Innovación

Conclusión
La Ley de Medicamentos Huérfanos y los avances científicos que la acompañan han logrado aumentar el número de tratamientos disponibles para los pacientes con enfermedades raras, pero sigue habiendo una enorme necesidad insatisfecha. Como sociedad, debemos dar prioridad a la innovación y al desarrollo de fármacos para las enfermedades raras, especialmente aquellas para las que no hay tratamientos disponibles.

Los tratamientos para las enfermedades ultra raras han sido especialmente difíciles de obtener, pues la dinámica del mercado no facilita que los fabricantes los comercialicen. Para avanzar, se necesitan nuevos incentivos y alguna estrategia de colaboración que estimule la inversión en el desarrollo de medicamentos para enfermedades ultra raras. Al mismo tiempo, muchos están preocupados por el debilitamiento de los estándares de evidencia que se requieren para la aprobación regulatoria de los medicamentos huérfanos y por la sostenibilidad, a largo plazo, de los precios de los medicamentos huérfanos, ya que el número de medicamentos huérfanos sigue aumentando. Los productos huérfanos se lanzan a precios persistentemente altos que no se relacionan con el beneficio clínico que aportan ni disminuyen cuando se aprueban para otras indicaciones.

Para garantizar que los pacientes se beneficien de futuras innovaciones, los responsables políticos y los líderes de la industria de la salud deben buscar soluciones que centren los incentivos en la innovación y en mejorar la asequibilidad de los tratamientos para las enfermedades raras.

Este documento presenta un análisis de los posibles beneficios y riesgos de una serie de reformas políticas que mejorarían la generación de evidencia, orientarían y potencialmente aumentarían los incentivos para los medicamentos para las enfermedades ultra-raras, y directa o indirectamente regularían el precio de los medicamentos huérfanos para mejorar su asequibilidad sin socavar la futura inversión e innovación.

Es probable que, para las partes interesadas y los responsables políticos que consideran que el actual ecosistema de mercado funciona perfectamente, ninguna reforma política parezca deseable. Pero para los responsables políticos en general, hemos presentado un análisis de las posibles reformas políticas que ofrecerían un nuevo panorama para el desarrollo, la cobertura, la fijación de precios y los pagos por los medicamentos huérfanos.

Los responsables políticos y las partes interesadas tendrán que considerar cuidadosamente si estas reformas políticas serían capaces de mantener los incentivos necesarios para garantizar que se mantiene la inversión en medicamentos huérfanos, creando al mismo tiempo un mejor equilibrio entre la innovación y la asequibilidad. Los puntos de vista serán diferentes, pero una cosa es cierta: la innovación sólo será sostenible y útil para los pacientes si los costes del esfuerzo general en innovación se gestionan mejor, tanto para los pacientes individuales como para los sistemas de salud y la sociedad.