EE UU y Canadá

Resumen
Antecedentes: Desde la aprobación del primer inhibidor de puntos de control en 2014, esta clase de medicamentos contra el cáncer ha transformado radicalmente el tratamiento de diversas neoplasias malignas. Hasta enero de 2024, la FDA ha aprobado once de estos medicamentos, cada uno con indicaciones específicas. Evaluamos la superposición de estas indicaciones, lo que tiene importantes implicaciones para la competencia y la negociación de precios por parte de los pagadores.

Método: En este estudio transversal, evaluamos las indicaciones aprobadas por la FDA para once inhibidores de puntos de control que se han otorgado hasta enero de 2024. Las indicaciones se categorizaron según tipo de tejido canceroso (o estado de mutación para indicaciones no tumorales), el estadio de la enfermedad y la línea de tratamiento (primera línea, segunda línea, tercera línea o cuarta línea o superior). Las indicaciones no superpuestas se definieron como aquellas con un solo medicamento aprobado. Para las indicaciones superpuestas, tabulamos el número de medicamentos aprobados.

Resultados: Los medicamentos inhibidores de puntos de control aprobados por la FDA se asociaron con 43 indicaciones distintas, que iban desde 2 (retifanlimab, toripalimab y tremelimumab) hasta 35 (pembrolizumab) indicaciones por medicamento. Quince (43%) indicaciones no se superpusieron. Pembrolizumab tuvo 11 indicaciones no superpuestas (p. ej., ciertos cánceres de mama, de cuello uterino y uroteliales); todos los demás medicamentos tuvieron entre 0 y 2 indicaciones no superpuestas. Entre las 28 indicaciones superpuestas, 15 (54%) contaban con 2 medicamentos aprobados para esa indicación, 9 (32%) con 3 medicamentos aprobados, 3 (11%) con 4 medicamentos aprobados, y 1 indicación (3%; cáncer de pulmón de células no pequeñas) era susceptible de tratarse con 7 de los 11 medicamentos aprobados.

Conclusiones. Los inhibidores de puntos de control están aprobados por la FDA para un total de 43 indicaciones diferentes, pero la mayoría de las indicaciones se incluyeron en el prospecto de tres o menos fármacos de esta clase. Más de una de cada tres indicaciones contaba con solo un fármaco aprobado, el más frecuente era el pembrolizumab. Esta superposición limitada de indicaciones sugiere que los fabricantes pueden evitar solicitar la aprobación para indicaciones que ya tienen múltiples fármacos aprobados de la misma clase, lo que puede reducir la competencia y contribuir a mantener los precios elevados de los fármacos. Para proporcionar a los pacientes mejor información sobre el inhibidor de puntos de control más apropiado para su cáncer, el NIH podría financiar, y la FDA podría alentar, más ensayos comparativos que comparen directamente su efectividad.