EE UU y Canadá

El 18 de abril de 2022, el estado de Arizona aprobó una ley para acelerar el acceso de los pacientes a los tratamientos basados en el genoma. Nicholas Florko explica lo sucedido en Statnews [1], a continuación, presentamos los puntos más importantes.

Esta ley va más allá que las primeras leyes federales de “derecho a probar” que permitían que los pacientes moribundos accedieran a medicamentos que habían superado los primeros ensayos clínicos, pero no habían recibido el permiso de comercialización de la FDA. Ahora, con esta ley, los pacientes podrán accedan a ciertos medicamentos “producidos exclusivamente para un paciente individual en base de su propio perfil genético” sin que previamente se haya hecho ningún tipo de ensayo clínico.

Detrás de esta ley está el Instituto Goldwater, que espera presentar leyes parecidas en otros estados, para en el momento apropiado lograr que se apruebe una ley semejante a nivel federal.

Para los impulsores de la iniciativa, los programas que tiene la FDA para facilitar el acceso de pacientes desesperados a medicamentos experimentales no funcionan. Según ellos son demasiado lentos, mientras que la FDA insiste en que aprueba rápidamente las solicitudes de acceso ampliado -a veces en horas. Sin embargo, los médicos que solicitan el acceso ampliado tienen que presentar bastante documentación. Cuando se trata de oligonucleótido antisentido (antisense oligonucleotide o ASO) el proceso podría tardar hasta un par de meses.

Florko entrevistó a eticistas y a un científico que ha esta involucrado en solicitar varias ASO y estos no estuvieron de acuerdo con la iniciativa, y dijeron estar a favor de que este tipo de programas cuenten con la supervisión de la FDA, porque hacer la evaluación riesgo-beneficio de estos tratamientos es muy complicado. Dijeron que esta ley es una solución en busca de problemas.

Tampoco hay garantías de que la nueva ley permita que los pacientes accedan a estos medicamentos. Tanto la ley original como la nueva ley de Arizona de derecho a probar no exigen que los fabricantes faciliten estos fármacos a los pacientes, y son pocas las empresas que han estado dispuestas a proporcionar medicamentos a través del derecho a probar. En los últimos cuatro años sólo se han documentado un puñado de casos. Es probable que este problema se acentúe aún más con la nueva ley, porque en el país sólo hay unos pocos médicos especializados en proporcionar este tipo de tratamientos de vanguardia, y es probable que no quieran arriesgarse sin la supervisión de la FDA.