Regulación Internacional

Resumen
Objetivo: Explorar las diferencias en las decisiones reguladoras que toma la FDA al aprobar medicamentos por la vía acelerada (AA) y las que toma la EMA cuando utiliza la vía del permiso condicional de comercialización (CMA), y contribuir a la compresión de los procesos de aprobación de medicamentos.

Diseño, entorno, participantes: Este estudio transversal analiza exhaustivamente los medicamentos oncológicos nuevos aprobados a través de la AA de la FDA y la CMA de la EMA entre 2006 y 2021. El análisis estadístico se realizó entre junio y julio de 2022.

Criterios de valoración primarios y secundarios: Se analizaron las diferencias reguladoras entre estas dos regiones para los medicamentos oncológicos nuevos que habían sido aprobados por ambas agencias reguladoras, incluyendo las decisiones sobre su aprobación, los ensayos clínicos pivotales de eficacia, la rapidez de la revisión y las obligaciones posteriores a la comercialización.

Resultados: Durante el periodo estudiado, hubo diferencias en el uso de la AA por la FDA y la CMA por la EMA (FDA: EMA: 41,2%: 70,0%, p<0,05). De los 25 medicamentos aprobados tanto por la AA de la FDA como por la CMA de la EMA, 22 (88,0%) de las decisiones reguladoras se basaron en los mismos ensayos clínicos pivotales. Hubo más diferencias en los requisitos postcomercialización: las de la EMA se centraron en la eficacia y seguridad del fármaco (EMA: FDA: 63,0%: 27,0%, p＜0,05) y las de la FDA más en la eficacia (FDA: EMA: 73,0%: 23,9%, p＜0,05). Además, tanto en EE UU como en la UE algunas obligaciones poscomercialización se completaron más tarde de lo previsto (30,4% y 19,2% en EE UU y UE, respectivamente), siendo los mayores retrasos de 3,7 años (0,2-3,7 años) y 3,3 años (0,04-3,3 años) en EE UU y UE, respectivamente.

Conclusiones
La FDA y la EMA utilizan diferentes criterios y consideraciones para evaluar el balance riesgo-beneficio cuando utilizan la AA o CMA. Además, las deficiencias en el diseño y la realización de ensayos postcomercialización han dificultado la obtención de la evidencia necesaria para confirmar los beneficios de los medicamentos.