Innovación

• Los avances terapéuticos fueron escasos y beneficiaron principalmente a los pacientes con cáncer. La mayoría de las indicaciones o los productos autorizados recientemente no ofrecen ventajas sobre las opciones existentes, y algunos fueron más peligrosos que beneficiosos, sobre todo para los niños.

Todos los meses, Prescrire publica revisiones sistemáticas independientes de cambios recientes en el mercado farmacéutico europeo, incluyendo los permisos de comercialización otorgados a nuevos principios activos, nuevas combinaciones, nuevas formas farmacéuticas y nuevas indicaciones. Nuestro objetivo es ayudar a los suscriptores a identificar a aquellos que impliquen un avance para el cuidado del paciente. También estamos atentos a las reevaluaciones del balance riesgo-beneficio de medicamentos que ya están en el mercado, a las novedades en cuanto a sus efectos adversos, a las escaseces de medicamentos, a los retiros del mercado (a pedido de las farmacéuticas o de las agencias reguladoras) y a la reintroducción de medicamentos que se habían retirado del mercado.

Se analizaron 121 permisos de comercialización nuevos, siempre en el interés de los pacientes. En 2023, Prescrire evaluó 121 permisos de comercialización nuevos.

De estos, 30 aportaban, hasta cierto punto, un beneficio añadido en comparación con los tratamientos existentes, al menos para algunos pacientes. De los 30, 10 (es decir, el 8% de todos los productos e indicaciones nuevas que evaluamos en nuestra edición en francés durante 2023) representaron un avance notable (se valoraron como “ofrece una ventaja) y los otros 20 (el 16%) representaron un avance mínimo (se valoraron como “puede ser de ayuda). Estos resultados son un buen ejemplo del patrón que observamos durante los últimos nueve años.

Nuevamente, la mayoría de los permisos nuevos que analizamos durante 2023 (73, es decir, el 60%) se valoraron como “nada nuevo”. En 10 casos (8%), los datos disponibles no permitieron determinar el balance riesgo-beneficio (se valoraron como “se reserva la valoración”). Finalmente, 8 permisos nuevos (7%) se consideraron más peligrosos que beneficiosos (se valoraron como “no es aceptable”). Son menos que en los últimos nueve años, pero siguen siendo demasiados.

Pocos avances importantes en oncología. Siete de los diez principios activos o combinaciones nuevas que representaron un avance importante en 2023 se usan para diferentes tipos de cáncer (incluyendo neoplasias hemáticas) en adultos o en niños. Se autorizó otro principio activo para reducir los niveles plasmáticos tóxicos de metotrexato, un citotóxico autorizado para tratar algunos cánceres.

A menudo, las autorizaciones se amplían precipitadamente para incluir a niños. Los únicos avances importantes en pediatría fueron la combinación de ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor, autorizada para tratar a niños con fibrosis quística a partir de los seis años, y el blinatumomab, autorizado para tratar a niños con leucemia linfoblástica aguda a partir de un año. Otras ampliaciones pediátricas se autorizaron precipitadamente, por ejemplo: la dapagliflozina para tratar la diabetes tipo 2 a partir de los 10 años; el dupilumab para tratar el asma grave; y la teriflunomida para tratar la esclerosis múltiple a partir de los 10 años. El riesgo de que ocurran efectos adversos con estos tres medicamentos es demasiado alto, dado que su eficacia es, como mucho, modesta en algunos casos y, en otros, no ha sido demostrada.

Nuevos datos con seguimientos más largos que aportan clarificaciones útiles. En 2023, reevaluamos el balance riesgo-beneficio de seis medicamentos porque se habían publicado datos nuevos. Al volverlos a analizar, valoramos a tres de ellos como “ofrece una ventaja”, a saber: el olaparib, un citotóxico autorizado como tratamiento de “mantenimiento” para algunos cánceres de ovario después de la quimioterapia de primera línea (anteriormente, se había valorado como “se reserva la valoración”); el osimertinib (Tagrisso) con más seguimiento, para tratar algunos cánceres pulmonares (anteriormente, se había valorado como “nada nuevo”); y el ribociclib, un antineoplásico autorizado para tratar algunos cánceres de mama (anteriormente, se había valorado como “no es aceptable”).

Recibimos con gusto algunas medidas que mejoran el cuidado del paciente… En 2023, se reintrodujeron al mercado francés algunos principios activos que recibieron el permiso de comercialización nacional, a saber: el aciclovir en pomada ocular (Aciclovir Agepha) para la queratitis herpética; la lomustina (Lomustine Medac) para algunos cánceres cerebrales; y la inmunoglobulina antilinfocítica (caballo) para algunos pacientes con anemia aplásica.

En 2023, la Comisión Europea revocó los permisos de comercialización de todos los medicamentos europeos que contienen el opioide folcodina (que hasta entonces se habían usado para tratar la tos) por el riesgo de anafilaxis mortal en pacientes que recibían anestesia con un bloqueante neuromuscular y que habían sido expuestos previamente a la folcodina.

… pero la pseudoefedrina sigue autorizada. Un aspecto menos alentador es que, a finales de 2023, después de revisar el balance riesgo-beneficio de medicamentos de administración oral que contienen pseudoefedrina, el comité de farmacovigilancia de la EMA (el PRAC) simplemente llegó a la conclusión de que se debían modificar los resúmenes de las características del producto (RCP). Y, desafortunadamente, a principios de 2024 el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) consideró que la medida era apropiada. La pseudoefedrina, un vasoconstrictor simpaticomimético que se usa para el resfrío, tiene efectos adversos graves asociados a la vasoconstricción, por lo que se la debería retirar del mercado.

En resumen. En comparación con el número de autorizaciones nuevas en 2023, las que representaron un avance en el cuidado de los pacientes fueron pocas y esporádicas, y fueron la excepción fuera de la oncología. La innovación y la novedad no son sinónimos del progreso.

Valoraciones de productos e indicaciones nuevos de Prescrire de los últimos 10 años

Ofrece una ventaja

• Blinatumomab (Blincyto) para la primera recaída de la leucemia linfoblástica aguda en niños (Prescrire Int n° 248).
• Glucarpidasa para reducir las concentraciones plasmáticas de metotrexato y la toxicidad asociada a sus dosis altas (Prescrire Int n° 251).
• Inmunoglobulina humana normal (Octagam) para la dermatomiositis (Rev Prescrire n° 476).
• Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor (Kaftrio) para la fibrosis quística con al menos una mutación F508del a partir de los seis años (Prescrire Int n° 249).
• Nivolumab (Opdivo) para el carcinoma esofágico de células escamosas avanzado que expresa la proteína PD-L1 (Prescrire Int n° 251).
• Olaparib (Lynparza) (con más seguimiento) como tratamiento de “mantenimiento” tras la quimioterapia de primera línea para algunos cánceres de ovario avanzados (Prescrire Int n° 256).
• Osimertinib (Tagrisso) (con más seguimiento) como tratamiento adyuvante para algunos cánceres pulmonares (Prescrire Int n° 245).
• Pembrolizumab (Keytruda) para el cáncer de cuello uterino metastásico, o tras el fracaso del tratamiento (Prescrire Int n° 254).
• Ribociclib (Kisqali) (con más seguimiento) como complemento de un inhibidor de la aromatasa para algunos cánceres de mama (Prescrire Int n° 255).
• Ripretinib (Qinlock) como tratamiento de cuarta línea o posterior para tumores del estroma gastrointestinal (Prescrire Int n° 251).

Puede ser de ayuda

• Avacopan (Tavneos) para algunos tipos de poliangitis (Prescrire Int n° 251).
• Buprenorfina (Buvidal) como tratamiento de sustitución de opioides (Rev Prescrire n° 482).
• Dexametasona (varias marcas) para el mieloma múltiple (Rev Prescrire n° 473).
• Difelikefalina (Kapruvia) para el prurito asociado a la enfermedad renal crónica (Prescrire Int n° 249).
• Enfortumab vedotina (Padcev) como tratamiento de tercera línea o posterior para el carcinoma urotelial (Prescrire Int n° 252).
• Evinacumab (Evkeeza) para la hipercolesterolemia homocigótica familiar (Prescrire Int n° 254).
• Fludrocortisona (varias marcas) para la insuficiencia suprarrenal o la hipotensión ortostática (Rev Prescrire n° 482).
• Lenacapavir (Sunleca) para la infección por VIH-1 multirresistente a medicamentos (Prescrire Int n° 252).
• Lenvatinib + pembrolizumab (Lenvima, Keytruda) para el cáncer endometrial avanzado o en recaída (Prescrire Int n° 250).
• Menotropina (Menopur) para la infertilidad masculina o femenina (Rev Prescrire n° 473).
• Nirsevimab (Beyfortus) para prevenir la infección por VRS en recién nacidos (Prescrire Int n° 254).
• Nivolumab (Opdivo) para el adenocarcinoma gástrico o esofágico que expresa la proteína PD-L1 (Prescrire Int n° 251).
• Odevixibat (Bylvay) para la colestasis intrahepática familiar progresiva (Prescrire Int n° 247).
• Olaparib (Lynparza) como tratamiento complementario para algunos cánceres de mama con una mutación BRCA (Prescrire Int n° 256).
• Tebentafusp (Kimmtrak) para el melanoma uveal metastásico (Prescrire Int n° 253).
• Trastuzumab deruxtecán (Enhertu) para los cánceres gástricos HER2 positivos tras el fracaso de la quimioterapia con trastuzumab (Prescrire Int n° 257).
• Trastuzumab deruxtecán (Enhertu) para el cáncer de mama metastásico en recaída con una sobreexpresión baja de HER2 (Prescrire Int n° 253).
• Trastuzumab deruxtecán (Enhertu) para el cáncer de mama HER2 positivo metastásico tras una línea previa de tratamiento anti-HER2 (Prescrire Int n° 254).
• Vacuna RSVpreF (Abrysvo) durante el embarazo para prevenir que el recién nacido se infecte por VSR después del nacimiento (Prescrire Int n° 258).
• Vutrisirán (Amvuttra) para la polineuropatía asociada a la amiloidosis por transtiretina (Prescrire Int n° 253).

Se reserva la valoración

• Abemaciclib (Verzenios) (con más seguimiento) como complemento de un inhibidor de la aromatasa para algunos cánceres de mama (Prescrire Int n° 255).
• Axicabtagén ciloleucel (Yescarta) como tratamiento de segunda línea para algunos linfomas de células B (Prescrire Int n° 255).
• Brexucabtagén autoleucel (Tecartus) para la leucemia linfoblástica de células B aguda refractaria o en recaída (Prescrire Int n° 258).
• Burosumab (Crysvita) para la osteomalacia inducida por un tumor (Prescrire Int n° 254).
• Etilefrina (Effortil) para el priapismo (Rev Prescrire n° 482).
• Eladocagén exuparvovec (Upstaza) para la deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (Prescrire Int n° 255).
• Idebenona (Raxone) (con más seguimiento) para la neuropatía óptica hereditaria de Leber (Prescrire Int n° 251).
• Pembrolizumab (Keytruda) después de la cirugía para algunos cánceres renales (Prescrire Int n° 259).
• Pembrolizumab (Keytruda) tras la resección del melanoma con riesgo alto de recurrencia, y en algunos adolescentes (Prescrire Int n° 254).
• Selumetinib (Koselugo) para el neurofibroma plexiforme debido a la neurofibromatosis tipo 1 (Prescrire Int n° 248).

No es aceptable

• Dapagliflozina (Forxiga) para la diabetes tipo 2 a partir de los 10 años (Prescrire Int n° 249).
• Dupilumab (Dupixent) para el asma grave a partir de los seis años (Prescrire Int n° 252).
• Ozanimod (Zeposia) para la colitis ulcerosa (Prescrire Int n° 250).
• Palbociclib (Ibrance) como complemento de un inhibidor de la aromatasa para algunos cánceres de mama (Prescrire Int n° 255).
• Risperidona (Okedi) para la esquizofrenia (Prescrire Int n° 252).
• Teriflunomida (Aubagio) para la esclerosis múltiple a partir de los 10 años (Prescrire Int n° 253).
• Upadacitinib (Rinvoq) para la colitis ulcerosa (Prescrire Int n° 254).
• Vedolizumab (Entyvio) para la reservoritis asociada a la colitis ulcerosa (Prescrire Int n° 251).

Valoraciones de Prescrire
Nuestras valoraciones se basan en el avance terapéutico que un producto ofrece para el problema clínico en cuestión. Se considera no solo el valor inherente de cada producto en cuanto a su balance riesgo-beneficio, sino también sus ventajas y desventajas respecto de otros tratamientos existentes. Nótese que el valor relativo de los productos nuevos puede variar de un país a otro.

Bravo
El producto representa un gran avance terapéutico en un área en la que no existían tratamientos.

Un avance real
El producto es un avance terapéutico importante, pero tiene algunas limitaciones.

Ofrece una ventaja
El producto tiene ciertos beneficios, pero no cambia radicalmente la práctica terapéutica actual.

Puede ser de ayuda
El producto tiene un beneficio adicional mínimo y no debería modificar la manera de prescribir, excepto en casos especiales.

Nada nuevo
El producto es un principio activo nuevo, pero no existe evidencia de que su beneficio clínico supere al de otros principios activos de la misma clase. Puede ser un medicamento de imitación o algo similar.

No es aceptable
El producto no aporta un beneficio evidente, pero tiene desventajas posibles o reales.

Se reserva la valoración
Los editores posponen su valoración hasta disponer de mejores datos y de una evaluación más completa del producto.

Calidad de la información que aportan las farmacéuticas
En respuesta a nuestras solicitudes sistemáticas:

La empresa suministró información detallada que cubrió todos los aspectos de nuestra solicitud.

La empresa suministró información sobre cada aspecto de nuestro pedido, pero no proporcionó respuestas completas.

La empresa suministró poca información o información que se podía obtener por otros medios.

La empresa no suministró información.