Muy pocas terapias pasan de la fase 1 de pruebas clínicas a ser aprobadas por la FDA, lo cual no es ninguna sorpresa para aquellos que navegan por el complicado mundo del desarrollo de medicamentos nuevos. Pero es notable que los programas de cáncer tengan tasas aún peores que la media, y que una gran proporción de los estudios de fase 3 no se utilicen para apoyar las solicitudes de permiso de comercialización. Desde la fase 1, los tratamientos para las enfermedades raras no cancerosas y medicamentos de hematología tienen la mayor probabilidad de recibir el permiso de comercialización (LOA), mientras que las medicinas para enfermedades crónicas caen en el medio, de acuerdo con un nuevo informe de la Organización Innovación Biotecnológica (BIO) sobre ” Tasas de éxito de desarrollo Clínico (Clinical Development Success Rates) durante la última década (2006-2015)

La investigación con poblaciones de pacientes más específicas y bien definidas, y objetivos claros es más probable que tengan éxito. Esto se deduce de los datos que indican que los programas de desarrollo de productos tienen más éxito cuando se utilizan biomarcadores en la selección (o exclusión) de pacientes. La selección utilizando biomarcadores aumentó la LOA de 8% a 25%, según el análisis utilizando el programa BiomarkerBase de Amplion. Las terapias para las enfermedades raras, que a menudo conllevan pruebas en poblaciones bien definidas de pacientes, también tienen mayores tasas de éxito. Por el contrario, los ensayos clínicos más complejos para las enfermedades de alta prevalencia que tratan poblaciones heterogéneas de pacientes a menudo experimentan una LOA por debajo de la media desde la fase 1.

Particularmente preocupantes son las relativamente bajas tasas de éxito para la fase III de ensayos clínicos, que tienden a ser largas y costosas. El informe muestra que más del 40% de los estudios de fase III no tienen éxito cuando se presentan las solicitudes de comercialización a la FDA. La mayoría de los estudios de fase 1 pasan a la siguiente fase, mientras que las más bajas tasas de éxito (31%) se producen en la investigación de la fase II, donde las dificultades en obtener datos preliminares de eficacia impiden que se pueda proceder a los grandes estudios de fase III.

Los programas experimentales que acaban presentado una solicitud a la FDA resultan relativamente bien, ya que la FDA acaba aprobando el 86% de las solicitudes. Sólo el 61% obtienen la aprobación durante la primera revisión, sin embargo, durante los últimos años la FDA y los patrocinadores han trabajado duro para mejorar esta situación.

El análisis que usa el servicio Informa’s Biomedtracker cubre 7.455 programas que afectan a 14 de las principales áreas de enfermedades y 9,985 transiciones de fase 1 a II a III. La posibilidad de aprobación desde la fase 1 varió de sólo 5% para las terapias oncológicas a 26% para hematología, donde las nuevas terapias para la hemofilia han dado buenos resultados.