Asia y Oceanía

Puntos clave
Pregunta. ¿Con qué frecuencia se utilizan criterios de valoración indirectos para apoyar la aprobación de fármacos contra el cáncer y se realizan en Japón estudios confirmatorios que utilicen la supervivencia global como criterio de valoración?

Hallazgos. En este estudio transversal de 299 fármacos oncológicos, el número de fármacos para los que se utilizó la supervivencia global para apoyar la aprobación aumentó de 1 entre 2001 y 2005 a 86 entre 2006 y 2020; sin embargo, 212 aprobaciones se basaron en criterios de valoración indirectos. En 175 aprobaciones no se realizaron estudios confirmatorios posteriores a la comercialización que utilizaran la supervivencia global como criterio de valoración.

Significado. Estos hallazgos sugieren que las agencias reguladoras japonesas tienen que evaluar la aprobación a través de criterios de valoración indirectos, y asegurar que las empresas se comprometen a hacer estudios postcomercialización.

Resumen
Importancia. Un criterio de valoración indirecto es un indicador que se utiliza en los ensayos clínicos como alternativa para medir el verdadero beneficio clínico. El uso de criterios indirectos de valoración acorta la duración de los ensayos.

Objetivos. Investigar el uso de criterios de valoración indirectos en los ensayos clínicos para apoyar la aprobación de fármacos contra el cáncer y determinar si en Japón se están realizando estudios confirmatorios que utilicen la supervivencia global (SG) como criterio de valoración.

Diseño, entorno y participantes. En este estudio transversal, las aprobaciones de medicamentos y la información general sobre los mismos se obtuvieron de bases de datos disponibles públicamente, como el sitio web de la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos, para los medicamentos contra el cáncer aprobados en Japón entre enero de 2001 y diciembre de 2020. El análisis de los datos se realizó entre septiembre de 2021 y marzo de 2022.

Medidas y resultados principales Características de los fármacos oncológicos aprobados en Japón, criterios de valoración que se utilizaron en los ensayos clínicos pivotales y resultados de los ensayos confirmatorios que utilizaron la supervivencia global como criterio de valoración tras la aprobación del fármaco.

Resultados. En Japón se aprobaron 299 fármacos oncológicos durante el periodo de estudio. De ellos, 142 (47,5%) eran fármacos moleculares, la mayoría para tratar el cáncer de pulmón no microcítico. 111 (37,1%) medicamentos contra el cáncer recibieron la designación de huérfanos. Entre 2001 y 2005, se utilizó la supervivencia global como criterio de valoración en 1 aprobación (3,6%); sin embargo, de 2006 a 2020, la