Pregunta. ¿Cuáles son las características, la tasa de finalización y la transparencia de los estudios pediátricos postcomercialización que exige la ley de equidad de investigación pediátrica de EE UU para los medicamentos aprobados entre 2007 y 2014?

Hallazgos. Este estudio de cohorte encontró que solo el 33,8% de los estudios pediátricos post-comercialización que exige la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica se habían finalizado tras una mediana de seguimiento de 6,8 años; y el 41,2% de las etiquetas/fichas técnicas de los medicamentos incluyeron alguna información pediátrica. Para el 33% de los estudios pediátricos no se pudo identificar información sobre las características y el diseño del estudio.

Significado. Muchos de los estudios pediátricos que exige la ley de equidad de investigación pediátrica no se completan oportunamente, y muchas etiquetas de medicamentos siguen careciendo de información pediátrica.

Resumen
Importancia. Muchos de los medicamentos que se recetan a niños no se han estudiado ni han sido aprobados formalmente para uso pediátrico. La Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica de 2003 autorizó a la FDA a exigir estudios clínicos pediátricos.

Objetivo. Evaluar las características, la tasa de finalización y la transparencia en el diseño e informe de resultados de los estudios pediátricos post comercialización que exige la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica.

Diseño y entorno. Se realizó un estudio de cohorte retrospectivo de los estudios pediátricos post-comercialización que la FDA exigió al otorgar el permiso de comercialización a medicamentos nuevos o al aprobarlos para nuevas indicaciones entre el 1 de enero de 2007 y el 31 de diciembre de 2014. Los autores dieron seguimiento a la realización de estos estudios hasta el 1 de diciembre de 2017. La información sobre el estatus, el diseño y los resultados de los estudios pediátricos se obtuvo de las bases de datos de la FDA y de ClinicalTrials.gov, que están disponibles públicamente, también se contactó directamente a la FDA y se obtuvieron las publicaciones revisadas por pares a través de búsquedas en MEDLINE, EMBASE y Web of Science.

Principales resultados y medidas. Características y transparencia de los estudios pediátricos, informe de resultados (en ClinicalTrials.gov, literatura revisada por pares, o documentos de la FDA) y disponibilidad de información pediátrica en las etiquetas/fichas técnicas de los medicamentos. Las tasas y los tiempos de finalización del estudio se evaluaron utilizando los modelos de regresión de riesgos proporcionales de Cox.

Resultados. Entre 2007 y 2014, la FDA aprobó 114 medicamentos nuevos y nuevas indicaciones para medicamentos ya aprobados que estaban sujetos a los requisitos de la ley de equidad de investigación pediátrica. Estos medicamentos se asocian con el requisito de 222 estudios clínicos pediátricos post-comercialización. En general, el 1 de diciembre de 2017 se habían completado 75 estudios pediátricos (33,8%). Las tasas de finalización fueron significativamente más bajas para los estudios de eficacia (38 de 132 [28,8%]) en comparación con los estudios farmacocinéticos (19 de 34 [55,9%]; cociente de riesgo ajustado, 0,31; IC del 95%, 0,12-0,82). La información sobre la asignación al azar, el cegamiento, el comparador, las medidas de impacto y el tamaño del estudio no se pudieron identificar en 74 estudios (33,3%), y no se proporcionaron motivos para la interrupción de 29 de los 42 estudios que fueron descontinuados (69,0%). Entre los estudios completados, se informaron los resultados de 57 (76,0%). Al momento de la aprobación, 18 de 114 aprobaciones de medicamentos (15,8%) tenían alguna información de eficacia, seguridad o dosis pediátrica en sus etiquetas. Después de una mediana de seguimiento de 6,8 años (rango intercuartil, 4,7-9,1 años), 47 de 114 de las etiquetas de medicamentos (41,2%) tenían información pediátrica.

Conclusiones y relevancia. Solo el 33,8% de los estudios pediátricos post-comercialización de ejecución obligatoria se habían finalizado tras una mediana de seguimiento de 6,8 años, y la mayoría de las etiquetas de medicamentos no incluían información importante para usos pediátricos. Para mejorar la prescripción de medicamentos a niños, utilizando la evidencia existente, hay que completar más oportunamente los estudios de medicamentos pediátricos.