Cuando Vertex Pharmaceuticals desarrolló un tratamiento para la fibrosis quística (una enfermedad hereditaria), fue aclamado en todo el mundo como un momento “revolucionario” para los pacientes.

Por primera vez, la enfermedad —que suele provocar la muerte de los pacientes antes de los 40 años, ya que la mucosidad obstruye y daña sus pulmones— se podía tratar de raíz, evitando los errores genéticos responsables de la enfermedad.

Pero se cree que estos tratamientos cuestan al Servicio Nacional de Salud de Inglaterra (NHS o National Health Service) más de £100.000 al año por paciente.

Kaftrio, el más reciente de los llamados fármacos moduladores, ha demostrado su eficacia en el 90% de los pacientes con fibrosis quística, pero en el Reino Unido hay más de 11.000 habitantes afectados, por lo que costaría al NHS más de £1.000 millones al año, a precio de catálogo.

El mes pasado, la guía preliminar del Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia de los Servicios de Salud (NICE o National Institute for Health and Care Excellence) calificó a los fármacos como demasiado caros.

Los pacientes seguirán teniendo acceso a ellos durante el proceso de evaluación, pero los padres temen que sus hijos pequeños no puedan recibirlos si NICE recomienda retirar la financiación.

“Los padres tienen razón al cuestionar a NICE, para asegurarse de que dispone de los datos adecuados para evaluar el fármaco correctamente, sobre todo teniendo en cuenta que la fibrosis quística es una enfermedad rara y que los beneficios de un acceso anticipado podrían no materializarse hasta dentro de muchos años, o incluso décadas”, afirma Marc Cotterill, con 41 años y fibrosis quística.

“Pero también tenemos que proteger a nuestro NHS, pues su presupuesto es limitado”.

“Podemos sentarnos aquí y señalar con el dedo a NICE y asumir que están intentando poner precio a una vida, pero el problema es el precio que ha fijado Vertex Pharmaceuticals”.

“Este medicamento tiene que ser asequible y sostenible. No es un fármaco de un solo uso. Una vez que los pacientes lo toman, lo necesitan de por vida para obtener sus beneficios”.

El Sr. Cotterill dice que Kaftrio le “salvó” la vida. Y no recuerda la última vez que su capacidad pulmonar fue tan buena como lo es hoy: actualmente funciona al 80%.

Costes extra
Otros países también consideran que el precio que Vertex Pharmaceuticals ha fijado para Kaftrio es demasiado elevado. Las autoridades estadounidenses, neerlandesas y canadienses han solicitado una reducción considerable en el precio.

Sin embargo, la empresa está “decepcionada” por el borrador de guía de NICE y en desacuerdo con algunas de las “evidencias clave que NICE ha decidido usar, las cuales tienen un impacto significativo en la forma en que valoran nuestros medicamentos, particularmente subestimando el precio de atender a las personas con fibrosis quística y el impacto que tiene esta enfermedad en la calidad de vida de una persona”.

Un estudio de la Universidad de Bristol, publicado en enero, demostró que el promedio de costes extra por padecer fibrosis quística era de más de £6.500 al año.

La legislación sobre patentes ha permitido que Vertex Pharmaceuticals proteja cuidadosamente su monopolio sobre estos medicamentos.

Pero los acuerdos de la Organización Mundial del Comercio y las leyes nacionales incluyen flexibilidades diseñadas para garantizar que el derecho de los ciudadanos a la vida no se vea amenazado por los derechos de propiedad intelectual, y los pacientes están cuestionando las patentes de la empresa.

En febrero se presentaron ante el Tribunal Supremo de Sudáfrica unos documentos legales en los que se solicitaba una licencia obligatoria que permitiera el suministro de versiones genéricas más asequibles del medicamento contra la fibrosis quística.

También se han presentado peticiones ante los gobiernos de India, Ucrania y Brasil para que revoquen o suspendan las patentes de Vertex Pharmaceuticals.

La empresa se negó a comentar sobre los procesos legales en curso.

Vertex está llevando a cabo un programa piloto de donación para suministrar Kaftrio de forma gratuita a pacientes elegibles en 10 países. La empresa afirma que la experiencia adquirida en estos países piloto determinará el futuro de este programa.

Gastos operacionales
Una investigación dirigida por el Dr. Andrew Hill, del departamento de farmacología de la Universidad de Liverpool, descubrió que el precio básico de producción de estos medicamentos era inferior a US$6.000 (£4.790 libras) al año por paciente.

Pero esto no incluye los elevados costes de investigación y desarrollo (I+D).

“El precio de nuestros medicamentos refleja su valor clínico y los beneficios que aportan a los pacientes, cuidadores y sistemas de salud”, declaró Vertex Pharmaceuticals a BBC News. Y los precios de lista “que se publican en el momento de autorizar su comercialización no reflejan el precio final reembolsado y acordado con las autoridades de salud locales, el cual es confidencial”.

“Cada año reinvertimos más de US$1.000 millones en desarrollar nuevos medicamentos para pacientes con fibrosis quística y para otras personas que hoy tienen pocas o ninguna opción de tratamiento, y en ello trabajan tres de cada cinco empleados de Vertex”, dijo la empresa.

“Más del 70% de nuestros gastos operacionales se dedican a I+D, muy por encima del promedio de las principales empresas farmacéuticas y biotecnológicas de la industria”.

Enormemente inflado
Entender el precio de desarrollar un nuevo tratamiento es sumamente complejo.

Pero Diarmaid McDonald, director de Just Treatment, que aboga a favor de medicamentos más baratos para los pacientes del Servicio Nacional de Salud y de todo el mundo, afirma que la industria debería ser más transparente.

“No tenemos ni idea del coste real de los ensayos clínicos ni de los demás gastos que desarrollar estos fármacos conllevan, aunque las cifras de la industria sobre el gasto en I+D reciben críticas, porque se considera que están enormemente infladas”, afirma.

Realmente tampoco sabemos lo que el Servicio Nacional de Salud u otros países pagan por ellos, ni los detalles de los acuerdos que están negociando”.

“Esto hace que sea muy difícil juzgar si estamos obteniendo una buena relación calidad-precio”.

Fecha de caducidad
El Servicio Nacional de Salud afirma que los pacientes que ya toman estos medicamentos seguirán teniendo acceso a ellos mientras dure la negociación.

Sin embargo, los pacientes están preocupados por su futuro.

Los más veteranos recuerdan el último proceso de este tipo entre NICE y Vertex que afectó al predecesor de Kaftrio, Orkambi, otro medicamento contra la fibrosis quística.

Las negociaciones duraron años y, durante estas, Vertex destruyó casi 8.000 envases del medicamento, ya que habían sobrepasado su fecha de caducidad antes de que se acordara el precio.

Club de compradores
Durante estas negociaciones, el Servicio Nacional de Salud consideró a Vertex Pharmaceuticals un “caso atípico extremo” entre las empresas farmacéuticas, por su posición firme en tratar de conseguir un precio elevado.

El gobierno empezó a discutir la posibilidad de invocar lo que se conoce como una licencia de uso de la Corona, que habría anulado los derechos de exclusividad de la empresa sobre estos medicamentos y habría permitido al Reino Unido comprar versiones genéricas, mucho más baratas.

Al final, Vertex Pharmaceuticals retomó las negociaciones y se llegó a un acuerdo.

Pero algunos pacientes, que mientras tanto estaban desesperados por acceder a estos medicamentos, tomaron cartas en el asunto y crearon un club de compradores, volando a Argentina para adquirir una versión genérica que producía una empresa de ahí.

En sus últimos resultados financieros, Vertex Pharmaceuticals elevó a unos US$9.850 millones la cantidad que espera conseguir a través de las ventas de productos para la fibrosis quística.

Y estos resultados se publicaron antes del anuncio de que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA o UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) había ampliado las licencias de Kaftrio y Kalydeco a los niños de dos a cinco años, lo cual aumentará las cantidades necesarias para los pacientes del Servicio Nacional de Salud.

La segunda reunión del comité de NICE para debatir los comentarios presentados durante el período de consulta se celebrará el jueves, y se espera que la próxima primavera se emita una recomendación final sobre la financiación del Servicio Nacional de Salud para estos tratamientos.

Vertex Pharmaceuticals afirma estar “comprometida a trabajar en colaboración” con el Servicio Nacional de Salud y NICE para garantizar el “acceso a largo plazo” a los nuevos pacientes que se puedan beneficiar de estos tratamientos, tras la conclusión de la evaluación de NICE.

La empresa subraya que el proceso de NICE no afectará el acceso de los pacientes que ya estén tomando estos medicamentos o que puedan empezar a tomarlos en un futuro próximo.

“El acceso para estos pacientes continuará, independientemente del resultado del proceso de NICE”, afirma Vertex.