA que evalúen la rentabilidad relativa de los medicamentos en la práctica no se han seguido, ni el CDF ha hecho un uso importante de los datos observacionales. En su lugar, el CDF reformado se ha basado en el análisis de datos más maduros de los ECA originales [13].

Ahora, la estrategia del CDF se amplía a los medicamentos no oncológicos para ofrecer una oportunidad similar a los pacientes no oncológicos de beneficiarse de los últimos tratamientos potencialmente valiosos. Tras una consulta pública [14], el FMI se basará en ocho principios rectores.

En general, apoyamos los ocho principios rectores, aunque creemos que la descripción de su puesta en práctica debería incluir más detalles y no aprovecha adecuadamente la experiencia del CDF. El FMI, al igual que el CDF, debería ser una vía excepcional para el acceso de los pacientes cuando la evidencia sobre la eficacia clínica y económica de los medicamentos a partir de ECA es inmadura, actuando normalmente como el patrón oro de la evidencia. Debería proporcionar un reembolso temporal sólo mientras se llevan a cabo actividades de recopilación de datos para colmar las lagunas existentes, principalmente a través de ensayos clínicos que se realicen en paralelo con la investigación observacional financiada con fondos públicos.

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