Prescribir medicamentos a niños plantea retos especiales. No son pequeños adultos. Sus cerebros y cuerpos aún en desarrollo metabolizan los medicamentos de forma diferente, y lo que funciona para los adultos puede producir resultados radicalmente diferentes y a veces peligrosos en los niños.

Y ahora, a pesar de los altos precios de los medicamentos, algunas empresas ven una oportunidad lucrativa en responder al reto de producir medicamentos que los niños enfermos puedan tomar y tolerar, y a menudo lo hacen produciendo formulaciones líquidas de medicamentos que ya están en el mercado.

Es parte de un modelo en que las leyes de patentes y los incentivos gubernamentales –destinados a fomentar el desarrollo de medicamentos rentables– permiten que algunas empresas obtengan ventajas comerciales y fijen precios altos. La Ley de mejores fármacos para niños, por ejemplo, permite retrasar la aprobación de genéricos competidores si las empresas testan sus medicamentos en niños. Y la Ley de Equidad de Investigación Pediátrica exige que las empresas tengan medicamentos pediátricos que hayan sido evaluados clínicamente en niños. Estas leyes han impulsado a las empresas a invertir en pruebas y en el desarrollo de medicamentos pediátricos. Las empresas que lo hacen pueden comercializar las drogas sin enfrentar la competencia por un período de tiempo más largo. El resultado es que los tratamientos cuestan muchísimo más.

Los críticos dicen que los altos precios no se corresponden con el costo de desarrollar medicamentos para niños.

Thomas Welch, jefe del departamento de pediatría de Upstate Medical University, Syracuse, NY dijo: “La única investigación, si se quiere, que se requiere para la fabricación de estos líquidos es encontrar una solución para disolverlos y asegurar que es estable y se absorbe adecuadamente”. El Dr Welch es co-autor de una carta publicada en el New England Journal of Medicine que evalúa el aumento de precio de dos de estos fármacos para tratar la hipertensión y las enfermedades del corazón en los niños.

Para Carissa Baker-Smith, cardióloga pediátrica de la Universidad de Maryland, esos medicamentos -Qbrelis, aprobado en julio pasado, y Epaned, aprobado en 2013- podrían haber sido una bendición. Representan una alternativa a las versiones genéricas para adultos, que por su potencia tenían que ser manipulados en farmacias galénicas para transformarlos en soluciones líquidas que pudieran consumir los pacientes pediátricos. Baker-Smith dijo que es una estrategia que requiere “un poco de confianza ciega”.

En estas farmacias, los especialistas usan medicamentos aprobados para crear formulaciones que personas, cuyas necesidades no se satisfacen comercialmente, puedan utilizar.

Lo positivo es que, estos dos medicamentos no sólo satisfacen las necesidades médicas de los pacientes de Baker-Smith, sino que pasaron por el riguroso proceso de aprobación de la FDA y se producen bajo las regulaciones de práctica de manufactura de la agencia, lo que no sucede con los preparados de las farmacias galénicas (Nota del Editor: La FDA está discutiendo formas de fortalecer la regulación de estas farmacias).

Pero su costo produce un tipo diferente de angustia.

Los líquidos representan “una carga financiera para las familias”, dijo Baker-Smith, y agregó que los padres preguntan con frecuencia cuando su hijo estará finalmente listo para consumir tabletas menos costosas.

“Mis pacientes necesitan trasplantes de corazón, o tienen otros problemas”, dijo. “Eso es un costo enorme”.

Aprovechando una oportunidad
¿Cómo es eso? Qbrelis cuesta 775 veces más que la tableta genérica, mientras que Epaned es 21 veces más costosa que el producto sin marca, según la carta de Welch.

Aquí hay otra comparación del mundo real. Si una farmacia galénica dispensa una receta de una formulación líquida usando el líquido genérico Lisinopril – el ingrediente activo en Qbrelis – costaría hasta US$20 por mes. El líquido patentado, sin embargo, podría traducirse en una factura mensual de US$500 a US$1.000, dependiendo de la dosis que el niño necesite, estimó Erin Fox, profesor asociado adjunto de farmacoterapia en la Universidad de Utah. Para Epaned, un régimen mensual podría costar de US$500 a US$2,000; la formulación galénica de un líquido genérico comparable costaría entre US$20 y 80, dijo.

Ambos fármacos son fabricados por Silvergate pharmaceuticals con sede en Colorado. Al crear soluciones líquidas de estos fármacos que se pueden dispensar en dosis más pequeñas, Silvergate logró obtener las patentes de ambos. Según el libro anaranjado de la FDA, una lista comprensiva de aprobaciones de medicamentos, controla su mercado hasta por lo menos el 2030.

La compañía interpuso quejas legales cuando un rival – Bionpharma – intentó introducir un competidor genérico de Epaned, diciendo que infringiría su patente. Los representantes de Silvergate no respondieron a múltiples solicitudes de comentarios.

En otras circunstancias, la industria farmacéutica podría solicitar a la FDA aún más protecciones de su mercado. Por ejemplo, si el proceso de reformulación de la droga involucra ensayos clínicos con niños, los fabricantes pueden ganar seis meses adicionales de exclusividad en el mercado.

Además, la FDA está produciendo dos guías recomendando a los médicos que por defecto prioricen los medicamentos aprobados por la agencia en lugar de los medicamentos galénicos similares, a menos que haya una diferencia química particular que haga que el producto galénico sea más eficaz. El costo no es un factor a tener en cuenta.

En conjunto, dicen los expertos, esas regulaciones pueden ayudar a las empresas que buscan beneficiarse de inversiones o innovaciones limitadas.

“Hay… una lista cada vez más larga de empresas, que sólo quieren aprovecharse de las reglas de juego, y no hay nada que pueda reconocerse como investigación farmacéutica real”, dijo Jerry Avorn, profesor de medicina de la escuela de medicina de Harvard que estudia las políticas de medicamentos recetados. Silvergate, agregó, parece encajar en ese molde.

Un medicamento más seguro, pero tiene su costo
Conseguir un fármaco galénico puede ser logísticamente complicado para los pacientes – no todas las farmacias están certificadas para fabricarlos – y requiere cierta confianza, porque los farmacéuticos involucrados no están sujetos a los mismos estándares de fabricación que los medicamentos disponibles en el mercado.

Un brote de meningitis por hongos en el 2012 que se asoció a una farmacia galénica de New England dejó a 64 pacientes muertos y aumentó las preocupaciones de los consumidores y la regulación. En última instancia, el brote provocó una mayor supervisión federal de las farmacias que realizan formulas galénicas.

Fox sugirió que el valor agregado por los nuevos fármacos -aunque significativo- se ve contrarrestado por su elevado precio.

“Para los pacientes es mejor utilizar los medicamentos aprobados por la FDA”, dijo Fox. “Pero si nadie puede costearlos, o si aumentan mucho los precios, otras muchas cosas se ven afectadas, por lo que por muchas aprobaciones que conceda la FDA, no mejora el acceso para todos”.

Sin embargo, estos líquidos tienen un objetivo importante, son menos riesgosos que los productos galénicos, y su reformulación requiere trabajo. Pero los críticos dicen que la creatividad involucrada en el desarrollo de los medicamentos no justifica su precio. Y los inhibidores genéricos de enzimas que utilizan son muy baratos.

Lo que está en juego para los pacientes de Baker-Smith es conseguir la atención médica necesaria, o pasar sin ella. Y dijo: “Hay un montón de niños que no pueden tomar una píldora. Para ellos obtener medicamentos líquidos es la salvación”.