Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Cada mes, el equipo editorial de Prescrire ayuda a los profesionales de la salud a decidir qué nuevos productos o indicaciones, de la multitud que se autorizaron recientemente, merecen un lugar en la lista de opciones de tratamientos útiles y cuáles deben evitarse. Para esto realizamos análisis sistemáticos de los datos de evaluaciones relevantes disponibles sobre nuevos medicamentos, nuevas indicaciones, nuevas formas farmacéuticas y nuevas dosis autorizadas en Europa o Francia. Las autorizaciones europeas constituyen la mayoría y son el foco de nuestra edición en inglés, Prescrire International. Los Premios Prescrire 2023 para Medicamentos se basan en las revisiones publicadas en la sección “Permisos de Comercialización” de nuestra edición en francés durante 2023.
El equipo multidisciplinario de Prescrire ha estado realizando y publicando análisis independientes de medicamentos durante 43 años, libres de la influencia de cualquier empresa del ámbito de la salud.
Sin Píldora Dorada (Pilule d’Or) y solo un premio Prescrire para medicamentos
Ninguno de los medicamentos que Prescrire examinó en 2023 representó un avance terapéutico importante digno del Premio “Píldora Dorada”. Solo un medicamento recibió un premio y ganó un lugar en la Lista de Honor.
Lista de Honor: blinatumomab (Blincyto) para leucemia linfoblástica aguda infantil en primera recaída de alto riesgo. Aproximadamente un 15% a un 20% de los niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) experimentan una recidiva después del tratamiento de primera línea. La recaída se considera de alto riesgo cuando ocurre durante los 18 meses después del diagnóstico o durante los 6 meses después de completar el tratamiento de primera línea. Por lo general, se trata con varios ciclos de quimioterapia, sin un protocolo estándar.
El anticuerpo monoclonal biespecífico anti-CD19 y anti-CD3 blinatumomab se evaluó como terapia de consolidación en niños con LLA con cromosoma filadelfia negativo en primera recaída de alto riesgo, en un ensayo clínico aleatorizado abierto que lo comparó con la quimioterapia en 108 pacientes. Cuando se había dado seguimiento a la mitad de los pacientes durante al menos 31 meses, la mortalidad en el grupo de blinatumomab fue de aproximadamente un 17%, frente al 43% en el grupo que recibió quimioterapia. Se han publicado algunos datos a largo plazo desde nuestra última búsqueda bibliográfica para el artículo inicial sobre esta autorización [1]. Según estos datos, obtenidos cuando se había dado seguimiento a la mitad de los pacientes durante al menos 44 meses, la mortalidad estimada a los cuatro años fue del 23% en el grupo blinatumomab, frente al 51% en el grupo control. Estas diferencias en la mortalidad son estadísticamente significativas.
Otro ensayo clínico aleatorizado abierto comparó al blinatumomab con la quimioterapia, utilizando una dosis de blinatumomab diferente a la recomendada en el resumen europeo de las características del producto (SmPC). Los resultados también mostraron una mortalidad inferior en el grupo blinatumomab.
Los principales efectos adversos del blinatumomab son los siguientes: trastornos neurológicos, pancreatitis, síndrome de lisis tumoral y trastornos hematológicos. En estos ensayos clínicos, los efectos adversos graves del blinatumomab parecieron ser menos frecuentes que los ocasionados por la quimioterapia que recibieron los grupos control. Sin embargo, la calidad de esta evidencia se ve socavada por la ausencia de enmascaramiento.
Una notable reducción de la mortalidad, demostrada en dos ensayos clínicos comparativos aleatorizados en niños con LLA en primera recaída de alto riesgo, es un claro avance terapéutico que justifica el lugar del blinatumomab en la Lista de Honor de este año.
El blinatumomab ilustra cómo el balance riesgo-beneficio de un medicamento depende del problema clínico. Al no tener evidencia de que blinatumomab mejore los resultados clínicos en adultos con LLA que están en remisión pero tienen células leucémicas residuales, su balance riesgo-beneficio para ese problema es desfavorable (ver Prescrire Int nº 223).
Píldora Dorada (Pilule d’Or)
La “Píldora Dorada” se otorga a los medicamentos que representan un gran avance terapéutico en un área particularmente desatendida.
No se otorgó en 2023
Lista de Honor 2023
Los medicamentos incluidos en la Lista de Honor constituyen un claro avance para algunos pacientes en comparación con las opciones terapéuticas existentes, aunque con limitaciones.
Para leucemia linfoblástica aguda infantil en primera recaída de alto riesgo (Prescrire Int nº 248)
Notables
Los medicamentos considerados “Notables” proporcionan una mejora modesta en la atención al paciente.
No hubo medicamentos Notables en 2023
Premios Prescrire 2023 para envases
Cuando Prescrire evalúa el balance riesgo-beneficio de un medicamento o su facilidad de uso, su envase es un factor importante a tener en cuenta. ¿Ayuda el envase a garantizar la seguridad de los pacientes, sus familias y sus cuidadores? ¿Hay algún aspecto del envase que aumente el riesgo de errores de medicación o represente un peligro en particular? ¿Está el envase bien diseñado desde la perspectiva del usuario y, en particular, se pueden medir con precisión las dosis requeridas?
Nuestros análisis de envases tienen en cuenta muchos factores, a saber: el problema clínico para el que se utilizará el medicamento; los pacientes que es probable que lo reciban, especialmente mujeres embarazadas, niños o personas mayores; si serán los familiares, cuidadores o enfermeras quienes prepararán y administrarán el medicamento; y si se utilizará en una situación de emergencia, en hospitales o en la comunidad, obtenido bajo receta, por consejo de un farmacéutico de la comunidad o comprado por el paciente a un vendedor de internet.
Se analiza cada aspecto del envase en cuanto a su impacto sobre la calidad de la atención y la seguridad de los usuarios y las personas que los rodean. Examinamos en particular:
Los “Premios Prescrire 2023 para Envases” se otorgan a los envases de medicamentos evaluados en nuestra edición en francés durante 2023. Dos productos han recibido un premio por su envase particularmente bien diseñado. Sin embargo, varios productos recibieron una “Tarjeta Roja” porque su envase puede provocar errores de medicación o representar otros peligros.
Premios Prescrire 2023 para Envases
Envase bien diseñado para la administración oral de dosis altas de dexametasona
Dexliq en solución oral (dexametasona) – Theravia (autorización francesa) (Rev Prescrire n° 473)
Envase que hizo que el uso de fentanilo intranasal fuera más seguro
Spray nasal Instanyl DoseGuard (fentanilo) – Takeda [Procedimiento centralizado UE] (Prescrire Int n° 257)
El fentanilo intranasal está autorizado para aliviar el dolor irruptivo[a] en pacientes con cáncer, como complemento a un tratamiento de mantenimiento con opioides bien administrado. Inicialmente, el spray nasal de fentanilo se comercializó bajo la marca “Instanyl” en un envase multidosis en spray con cierre a prueba de niños, sin un mecanismo de bloqueo para prevenir sobredosis. Posteriormente, junto con estos envases multidosis se comercializaron envases en spray de dosis única con un empaque secundario protegido por una película a prueba de niños, pero, al menos en Francia, sólo estaban disponibles en hospitales.
En 2023, el spray nasal de fentanilo se comercializó con un nuevo envase bajo la marca “Instanyl DoseGuard”, compuesto por un envase multidosis en spray con tapa a prueba de niños y un botón lateral para desbloquear el dispositivo. Un sistema electrónico de control de dosis limita la cantidad de dosis consecutivas a dos, de acuerdo con la recomendación del resumen de las características del producto (SmPC) para tratar cada episodio de dolor irruptivo con no más de dos dosis, administradas con al menos 10 minutos de diferencia.
En la práctica, cuando se administran dos dosis consecutivas en un período de 60 minutos, un mecanismo de bloqueo automático impide cualquier administración adicional durante dos horas. Este sistema está diseñado para limitar las sobredosis accidentales, que pueden ser mortales. El proceso de preparación inicial es complejo, y los pacientes deben aprender cómo funciona el sistema de bloqueo, pero “Instanyl DoseGuard” logra que el uso de opioides sea más seguro para los pacientes y las personas que los rodean, especialmente los niños, y al mismo tiempo, permite cierta flexibilidad para ajustar la dosis al nivel de dolor que experimentan los pacientes, tanto en la comunidad como en los hospitales.
Tarjetas Rojas
39 medicamentos autorizados en la Unión Europea o Francia en envases de mala calidad recibieron una “Tarjeta Roja” por varias razones:
Premios Prescrire 2023 a la información
Los Premios a la información anuales de Prescrire se basan en la calidad de la documentación e información que proveen las empresas farmacéuticas en respuesta a las solicitudes del equipo editorial de Prescrire. Utilizamos esta documentación para preparar los artículos publicados en la sección “Permisos de Comercialización” de nuestra edición en francés. Los Premios Prescrire a la información se centran en el nivel de transparencia que las empresas han demostrado a lo largo del año en respuesta a nuestras solicitudes de documentación e información.
¿Qué información solicita Prescrire a las empresas farmacéuticas y por qué? Además de la información que Prescrire recopila a través de una búsqueda sistemática de la literatura científica y la documentación que proveen las autoridades de salud, solicitamos sistemáticamente a las farmacéuticas que nos envíen datos sobre sus medicamentos, desde la autorización de comercialización hasta la vigilancia posterior a la comercialización.
Principalmente solicitamos datos sobre eficacia y efectos adversos, elementos del envase, las condiciones en las que los pacientes pueden acceder al medicamento, su categoría de reembolso en Francia y la fecha planeada para el lanzamiento al mercado o las razones por las que se retiró del mercado.
Solicitamos toda esta información para proporcionar a los profesionales de la salud conocimientos científicos actualizados para evaluar el balance riesgo-beneficio del medicamento en cuestión, promover el uso correcto de los medicamentos y ayudar a garantizar la seguridad del paciente, y también para compartir información práctica sobre disponibilidad, reembolso, etc.
Transparencia a menudo limitada. Prescrire solicitó información a 89 empresas farmacéuticas en 2023.
Solo seis de ellas obtuvieron un lugar en la Lista de Honor de los Premios a la información 2023, al responder con documentación detallada que trataba todos los aspectos de las solicitudes de Prescrire. Cuatro de ellas fueron calificadas como “Sobresalientes” por enviar información y documentos particularmente útiles de manera oportuna: Amryt Pharmaceuticals, EG Labo, Ever Pharma y Theravia (anteriormente Cell Therapies Research & Services).
Las empresas farmacéuticas de la Lista de Honor de los Premios a la información 2023 eligieron ser abiertas y demostraron que la transparencia es factible, al proporcionar documentos o información que no están disponibles públicamente, tales como:
Información sobre la fecha en que el medicamento entrará al mercado
Por el contrario, 13 empresas farmacéuticas decidieron no compartir información con Prescrire. No respondieron a solicitudes repetidas, algunas afirmando que no tienen tiempo, mientras que otras indicaron claramente su decisión de no proveer información a Prescrire. Estas compañías recibieron una “Tarjeta Roja” a la información.
Transparencia: no es solo un principio, sino un deber para las empresas farmacéuticas. Las empresas farmacéuticas poseen una gran cantidad de documentos que suelen hacer inaccesibles al público, en particular ciertos datos de evaluaciones. Los ciudadanos europeos tienen derecho a acceder a los datos clínicos que se utilizan para otorgar los permisos de comercialización. Los datos de evaluaciones no son datos confidenciales. De hecho, el Defensor del Pueblo Europeo consideró infundado el argumento de que la divulgación de informes de estudios clínicos podría perjudicar los intereses comerciales de las empresas. La propia EMA considera “divulgables” a los documentos que contienen datos clínicos recibidos con relación a las evaluaciones europeas, como los PSUR e IEC. Y cuando las farmacéuticas cuestionaron a la EMA por haber divulgado estos datos, el Tribunal de Justicia de la Unión Europea falló a favor de la EMA. Las empresas farmacéuticas tienen el deber de proveer información médica, y esto incluye la responsabilidad de compartir datos clínicos.
Es posible proveer información de gran calidad, pero sigue siendo la excepción. En 2023, algunas empresas farmacéuticas demostraron que es posible estar comprometidos con la divulgación y tener políticas empresariales de transparencia. Ellos sirven de ejemplo para que todos los demás los sigan.
Premios Prescrire a la información
De las 89 empresas que contactamos para obtener información:
6 llegaron a la Lista de Honor
70 no están en la Lista de Honor, pero tampoco recibieron una Tarjeta Roja
13 recibieron una Tarjeta Roja
Lista de Honor
Amryt Pharmaceuticals, EG Labo, Ever Pharma, Theravia (anteriormente Cell Therapies Research & Services)
Arrow Génériques, Lundbeck
Tarjetas Rojas
Alk-Abelló, Amgen, Bayer Healthcare, Bristol-Myers Squibb, Genzyme (Sanofi Group), Incyte Biosciences, Janssen Cilag, Kyowa Kirin Pharma, Menarini, MSD, Sanofi Aventis (Sanofi Group), Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma, X.O.
Referencias
[a] Exacerbación aguda del dolor de rápida aparición, corta duración y de intensidad moderada o elevada, que ocurre de forma espontánea o en relación con un evento predecible o no predecible.