Europa

Resumen
Para abordar las cuestiones no resueltas sobre la seguridad y la eficacia de los fármacos en el momento de su aprobación, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) puede exigir a los fabricantes de esos productos que realicen estudios adicionales durante el periodo posterior a la comercialización. Dado que una proporción cada vez mayor de nuevos fármacos contra el cáncer se aprueban en base a evidencia limitada de su beneficio clínico, es importante completar a tiempo los requisitos posteriores a su comercialización.

Se utilizaron los documentos regulatorios disponibles públicamente para evaluar las características clave de los ensayos pivotales que respaldaron los medicamentos contra el cáncer que aprobó la EMA entre 2004 y 2014, y se calcularon las tasas de datos poscomercialización requeridos por la agencia que se habían recopilado después de un mínimo de 5 años.

De 2004 a 2014, la EMA exigió que se recopilaran datos poscomercialización para el 79% (45/57) de los productos oncológicos aprobados. Los ensayos pivotales que apoyaron la aprobación de medicamentos contra el cáncer que recibieron requisitos poscomercialización fueron menos propensos a tener diseños aleatorios (41/61, 67% frente a 11/11, 100%), incluir un comparador activo (20/61, 33% frente a 10/11, 91%), o medir la supervivencia global como criterio de valoración primario (18/61, 30% frente a 6/11, 55%) en comparación con los ensayos pivotales para medicamentos sin requisitos de poscomercialización.

Entre los 200 requisitos de poscomercialización, casi la mitad fueron diseñados para evaluar la seguridad del fármaco. Después de un mínimo de 5 años, el 60% (121/200) de los requisitos se habían completado, el 10% (19/200) estaban en curso y el 30% (60/200) se retrasaron. Aproximadamente la mitad (40/75, 53%) de los requisitos de poscomercialización de nuevos estudios clínicos se completaron a tiempo. Los retrasos en la cumplimentación de los requisitos poscomercialización no solían afectar la probabilidad de que los medicamentos recibieran un permiso de comercialización permanente (87%, 39/45) al cabo de 5 años. Nuestros resultados ponen de manifiesto la necesidad de que la EMA utilice mejor su autoridad para exigir la finalización puntual de los requisitos y de los estudios posteriores a la comercialización.

Aspectos destacados del estudio:

¿Cuál es el conocimiento actual sobre el tema?
En Europa, un número cada vez mayor de nuevos medicamentos oncológicos se aprueban en base a datos limitados de ensayos clínicos y se puede exigir a los patrocinadores que aborden cuestiones no resueltas sobre la seguridad y la eficacia del medicamento imponiendo requisitos posteriores a la comercialización.

¿Qué pregunta aborda este estudio?
Utilizando documentos normativos, caracterizamos el diseño y la cumplimentación de los requisitos poscomercialización para los medicamentos contra el cáncer aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). También analizamos si el cumplimiento de los requisitos de poscomercialización influyó en las decisiones reguladoras para recibir la autorización permanente.

¿Qué conocimientos aporta este estudio?
Entre 2004 y 2014, la EMA impuso requisitos de recopilación de datos poscomercialización a cuatro quintas partes de los fármacos oncológicos recién aprobados. Un mínimo de cinco años después de la aprobación condicionada, más de un tercio de los requisitos poscomercialización estaban en curso o atrasados, incluyendo alrededor de la mitad de los requisitos de nuevos estudios clínicos. Estos retrasos en la finalización de los requisitos poscomercialización no solían repercutir en la probabilidad de que los medicamentos autorizados temporalmente recibieran un permiso de comercialización permanente.

¿Cómo podría cambiar esto la farmacología clínica o la ciencia traslacional?
Los reguladores europeos deberían trabajar con los fabricantes para desarrollar planes de investigación poscomercialización que aborden las limitaciones de la evidencia disponible y mejoren el cumplimiento de los plazos de los estudios.