Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

Resumen
Objetivos: Describir las características de los informes de ensayos clínicos (CSR, clinical study report) publicados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y en el caso de los ensayos pivotales, cuantificar la rapidez en el acceso a los resultados de los ensayos a partir de los CSR en comparación con las publicaciones convencionales.

Diseño: Análisis transversal de los CSR publicados por la EMA de 2016 a 2018.

Métodos: Descargamos los CSR y los resúmenes de los medicamentos de la página de la EMA. Identificamos los ensayos individuales que se incluyeron en cada solicitud utilizando los nombres de los documentos electrónicos. Cuantificamos el número y la extensión de los documentos y de los ensayos. Para los ensayos pivotales, registramos la fase del ensayo, las fechas de publicación del CSR por la EMA y las correspondientes publicaciones en revistas y registros.

Resultados: La EMA publicó documentos sobre 142 medicamentos para los que se había solicitado el permiso de comercialización. En el 64,1% de los casos era la primera vez que se autorizaba la comercialización de ese producto. Se presentó una mediana de 15 documentos (IQR 5-46), 5 ensayos (IQR 2-14) y 9629 páginas por solicitud (IQR 2711-26,673); y una mediana de 1 documento (IQR 1-4) y 336 páginas por ensayo (IQR 21-1192). De todos los ensayos pivotales identificados, el 60,9% eran de fase 3 y el 18,5% de fase 1.

De las 119 solicitudes únicas presentadas a la EMA, el 46,2% estaban respaldadas por un único ensayo pivotal, y el 13,4% se basaban en un único ensayo pivotal de fase 1. Para el 26,1% de los ensayos no se habían informado resultados en los registros de ensayos, el 16,7% no se habían publicado en revistas y el 13,5% no se habían publicado los resultados ni en revistas ni en registros. La publicación de la EMA fue la fuente de información más temprana para el 5,8% de los ensayos pivotales, disponible una mediana de 523 días antes que su primera publicación en revistas (IQR 363-882 días).

Conclusiones: El sitio web de datos clínicos de la EMA contiene extensos documentos de ensayos clínicos. Casi la mitad de las solicitudes a la EMA se basaron en ensayos pivotales únicos, muchos de los cuales eran ensayos de fase 1. Los CSR fueron la única fuente de información y la más oportuna para muchos ensayos. El acceso a la información no publicada de los ensayos debe ser abierto y oportuno, para apoyar la toma de decisiones para los pacientes.