Con este acuerdo se estima que 150 niños con fibrosis quística (FQ) de entre 1 y 5 años tendrán acceso financiado a un tratamiento.

La compañía Vertex Pharmaceuticals [1] ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha aprobado nuevas financiaciones para sus medicamentos para la fibrosis quística (FQ) [2]. Ahora, con esta decisión, permitirá la inclusión de niños más pequeños.

“Estamos muy orgullosos de haber llegado a un acuerdo con el Ministerio de Sanidad para ampliar el acceso a tres de nuestros tratamientos para la FQ y de que se haya reconocido el valor de nuestros medicamentos innovadores para más niños con FQ”, señala Marcio Machado, director general de Vertex Pharmaceuticals en España y Portugal. “Estamos muy agradecidos por la colaboración [3] de las autoridades sanitarias para llegar a este acuerdo”.

El acuerdo incluye: Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en un régimen combinado con Kalydeco (ivacaftor), que ahora incluye a niños de entre 2 y 5 años, está financiada la indicación a partir de los 2 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR); Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) incluye una extensión de financiación para pacientes de 1 a 2 años, con la financiación partir de 1 año en pacientes con dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR y Kaludeco (ivacaftor) está financiado para niños con FQ de 4 meses en adelante con mutación R117H en el gen CFTR o cualquiera de las siguientes mutaciones en dicho gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

“Para nosotros es un paso muy importante y refuerza nuestro compromiso de proporcionar acceso a nuestros tratamientos a tantos pacientes como sea posible, lo antes posible” ha añadido Machado.

La fibrosis quística es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a aproximadamente más de 2.700 personas en España. A pesar de ser una enfermedad rara, se posiciona como una de las patologías más prevalentes en esta categoría. Se trata de una patología progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas y el tracto gastrointestinal.

La posibilidad de tratar a los pacientes con FQ a edades tan tempranas tiene un impacto potencialmente transformador en la evolución de la enfermedad. El tratamiento precoz puede prevenir o mitigar el daño irreversible a los pulmones y otros órganos, mejorando significativamente la esperanza y calidad de vida de los pacientes.

“Al abordar la enfermedad desde sus etapas iniciales, se pueden reducir muchas de las complicaciones crónicas y severas que típicamente se desarrollan en pacientes no tratados o tratados tarde. Además, para los padres y cuidadores saber que sus hijos e hijas pueden recibir tratamientos para su enfermedad, proporciona un gran alivio emocional y psicológico”, así lo explica la Dra. Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y jefa de Servicio de Neumología del Hospital Universitario Virgen del Rocío.