Se pueden distinguir tres funciones esenciales del Estado en el área de medicamentos: 1) Regular, 2) Informar y 3) Proveer. Estas se complementan con otras funciones que competen a la salud general, por ejemplo la formación de recursos humanos y la promoción de la investigación, así como la vigilancia y fiscalización.

En la actualidad en los países en desarrollo, y en particular en América Latina, hay más población con acceso a cuidados médicos que a medicamentos y la financiación de los medicamentos resulta altamente regresiva e inestable. El mayor desafío actual de la regulación es promover un acceso equitativo a los medicamentos.

Informar es reducir asimetrías de información; el Estado debe actuar como consejero, incentivando prácticas preventivas, el uso racional de las tecnologías médicas y estilos de vida saludables; generando información sobre los medicamentos para los prescriptores como alternativa a la provista por la industria; publicitando los efectos colaterales de los tratamientos, y a través de acciones de promoción de tratamientos no farmacéuticos (Ej.: el ejercicio físico). También por la realización o la difusión de investigaciones sobre enfermedades y cuadros epidemiológicos así como los efectos y riesgos de los procedimientos médicos.

Proveer significa que el mercado no resuelve todos los problemas. Entonces el Estado se tiene que preocupar también de proveer, por lo menos algunos medicamentos. Es decir, debe velar para que toda la población, y en particular aquellos grupos más vulnerables, puedan disponer de un conjunto restricto de medicamentos esenciales toda vez que los necesiten. Todos los países de América Latina y el Caribe ofrecen algún tipo de provisión gratuita de medicamentos para los pacientes.

En la provisión pública de medicamentos en América Latina han ejercido mucha influencia los préstamos de organismos multilaterales. El Banco Mundial con las Sales de Rehidratación Oral, vitaminas para mujeres embarazadas, antirretrovirales, antibióticos, vacunas, pastillas anticonceptivas y algunos medicamentos contra la malaria y la tuberculosis; el Banco Interamericano de Desarrollo préstamos para la Atención Primaria de la Salud. En general los gobiernos destinan más recursos a la adquisición de medicamentos para sida y tratamientos de alta complejidad, que a la APS.