EE UU y Canadá

Nota de Salud y Fármacos: A continuación, resumimos un artículo publicado en Outsourcing que presenta la perspectiva de la industria sobre el programa de aprobación acelerada de la FDA [1]. Como se sabe, la industria está a favor de esta política, pero los expertos en ciencia regulatoria han identificado múltiples problemas, incluyendo: empresas farmacéuticas que no completan los estudios confirmatorios porque no tienen incentivos para hacerlo, ya que si el producto fracasa puede ser retirado del mercado; enormes gastos en medicamentos que podrían no aportar ningún beneficio al paciente; y posibles eventos adversos para los pacientes que utilizan estos productos que se han comercializado sin tener suficiente información sobre su seguridad y/o eficacia. Si bien hay situaciones en que la vía de aprobación acelerada podría ser útil (enfermedades terminales o enfermedades sin opciones terapéuticas) se está haciendo un uso demasiado amplio de esta vía, lo que acarrea consecuencias para los pacientes y para los sistemas de salud.

En la reunión global anual de DIA (Drug Information Association) 2024, Ginny Beakes-Read conversó con Liza Laws de Outsourcing Pharma, sobre las complejidades de las prácticas regulatorias a nivel global y la importancia de la colaboración [1].

Ginny Beakes-Read, con una sólida formación como enfermera y abogada, trabajó durante ocho años en la FDA en el desarrollo de regulaciones y en cuestiones sobre políticas, incluidas las relacionadas con la aprobación acelerada (AAP, por sus siglas en inglés de Accelerated Approval Program). Desde 2005, ha trabajado en la industria, centrándose en la política regulatoria.

Ginny explica que la FDA estableció el programa de AAP en 1992 en respuesta a la crisis del sida, con el objetivo de acelerar el acceso a tratamientos que salvan o prolongan la vida de los pacientes con enfermedades graves. Este programa permite la aprobación de medicamentos en base a su impacto en criterios de valoración indirectos que podrían predecir el beneficio clínico, asegurando que los pacientes reciban los tratamientos necesarios con mayor rapidez, mientras se confirma el beneficio clínico haciendo ensayos clínicos confirmatorios con el producto que ha recibido la aprobación acelerada.

Según un estudio reciente de Ginny Beakes-Read, se estimó que entre 2016 y 2022 el AAP de la FDA contribuyó a ganar aproximadamente 263.000 años de vida para los pacientes. Este resultado se obtuvo mediante modelos de supervivencia que compararon el beneficio en la supervivencia general de los pacientes que recibieron terapias bajo el AAP frente a aquellos que recibieron la atención estándar. El análisis incluyó datos de aceptación y supervivencia de los pacientes, asegurando capturar el impacto clínico de estas terapias durante un período determinado. El estudio sugiere que extender el cronograma hasta 2026 podría aumentar los años de vida ganados por los pacientes a 382.000. Aunque estas son proyecciones sujetas a cambios, muchas de las terapias evaluadas fueron aprobadas recientemente, lo que implica que el periodo del estudio fue demasiado corto para poder captar todo su impacto. Extender el cronograma permitiría hacer análisis más completo de sus beneficios a largo plazo.

El análisis de las terapias con designación de medicamento huérfano, que suelen dirigirse a enfermedades con opciones de tratamiento limitadas, reveló beneficios significativos. Estas terapias, al ofrecer con frecuencia el primer tratamiento efectivo para estos pacientes, generaron aumentos importantes en los años de vida, en comparación con la atención estándar. Además, el estudio incluyó terapias con resultados diversos, incluyendo aquellas que fueron retiradas, lo que proporciona una visión integral del impacto del programa y demuestra un efecto positivo en la supervivencia.

Ginny también destaca que, aunque el marco regulatorio asociado con el AAP es eficaz, la colaboración continua entre las partes interesadas y el perfeccionamiento del proceso son esenciales para optimizar su eficacia. A medida que la ciencia y la tecnología progresen en la comprensión de las enfermedades y en los criterios de valoración de los tratamientos, habrá que asegurar que hay una alineación constante con el avance científico. Además, mencionó que los marcos regulatorios deben ser ágiles y apoyar la innovación, señalando que su experiencia como enfermera de cuidados críticos le ha mostrado que hay una necesidad urgente de contar con terapias efectivas. En sus palabras, la AAP fomenta este avance al proporcionar una vía para el desarrollo y la aprobación rápidos de tratamientos innovadores.

Ginny recomienda centrarse en el impacto clínico y la aceptación de los pacientes para comprender plenamente los beneficios reales de las terapias. Además, enfatiza que la colaboración y el aprendizaje compartido son fundamentales para mejorar los resultados de salud a nivel global.