Europa

Brennan [1] informa que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA ha otorgado la autorización condicional a tres medicamentos rechazados por la FDA. Según dicha comunicación son los siguientes:

• La primera terapia génica para tratar la hemofilia A grave (valoctocogene roxaparvovec, Roctavian de BioMarin), que ha demostrado ser efectiva hasta dos años después de la infusión y en algunos pacientes hasta cinco años. Esta aprobación se basa en los resultados de un estudio de fase III de un solo brazo, no aleatorizado, en 134 pacientes varones con hemofilia A (Dos años después de la administración, las tasas de hemorragia se redujeron en un 85% y la mayoría de los pacientes [128] ya no necesitaron terapia sustitutiva del factor VIII. Queda por determinar hasta cuando se mantiene el efecto. Los pacientes tratados con Roctavian serán controlados durante 15 años, según la EMA, para establecer su eficacia y seguridad a largo plazo. La FDA le concedió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa y solicitó, en agosto 2020, que BioMarin completara su estudio de fase III GENEr8-1 y presentara dos años de datos de seguimiento para determinar la seguridad y la eficacia de todos los participantes en el estudio.
• Pepaxti (flufenamida de melfalán) de Oncopeptides para el tratamiento del mieloma múltiple. Este producto recibió la aprobación acelerada en EE UU a principios de 2021 para el mieloma múltiple en recaída o refractario, pero en julio, los resultados de un ensayo en donde se comparaba con Pomalyst the Bristol Myers Squibb, indicaron que el riesgo de muerte fue mayor para el grupo tratado con Pepaxti. La empresa consideró retirar el producto del mercado, pero tras una revisión del estudio OCEAN de fase 3 y otros ensayos decidió no hacerlo.
• Sunlenca (lenacapavir), de Gilead, para tratar a adultos con infección por VIH-1 multirresistente. En marzo, la FDA citó problemas de fabricación y control químico (CMC) relacionados con la compatibilidad del lenacapavir con el vial contenedor propuesto.