Steve Miller, director médico de Express Scripts, una administradora de beneficios farmacéuticos (pharmacy benefits managers PBM), es una de las voces que más suena en el debate actual sobre los altos precios de los medicamentos, por lo que era solo cuestión de tiempo antes de que se pronunciara sobre Kymriah, el tratamiento CAR-T de Novartis, que cuesta US$ 475.000 para algunos pacientes con leucemia. Ese momento llegó ayer, y Miller no tuvo pelos en la lengua cuando evaluó el precio del nuevo producto.

Si bien el precio de Kymriah es “inferior a los US$600,000 y US$750,000 que algunos analistas esperaban”, escribió Miller en un blog, “todavía es mucho más alto que otros medicamentos especializados”. Además, el producto es el primero de lo que se predice van a ser miles de terapias génicas, tratamientos que se personalizan y se administran una sola vez a los pacientes, y esto podría ser un problema para los PBMs y otros financiadores de medicamentos, escribió Miller.

“El sistema de salud no está configurado para este tipo de modelo económico”, dijo Miller

Una portavoz de Novartis dijo en un correo electrónico que los planes de salud “evaluarán Kymriah por sus beneficios clínicos y económicos, y tomarán una decisión independiente sobre su cobertura. Los costos de bolsillo para los pacientes variarán según el paciente y según su seguro de salud. Mientras los que financian desarrollan sus políticas de cobertura para Kymriah, ofreceremos un programa de acceso en EE UU para los pacientes elegibles, que no tenga seguro o cuyo seguro sea insuficiente”.

Además, dijo, la compañía ya ha acordado con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) una estrategia de reembolso de Kymriah basada en los resultados por la que “el pago total solo se materializa cuando estos pacientes responden a Kymriah antes del final del primer mes después del tratamiento. Estamos negociando los detalles específicos con CMS y otras partes interesadas para implementar este nuevo modelo de precios lo antes posible. Hay muchos obstáculos, pero Novartis se compromete a que los pacientes tengan acceso al medicamento”.

Kymriah se hace extrayendo células T inmunoestimulantes de pacientes individuales y a través de ingeniería las convierten en células que buscan a sus propias células leucémicas y las destruyen. Nadie discute la evaluación de Novartis de que esta terapia génica sea un proceso complicado y costoso, y es cierto que el precio final fue más bajo de lo que prácticamente todos predecían. Pero Kymriah está llegando al mercado en un momento en que la preocupación por los precios de los medicamentos sigue dominando la conversación nacional, por lo que es poco probable que Novartis pueda evitarlo.

Según Miller, Express Scripts está trabajando con la industria farmacéutica y con los legisladores para explorar modelos de pago alternativos para las terapias genéticas. “Las ideas sobre la mesa incluyen pagar el tratamiento a plazos durante largo tiempo, establecer grupos de riesgo para las aseguradoras y financiar los pagos únicos”, escribió en un blog. “Un modelo exitoso debe incluir a los pacientes que cambian de aseguradora o empleador, y hacer un seguimiento de los resultados en la salud a lo largo plazo, para asegurar que no se realizan pagos cuando el tratamiento deja de ser efectivo”.

Es probable que por ejemplo Novartis esté dispuesto a participar en estas discusiones, teniendo en cuenta su trayectoria de experimentar con modelos de pago alternativos, y no solo con los CMS. El año pasado, por ejemplo, ofreció reembolsos a Cigna y Aetna por su medicamento para la insuficiencia cardíaca Entresto. Los descuentos fluctúan en función de la capacidad del medicamento de reducir las hospitalizaciones y otras consecuencias de la enfermedad cardíaca.

Aún así, como señala Miller, la terapia génica presenta un nuevo conjunto de desafíos. Los tratamientos como Kymriah están diseñados para ser administrados una vez, dando a las compañías farmacéuticas “una oportunidad única por paciente para recibir el pago”, escribió. Y pueden dirigirse a pequeños grupos de pacientes: Kymriah está aprobado inicialmente para tratar a las 3.100 personas menores de 20 años que se diagnostican anualmente con leucemia linfoblástica aguda (LLA). Eso limita el mercado potencial.

Miller señala dos terapias genéticas aprobadas en Europa que cree que advierten sobre lo que puede salir mal con las terapias genéticas de alto precio. Una de ellas es el Glybera de UniQure para tratar el desorden metabólico por deficiencia de lipoproteína lipasa, que tuvo un precio de US$1,400.000 y finalmente se retiró del mercado por falta de demanda. La otra es Strimvelis de GlaxoSmithKline, con un precio de US$665.000 para tratar el trastorno inmune ADA-SCID. Ese fármaco hasta ahora no está alcanzando las ventas que se esperaban.

Sin embargo, se puede cuestionar si esos productos son una buena analogía. Se cuestionó la eficacia de Glybera y Strimvelis se comercializa para una población de pacientes excepcionalmente pequeña: se estima que anualmente 15 niños son diagnosticados en Europa con ADA-SCID. En los ensayos clínicos, Kymriah produjo remisiones en el 83% de los pacientes, ninguno de ellos había respondido a los tratamientos tradicionales contra la leucemia.

Y el mercado de las terapias CAR-T crecerá con el tiempo. Novartis, por su parte, tiene la intención de solicitar el permiso de comercialización de Kymriah para tratar el linfoma de células B grandes y difusas a finales de este año. Kite Pharma, que está en el proceso de ser adquirida por Gilead, le sigue de cerca con su tratamiento CAR-T para el linfoma no-Hodgkiniano.

En su blog Miller comentó que estaba emocionado y preocupado por el potencial de la terapia genética. Según él, hay 600 terapias de este tipo para el cáncer en proceso de desarrollo y otras 500 más para enfermedades raras. Pero no llega a garantizar que Express Scripts pague por todos si tienen precios similares a los de Kymriah. “A medida que estos tratamientos revolucionarios y que salvan vidas se desarrollen, los financiadores, las compañías farmacéuticas y los legisladores tendrán que ponerse de acuerdo para garantizar que los pacientes pueden acceder los medicamentos”, escribió.