Resumen ejecutivo

Durante los últimos 20 años ha salido al mercado estadounidense un total de 667 productos biofarmacéuticos innovadores, que aportan nuevas opciones de tratamiento a pequeños y grandes grupos de pacientes con enfermedades específicas. En el 2008 solo se comercializaron 19 productos, pero el número ha ido aumentado constantemente alcanzando los 47 en 2015. Desde el punto de vista numérico y anticipando que los productos que están en proceso de investigación y desarrollo se comercialicen, se puede concluir que estamos en un periodo exitoso en términos de innovación biofarmacéutica.

El tipo de compañías que tienen éxito en comercializar productos biofarmacéuticos innovadores en EE UU es muy diverso; hay más de 300 entidades que obtuvieron patentes originales para proteger la propiedad intelectual que fue la base de los 667 medicamentos que se han comercializado. Una empresa diferente a la que originalmente había solicitado la patente lanzó al mercado casi tres cuartas partes de las moléculas nuevas, lo que refleja que la innovación biofarmacéutica con frecuencia se asocia a concesiones de licencias, acuerdos de colaboración entre empresas y adquisiciones.

Algunos aspectos de la innovación biofarmacéutica han evolucionado durante las últimas dos décadas. Quizás lo más destacado es que la proporción de medicamentos para el tratamiento de pacientes con cáncer que se han lanzado al mercado ha pasado de 11% en el período 1996-2000 a 28% en los 5 últimos años. Durante el mismo período, los medicamentos que se comercializaron con una indicación huérfana aumentaron del 21% al 42% del total de los productos comercializados. La proporción de nuevos productos biofarmacéuticos de origen biológico que requieren prescripción de un especialista también aumentó durante los últimos 20 años.

El tiempo medio desde que se solicita la patente hasta que se comercializan las moléculas en EE UU es de 12,8 años, siendo 16,3 años para el cuartil superior y 8,2 años para el inferior. A ambos lados de la curva de distribución hay moléculas que se colocan en valores significativamente más largos o más cortos, generalmente debido a características específicas de las moléculas o a la historia del desarrollo del fármaco. Desde 2008, el tiempo medio que transcurre entre la presentación de las solicitudes de patente y el lanzamiento del producto ha disminuido, y para los cinco años más recientes se ha reducido en más de cuatro años, o un 25%. Esto significa que el tiempo entre la presentación de la patente y la comercialización del producto para las cohortes más recientes es parecido al observado durante el período 1996-2002.

Durante 20 años, el lapso de tiempo transcurrido entre la presentación de la solicitud de patente y la salida del producto al mercado ha sido similar para productos de características diferentes y se ha ido desplazando consistentemente, sugiriendo que los factores que determinan este periodo de tiempo son sistémicos. Sin embargo, hay excepciones, como la cohorte de fármacos introducidos en el mercado por la misma empresa que presentó la patente, que en promedio tardan 36 meses menos en comercializarse. Los medicamentos oncológicos también salieron al mercado, en promedio 34 meses, más rápidamente que otros. Y los productos que para el 2015 alcanzaron al menos US$1.000 millones en ventas anuales en los EE UU también tardaron 27 meses menos desde que se solicitara la patente hasta su salida al mercado.

El tiempo que transcurre entre la comercialización de un producto hasta que caduca su patente u otra forma de protección de la propiedad intelectual define el período durante el cual se obtienen beneficios de las inversiones en investigación y desarrollo. Este período en promedio es algo superior a los 13,5 años para todas las moléculas estudiadas, y mientras el cuartil superior alcanza los 15,9 años el inferior se sitúa en 11,3 años. El tiempo medio de exclusividad para cada cohorte anual ha disminuido aproximadamente en 35 meses desde el inicio del período estudiado hasta el lanzamiento de las cohortes más recientes. El período más largo de protección de patente se observa en aquellas moléculas que alcanzaron por lo menos US$1.000 millones en ventas anuales de los EE UU en 2015. Esta cohorte tuvo en promedió un período de exclusividad 23 meses más largo, lo que puede reflejar que los fabricantes de esos productos comercialmente exitosos se esforzaron más en sacar esos productos al mercado durante el periodo de protección. Otras características de las moléculas no se correlacionaron con períodos significativamente más largos o más cortos de exclusividad en el mercado.

La tendencia de las ventas de medicamentos comercializados durante los últimos 20 años se caracteriza por ser un número relativamente pequeño de productos atípicos con ventas significativamente superiores a la mayoría de los productos. Cada año, los cinco medicamentos con mayores ventas acumuladas en sus primeros cinco años tienen un promedio de ventas 14 veces superior al resto de los medicamentos comercializados ese año.

En los últimos 20 años, sólo 19 medicamentos han alcanzado los US$1.000 millones en ventas anuales durante sus primeros cinco años en el mercado, pero nueve de ellos se lanzaron en los últimos cinco años, incluyendo los únicos cuatro medicamentos que superaron los US$3.000 millones en ventas anuales durante sus primeros cinco años, y entre estos figuran los dos medicamentos para la hepatitis C.

La mayoría de los productos que se comercializan alcanzan niveles muy modestos de ventas anuales durante sus primeros cinco años en el mercado. Durante estos 20 años, el 62% de productos promedió menos de US$100 millones en ventas anuales durante sus cinco años iniciales post-comercialización. Este porcentaje fue del 64% para la cohorte más reciente, reflejando el cambio hacia los medicamentos huérfanos, que suelen alcanzar niveles más bajos de ventas anuales, y la creciente competitividad del mercado y las restricciones de acceso a los fármacos más recientes.

El tiempo transcurrido desde el lanzamiento de un producto hasta que alcanza pico de ventas en EE UU, en general, se ha ido acortando durante los últimos 20 años. Un porcentaje cada vez mayor de productos tarda más de cinco años en alcanzar sus máximas ventas, pudiendo reflejar que tardan más en llegar a los pacientes que se podrían beneficiar de los mismos. En períodos anteriores, los productos que con mayor frecuencia alcanzaban el pico de ventas dentro de los cinco años desde su lanzamiento eran los productos contra el cáncer, ya que llegaban rápidamente a los pacientes objetivo y eran reemplazados tan rápidamente como otros productos salían al mercado. Los tratamientos contra el cáncer que se han comercializado más recientemente están ampliando su gama de indicaciones, lo que amplía su uso y alarga el tiempo necesario para alcanzar sus ventas máximas.

Entre el 24 y 27% de los productos, de forma relativamente consistente, están alcanzando su pico de ventas en menos de cinco años, incluyendo un número pequeño durante los últimos cinco años, para los que solo tenemos datos incompletos. Además de los productos para el cáncer, que en períodos anteriores alcanzaron su máximo en los cinco años posteriores a su lanzamiento, los tratamientos contra la hepatitis C se han caracterizado por su rápida adopción y posterior disminución, ya que las nuevas opciones de tratamiento abordan importantes necesidades no satisfechas entre los que padecen la enfermedad.

El mercado estadounidense sigue siendo de vital importancia para la innovación biofarmacéutica, representa más del 61% de las ventas de medicamentos nuevos durante sus primeros cinco años post-comercialización y el 68% de la cohorte de productos comercializados en 2011-15. Los mercados restantes suelen representar un reto mayor para la innovación biofarmacéutica, tanto desde la perspectiva de precios como de volumen.

Las perspectivas de innovación biofarmacéutica siguen siendo positivas, tanto para los fabricantes como para los inversionistas, aunque el tiempo transcurrido desde la presentación de la solicitud de patente hasta el lanzamiento del producto siga siendo obstinadamente largo y el período de exclusividad post-comercialización disminuya constantemente. La rentabilidad comercial de un pequeño número de moléculas atípicas es enorme pero infrecuente, mientras que un número sustancial de moléculas alcanzan niveles de éxito comercial que están muy por debajo del umbral de retorno económico. Las partes interesadas en mantener el ciclo de la innovación biofarmacéutica buscan aprovechar las oportunidades para mejorar los rendimientos y reducir los niveles de inversión, lo que ahora puede lograrse aprovechando las ideas derivadas de la evidencia en mundo real y el análisis de grandes bases de datos.

Puntos clave

Entre 1996 y 2015, el lapso de tiempo promedio entre la presentación de la solicitud de patente y su comercialización del producto en el mercado de EE UU para los productos biotecnológicos (Nass en inglés) fue de 12,8 años

• Algunos NASs se comercializan poco después de obtener la patente. Esto puede ocurrir, por ejemplo, cuando la molécula es una sustancia natural o cuando la patente original se obtuvo en otro país.
• En otros casos, transcurren muchos años o incluso décadas entre la solicitud inicial de patente y su eventual comercialización. Esto puede suceder, por ejemplo, con moléculas que fueron patentadas y cuyo desarrollo se dejó inactivo durante un período.
• En los últimos 20 años, el tiempo promedio desde la presentación de la solicitud de patente hasta la comercialización ha sido diferente para cada cohorte anual de nuevos medicamentos, desde un mínimo de 10 años y 8 meses en 1998 hasta un máximo de 17 años y 7 meses para la cohorte de 2008.

Entre 1996 y 2015, el lapso de tiempo promedio entre la comercialización y la caducidad de la patente en el mercado de EE UU fue de 13,5 años

• En EE UU se otorgan patentes para proteger la propiedad intelectual durante un período de 20 años a partir de la fecha de la presentación de su solicitud, pero hay otras formas de proteger su exclusividad en el mercado. Las solicitudes de patentes subsiguientes relacionadas con una molécula o dispositivo de administración también pueden tener un término de veinte años a partir de la fecha de presentación y alargar el tiempo de protección de la patente original.
• Debido a retrasos en los ensayos clínicos o retrocesos en la revisión de la agencia reguladora, algunos productos llegan al mercado con periodos de protección de patente sustancialmente más cortos que otros.
• La mayoría de NAs llegan al mercado con más de 10 años de estar protegidos por patentes.

Sólo una pequeña parte de Nass alcanza altas ventas medias anuales durante los primeros cinco años

• La mayoría de los medicamentos que se comercializan, en promedio, logran niveles muy modestos de ventas anuales durante sus primeros cinco años en el mercado.
• Entre 1996 y 2015, el 62% de los productos comercializados promediaron menos de 100 millones de dólares en ventas anuales durante los primeros cinco años post-comercialización, sugiriendo que la obtención de beneficios sustanciales durante la vida útil de la patente son extremadamente raros.
• En los últimos 20 años, sólo 19 medicamentos han alcanzado los US$1.000 millones en ventas anuales durante los primeros cinco años de estar en el mercado. pero 9 de ellos se comercializaron durante los últimos cinco años, incluyendo los únicos cuatro medicamentos que superaron los US $3.000 millones anuales en ventas en el periodo de cinco años tras su lanzamiento, y entre ellos están los dos medicamentos notables de la hepatitis C.