Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Un niño murió mientras participaba en el ensayo de fase II DAYLIGHT, que estudia la terapia génica experimental de Pfizer en pacientes con la distrofia muscular de Duchenne. Pfizer dijo que el niño, que estaba inscrito en un ensayo para niños de 2 o 3 años, recibió la terapia el año pasado y murió de un paro cardíaco, pero que los investigadores aún no habían determinado con precisión qué sucedió o si la muerte estaba relacionada con el tratamiento.
El ensayo DAYLIGHT evalúa la seguridad y la expresión de los biomarcadores de fordadistrogene movaparvovec en pacientes pediátricos masculinos.
Esta es la segunda vez que Pfizer anuncia una muerte en sus ensayos de terapia génica de Duchenne, un niño de 16 años murió a finales de 2021. No se han reportado muertes por la terapia génica de Sarepta, Elevidys, aunque varios pacientes fueron hospitalizados y aún no se dispone de datos completos de seguridad.
Pfizer dijo que está investigando la muerte con los reguladores y con el comité independiente de monitoreo de datos. Mientras tanto, la compañía ha dejado de administrar fordadistrogene movaparvovec a los pacientes en la parte cruzada de otro ensayo de fase III controlado aleatorio, llamado CIFFREO; es decir, no se administrarán más dosis a los pacientes que inicialmente recibieron un placebo en el ensayo. La dosificación se ha completado en otros estudios en curso de fordadistrogene movaparvovec.
El año pasado, varias compañías biofarmacéuticas que desarrollan terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne, incluidas Pfizer y Sarepta, formaron un grupo de trabajo para investigar las reacciones adversas graves observadas en los ensayos clínicos de sus respectivos candidatos, específicamente la debilidad muscular severa y la inflamación.
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