EE UU y Canadá

El jueves 10 de diciembre de 2020, la FDA identifica en Silver Spring, Maryland una señal de seguridad. El miércoles 30 de marzo de 2022, los asesores federales de salud se pronunciaron por un estrecho margen en contra de aprobar un medicamento experimental contra la enfermedad de Lou Gehrig, un posible revés para los grupos de pacientes que presionaron para que se aprobara. La mayoría de los asesores de la FDA votaron, 6 a 4, que un único estudio de Amylyx Pharmaceuticals no lograba establecer la eficacia del fármaco en el tratamiento de la mortal enfermedad neurodegenerativa conocida también como ELA, o esclerosis lateral amiotrófica. En septiembre, sin embargo, la FDA dio marcha atrás y aprobó el fármaco, un caso, escriben tres columnistas invitados del proyecto PharmedOut de la Universidad de Georgetown, de la presión que ejercieron grupos con conflictos de interés sobre la FDA para que aprobara prematuramente un medicamento, antes de que un ensayo completo demostrara su eficacia. Desde entonces, ese ensayo ha generado dudas sobre el medicamento Relyvrio.

Los grupos de defensa del paciente deben apoyar a los pacientes y a sus familias, luchar para que se haga más investigación y hayan más servicios de atención médica, fomentar el acceso a tratamientos eficaces, seguros y asequibles y -lo que es igualmente importante- oponerse a los tratamientos ineficaces o inseguros. Sin embargo, las estrechas relaciones entre los grupos de pacientes y las empresas farmacéuticas comprometen estos objetivos. El último fracaso con Relyvrio, un fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ilustra cómo las alianzas empresariales pueden perjudicar a la salud pública y a las arcas públicas.

Relyvrio combina fenilbutirato, un medicamento de venta con prescripción médica para trastornos hepáticos, y taurursodiol, un suplemento dietético. Relyvrio no se probó adecuadamente, pero grupos de pacientes con conflictos de interés financieros, en 2022, convencieron a la FDA para que lo aprobara para tratar la ELA, una enfermedad neurológica mortal. Los resultados recientes del gran ensayo que la FDA debería haber exigido antes de su aprobación muestran que el fármaco no es mejor que el placebo. Mientras tanto, unos 4.000 pacientes consumieron un medicamento inútil que se vende a US$158.000 anuales.

Las organizaciones Yo soy ELA (I AM ALS) y la Asociación de ELA (ALS Association) han estado a la vanguardia de exigir la aprobación prematura de medicamentos insuficientemente probados. La ALS Association recaudó más de US$115 millones en su reto del cubo de hielo de 2014 [1] y concedió casi US$2,2 millones a Amylyx Pharmaceuticals Inc. y a un consorcio de ensayos clínicos, que desarrollaron Relyvrio [1]. La cláusula de reembolso ofrecía a la ALS Association hasta el 150% de su inversión si Relyvrio resultaba rentable. Además de donantes particulares, la ALS Association recibe financiación de empresas farmacéuticas como Biogen, Mitsubishi Tanabe Pharma America y Cytokenetics. I AM ALS no revela todas sus fuentes de financiación, pero sus posturas suelen coincidir con las de la ALS Association.

Teniendo en cuenta que los datos sobre Relyvrio eran limitados y sus beneficios cuestionables (nadie mejoró, pero el medicamento posiblemente desaceleró su declive) [2], la FDA disuadió a Amylyx de solicitar su aprobación sin un ensayo confirmatorio de gran tamaño. Sin embargo, la ALS Association y I AM ALS presionaron a la FDA para que aprobara Relyvrio sin datos adicionales, presentando una petición con 50.000 firmas acompañada de apasionadas súplicas de pacientes con ELA [3]. La ALS Association presionó al Congreso para que presionara a la FDA [4], consiguió una audiencia en el Congreso en julio de 2021 [5]. En octubre de 2021, Amylyx solicitó la aprobación basándose en su estudio preliminar con 137 pacientes. La FDA reiteró su preocupación por un posible problema con el cegamiento de los pacientes, la falta de datos y los informes sesgados. El propio análisis de los datos realizado por la FDA indicó que el medicamento era ineficaz. En marzo de 2022, el comité asesor acordó, votando 6 – 4, en contra de la aprobación.

La ALS Association intensificó su campaña de intimidación, obligando a la FDA a convocar una segunda reunión del comité consultivo, algo muy poco habitual. Esta vez, impulsado por el testimonio orquestado de familiares, pacientes y médicos, el comité votó 7 a 2 a favor de la aprobación [6]. En septiembre de 2022, la FDA aprobó Relyvrio [7].

Ya hemos visto esto antes. A principios de 2023, la ALS Association presionó con éxito para que se aprobara Qalsody (tofersen) [8], otro fármaco inadecuado contra la ELA. Qalsody fue desarrollado por Biogen, uno de sus financiadores. I AM ALS exigió entonces una reunión del comité asesor de la FDA para NurOwn de Brainstorm, una terapia inadecuada y posiblemente insegura, que se celebró a finales de 2023 [9]. La ALS Association estuvo notoriamente ausente. Aunque no apoyaron NurOwn rotundamente, tampoco criticaron el fármaco. Tal vez el silencio de la asociación se vio afectado por su subvención de US$400.000 a Brainstorm para desarrollar la terapia [10]. I AM ALS también concedió 100.000 dólares a Brainstorm. Esta vez, el comité asesor votó abrumadoramente en contra de NurOwn y el patrocinador retiró su solicitud [11].

Presionar a la FDA para que apruebe terapias inútiles no es defender a los pacientes de forma ética, y reunir a pacientes y familiares para que apoyen medicamentos ineficaces es cruel. Los estándares de aprobación de la FDA han ido decayendo durante muchos años, y los grupos de defensa de los pacientes que están entrelazados con la industria han desempeñado un papel estelar en la erosión de la misión de la agencia.

Los grupos de defensa del paciente -aunque a veces hagan un buen trabajo- traicionan a sus representados cuando se convierten en megáfonos de las farmacéuticas. Todos los medicamentos deben someterse a las pruebas adecuadas antes de salir al mercado. La esperanza no se debe convertir en una mercancía ni en un arma para los abogados de los pacientes y los reguladores de la FDA. La evidencia debe gobernar: La FDA debe defender las normas científicas y no consentir a los grupos de defensa con conflictos de interés.