El Comité del Senado para la Seguridad Interna y Asuntos Gubernamentales a finales de la semana pasada envió una carta al comisionado interino de la FDA Stephen Ostroff con otras preguntas sobre el uso compasivo: el tiempo que tardan en aprobarlo y la ayuda que prestan a los pacientes con enfermedades terminales.

La carta, que responde a la responsabilidad del comité de monitorear el proceso de aprobación de medicamentos, ofrece algunos antecedentes sobre el proceso de los pagos del usuario (en el momento en que la última revisión para la aprobación de la ley sobre Prescription Drug User Fee Act tiene que ser aprobada) y documenta los avances de la FDA en la aprobación de nuevos medicamentos, pero dice que a pesar del número significativo de aprobaciones, los pacientes y grupos de defensa de los pacientes están preocupados por la velocidad con la que los nuevos medicamentos llegan al mercado, en particular los tratamientos que potencialmente pueden salvar vidas. El Senador republicano Ron Johnson de Wisconsin menciona un borrador de directiva emitido por la FDA en febrero pasado que haría más fácil el acceso de los pacientes al uso compasivo de medicamentos que todavía están en investigación. Johnson también señala que el proceso simplificado aún no se ha finalizado, si bien la FDA ha dicho que espera que el documento actualizado incluido en la guía reduzca el proceso de solicitud de uso compasivo de 100 horas a 45 minutos.

A pesar de la falta de progreso en la versión acelerada de uso compasivo, la FDA aprueba sistemáticamente esas peticiones, y desde 2010 hasta 2014, solo rechazó 33 solicitudes de 5.995, es decir aprobó el 99,5% de todas las solicitudes de uso compasivo. En 2014, la FDA aprobó más de 1.800 solicitudes de uso compasivo, que fue aproximadamente el doble de la cantidad aprobada en 2013. Y los problemas con el programa de uso compasivo no son siempre culpa de la FDA, que no tiene la última palabra en la decisión sobre si un paciente puede tener acceso al fármaco en investigación.

Después de recibir una petición de la FDA para uso compasivo, las compañías farmacéuticas deben ponerse de acuerdo para proporcionar el fármaco en investigación, que puede ser complicado si hay un ensayo clínico en curso. Además de cuestionar a Ostroff sobre las razones por las que el borrador de la norma orientativa para la solicitud simplificada todavía no se ha finalizado, Johnson también cuestionó a la FDA sobre: las estadísticas de aprobación, cómo se puede simplificar el proceso para los fabricantes que reciben las solicitudes de uso compasivo, cómo se usan los datos que se reciben del acceso ampliado, y los “casos más comunes y las condiciones para la aprobación acelerada, y la vía rápida y usos compasivos”.

El aumento del interés por parte del paciente en obtener ciertos productos que están siendo investigados también ha dado lugar a nuevas leyes estatales que tratan de conceder a los pacientes el “derecho a probar” medicamentos, aunque ninguna de las leyes ha conseguido algún caso exitoso de acceso a un fármaco en investigación. Johnson y el comité del Senado se reunirá el jueves para discutir el programa de uso compasivo con los testigos, incluyendo Darcy Olsen, presidente y director general del Instituto Goldwater, que presionó a favor de la legislación del derecho de probar. El Dr. Joseph Gulfo, quien dijo la semana pasada que la FDA no tiene como misión regular los resultados que obtienen los pacientes, también testificará.