Regulación Internacional

Puntos clave
Pregunta: Cuando la FDA y la EMA aprueban una nueva terapia contra el cáncer ¿hay diferencias importantes en los plazos de aprobación y la velocidad de revisión?

Hallazgos: Este estudio transversal identificó 89 nuevas terapias oncológicas aprobadas tanto por la FDA como por la EMA entre 2010 y 2019. La FDA aprobó primero el 95% de las terapias, con una mediana de retraso en recibir el permiso de comercialización en Europa de 241 días.

Significado: Los hallazgos de este estudio sugieren que los pacientes de EE UU tienen acceso a las nuevas terapias oncológicas antes que los pacientes que residen en Europa.

Resumen
Importancia: Uno de los objetivos de las agencias reguladoras es garantizar que los pacientes tengan acceso a medicamentos seguros y eficaces en el momento oportuno, y esto reviste especial importancia en el ámbito de la oncología debido a la gran necesidad no cubierta de nuevas terapias. Las dos agencias reguladoras más importantes, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), desempeñan un papel fundamental a nivel mundial, y con frecuencia otros reguladores nacionales siguen sus recomendaciones y aprobaciones.

Objetivo. Comparar las fechas en que se otorgaron los permisos de comercialización de las nuevas terapias oncológicas en EE UU y Europa durante la última década, y analizar y contrastar las actividades reguladoras de la FDA y la EMA en la aprobación de nuevos medicamentos contra el cáncer.

Diseño, entorno y participantes. Este estudio transversal revisó las bases de datos regulatorios de la FDA y la EMA para identificar las nuevas terapias oncológicas aprobadas tanto en EE UU como en Europa entre 2010 y 2019, y caracterizar los plazos de las actividades regulatorias. El análisis estadístico se realizó de enero a abril de 2022.

Principales resultados y medidas. Fecha de aprobación regulatoria, tiempo de revisión, presentación de la solicitud de comercialización, si se trata de una aprobación acelerada o autorización de comercialización condicional, y proporción de aprobaciones antes de que se publique un documento revisado por pares con los resultados de los ensayos pivotales.

Resultados. En total, entre 2010 y 2019 se aprobaron 89 nuevas terapias oncológicas en EE UU y Europa. La FDA aprobó 85 terapias oncológicas (95%) antes de que recibieran la autorización europea y 4 terapias (5%) después. La mediana (Rango Intercuartil RIQ en inglés IQR) de la demora en entregar el permiso de comercialización para las nuevas terapias oncológicas en Europa fue de 241 (150-370) días en comparación con EE UU. La mediana (RIQ) del tiempo de revisión fue de 200 (155-277) días para la FDA y de 426 (358-480) días para la EMA. Sesenta y cuatro nuevas solicitudes de licencia (72%) se presentaron primero a la FDA, frente a 21 (23%) a la EMA. Treinta y cinco terapias oncológicas (39%) fueron aprobadas por la FDA antes de la publicación del estudio pivotal, mientras que la EMA sólo aprobó 8 (9%) antes de que se publicaran los estudios.

Conclusión y relevancia. En este estudio transversal, las nuevas terapias oncológicas se aprobaron antes en EE UU que en la Unión Europea. La FDA recibió antes las solicitudes de licencia y tuvo tiempos de revisión más cortos. Sin embargo, se aprobaron más terapias antes de la publicación de los estudios que se incluyeron en las solicitudes de licencia, lo que genera dudas en los profesionales sobre la utilidad clínica y la seguridad de las terapias recién aprobadas.

Nota de Salud y Fármacos. Una editorial [1] publicada en la misma revista añade que si bien en EE UU se aprobaron más rápidamente los medicamentos que en Europa, también se retiraron más fármacos del mercado estadounidense. Por otra parte, como la FDA no exige que se terminen los estudios confirmatorios en los plazos estipulados, muchos fármacos permanecen en el mercado sin que se hayan confirmado sus beneficios. El Centro de Excelencia en Oncología de la FDA anunció recientemente el Proyecto FrontRunner, una iniciativa para abrir el programa de aprobación acelerada a otros tratamientos y ha reconocido la necesidad de mejorar la recopilación de datos posteriores a la comercialización.

Las vías de revisión acelerada que utiliza la FDA reducen los estándares de aprobación, y las repercusiones de estas prácticas en otros países están infravaloradas, algunos reguladores han dicho que les resulta difícil tomar decisiones contrarias a las de la FDA. Los países de ingresos bajos y medios suelen confiar en las evaluaciones de seguridad y eficacia de la FDA, una práctica que se denomina dependencia regulatoria extranjera. Por tanto, los altos niveles de incertidumbre que tolera la FDA se trasladan a otros países, muchos de ellos sin capacidad reguladora para retirar los medicamentos en caso de que surja evidencia contradictoria.

El que los medicamentos se comercialicen primero en EE UU también podría contribuir a aumentar los precios en otros países, pues EE UU está dispuesto a pagar precios más altos, y los otros países deben negociar teniendo en cuenta los precios de los medicamentos que fueron diseñados para el mercado estadounidense. Además, las empresas son conscientes de que los precios en EE UU se incluyen en los cálculos de los precios internacionales de referencia. Por lo tanto, al someterse primero en EE UU, el precio medio en la cesta de países de referencia aumenta, elevando directamente los precios a nivel mundial.

Las agencias reguladoras tienen la difícil tarea de equilibrar el acceso temprano de los pacientes a los nuevos tratamientos y garantizar que las terapias sean eficaces y seguras. Sin embargo, los tiempos de revisión y las aprobaciones más rápidas no son motivo de celebración; lo son los mejores resultados para los pacientes. En otras palabras, calidad sobre cantidad.