Canadá y EE UU

Resumen
Antecedentes: Este estudio analizó múltiples aspectos relacionados con la aprobación de medicamentos nuevos: las características de los medicamentos, la calidad y cantidad de información que Health Canada divulga sobre la demografía de los pacientes inscritos en los ensayos clínicos, las características del ensayo y el tipo de revisión que hace. Explora si ha hubo cambios en estas medidas entre el 1 de septiembre de 2012 y el 31 de marzo de 2022.

Métodos: Utilizando los informes anuales de Health Canada se generó una lista de todos los medicamentos nuevos aprobados, el tipo de revisión utilizada y las características de los medicamentos. Las categorías terapéuticas se identificaron utilizando la metodología del Centro Colaborador de Metodología de Estadísticas de Medicamentos de la Organización Mundial de la Salud. Se utilizaron los documentos “Resumen de la base de decisión de Health Canada” (The Summary Basis of Decision of Health Canada) para identificar los datos demográficos de los pacientes que participan en los ensayos clínicos y sus características.

Resultados: Health Canada aprobó 326 medicamentos nuevos para 407 indicaciones. El porcentaje de medicamentos huérfanos aprobados aumentó del 35,6 al 51,3%. El número de indicaciones por fármaco disminuyó (p = 0,0817) al igual que el número de ensayos pivotales presentados por fármaco (p = 0,0091). El porcentaje de ensayos de fase 3 disminuyó del 76,3 % en 2012-2015 al 64,8 % en 2019-2022 (p = 0,005). También hubo una disminución estadísticamente significativa en el porcentaje de ensayos aleatorios, controlados y ciegos.

Las características de los ensayos clínicos con medicamentos huérfanos y el tipo de revisión utilizada fueron significativamente diferentes en comparación con los medicamentos no huérfanos. El porcentaje de ensayos que tenían información sobre el número de pacientes inscritos, el porcentaje de ensayos que proporcionaron la edad de los pacientes y el desglose por sexo aumentaron significativamente.

Conclusión: Los resultados muestran que ha habido un cambio en los estándares regulatorios, que se pueden deber a que están siendo menos rigurosos, a una adaptación al número de medicamentos huérfanos que se presentan o a una combinación de ambas razones. Al mismo tiempo, ha habido cierta mejora en la transparencia de los datos. Recientemente, Health Canada ha hecho una serie de reformas en la regulación de medicamentos y la gestión de ensayos clínicos. Estos cambios se deben evaluar con cuidado para asegurar que mejoran la eficacia y seguridad de los medicamentos nuevos.