Europa

La EMA ha lanzado un proyecto piloto para evaluar si el análisis de los datos sin procesar de los ensayos clínicos por parte de las autoridades reguladoras mejora la evaluación de las solicitudes de autorización de comercialización para nuevos medicamentos, así como las solicitudes posteriores a la autorización y para explorar los aspectos prácticos de la presentación y análisis de dichos datos.

Los datos sin procesar constituyen datos de pacientes individuales de estudios clínicos en un formato estructurado electrónico al que se puede acceder directamente para su análisis y visualización. Los ejemplos de datos sin procesar incluyen registros de observaciones y mediciones originales de los participantes en estudios clínicos, como resultados de pruebes de laboratorio clínico, datos de imágenes e historias clínicas de pacientes. Actualmente, el sistema europeo de regulación de medicamentos no exige de forma rutinaria la presentación de datos sin procesar en el contexto de una autorización de comercialización o una solicitud posterior a la autorización.

El comité de medicamentos de uso humano (en inglés Committee for Medicinal Products for Human Use CHMP) de la EMA recibe los datos presentados por el solicitante o el titular de los permisos de comercialización (Titular de Autorización de Comercialización o TAC) después del procesamiento estadístico, en formato agregado como resúmenes clínicos, así como en listados en PDF. El CHMP analiza estos resúmenes como parte de la evaluación científica de los beneficios y riesgos de los medicamentos. Este proceso suele dar lugar a varias rondas de preguntas en las que el Comité puede pedir a los solicitantes/titulares del permiso de comercialización aclaraciones metodológicas, volver a analizar los datos o datos adicionales. Sin embargo, según la regulación de la UE, el CHMP puede solicitar al solicitante / TAC en cualquier momento que proporcione los datos sin procesar para realizar análisis adicionales para respaldar la evaluación de riesgos y beneficios de los medicamentos. El CHMP ha solicitado datos sin procesar en varias ocasiones, cuando consideró que serían útiles en la evaluación de un medicamento.

El proyecto piloto está abierto a los solicitantes o TAC que estén a punto de presentar solicitudes de autorización de comercialización o solicitudes posteriores a la autorización. Si se seleccionan, incluirán datos sin procesar ya como parte de sus envíos. Se espera que el piloto dure hasta dos años e incluirá aproximadamente diez procedimientos regulatorios presentados a la EMA a partir de septiembre de 2022. El piloto cumplirá completamente con los requisitos de la legislación de protección de datos.

Este piloto surge de una de las diez recomendaciones prioritarias emitidas por el Grupo de trabajo conjunto de las grandes bases de datos de la EMA y los Jefes de agencias de medicamentos (HMA) en 2020, que destacó la necesidad de fortalecer la capacidad de la red para analizar los datos recopilados a nivel de paciente individual para mejorar informar la toma de decisiones regulatorias. Hay varios beneficios potenciales que el análisis de los datos sin procesar podría traer, incluida una evaluación más rápida al hacer menos preguntas a los solicitantes y una mejor definición de la población de tratamiento objetivo. Por lo tanto, el análisis de datos sin procesar puede permitir un acceso mejor y más rápido a los pacientes a nuevos medicamentos.