Pregunta. ¿Cuáles han sido los beneficios del programa de la FDA de exclusividad pediátrica, en términos de información nueva de seguridad y eficacia de los medicamentos para poblaciones pediátricas, y cuáles han sido los costos para los ciudadanos de extender la exclusividad del mercado seis meses?

Hallazgos. En este estudio de 54 medicamentos que se beneficiaron de la exclusividad pediátrica, en virtud de la Ley de los Mejores Productos Farmacéuticos para Niños, desde el 27 de septiembre de 2007 al 31 de diciembre de 2012, 31 (57%) demostraron seguridad y eficacia en niños. La exclusividad pediátrica proporcionó a los fabricantes de productos farmacéuticos un rendimiento neto medio de US$176.0 millones y la tasa mediana entre el rendimiento neto y el costo de inversión fue de 680%.

Significado. El programa de exclusividad pediátrica añade conocimiento importante sobre los usos pediátricos de los productos farmacéuticos, pero a un alto costo; otros acercamientos a la investigación pediátrica, como la financiación directa de dichos estudios, podrían ser más eficientes desde el punto de vista económico.

Resumen
Importancia. Los productores de medicamentos pueden recibir seis meses adicionales de exclusividad en el mercado cuando realizan ensayos clínicos pediátricos con medicamentos de marca de uso frecuente en adultos. El Congreso creó este incentivo en 1997 porque estos medicamentos se utilizaban en niños fuera de etiqueta, sin que se hubieran hecho ensayos clínicos en esa población.

Objetivo. Revisar las actualizaciones al etiquetado/ficha técnica de los medicamentos y el costo para los consumidores de extender su exclusividad en el mercado a través del programa de exclusividad pediátrica.

Diseño. Utilizando los registros del gobierno, identificamos 54 medicamentos que obtuvieron el incentivo de exclusividad pediátrica entre 2007 y 2012. Evaluamos los cambios que se hicieron en el etiquetado/ficha técnica como resultado de estos estudios pediátricos. Luego, extrajimos detalles sobre los ensayos de las revisiones clínicas y utilizamos las estimaciones de la industria del costo por paciente de los ensayos, para estimar su costo de inversión en los mismos (utilizando un costo de capital del 10%). Para calcular el rendimiento neto y el costo para los consumidores durante el período de exclusividad de seis meses, utilizamos la información disponible para calcular los ingresos adicionales para los 48 medicamentos.

Resultados principales y medidas. Evaluamos, para cada medicamento, los cambios en el etiquetado/ficha técnica y calculamos los costos asociados con los ensayos pediátricos en virtud de la Ley de los Mejores Medicamentos para Niños (Best Pharmaceuticals for Children Act), y el costo para los consumidores de los seis meses de extensión de la exclusividad en el mercado de esos productos.

Resultados. Los 141 ensayos en nuestra muestra incluyeron a 20.240 niños (rango intercuartil [RIC], 2-3 ensayos y 127-556 pacientes por fármaco). Estos ensayos resultaron en la ampliación de 29 indicaciones y en tres indicaciones nuevas, y en nueva información de seguridad para 16 medicamentos. El costo medio de la inversión en los ensayos fue de US$36,4 millones (RIC, US$16,6 a US$100,6 millones). Entre los 48 medicamentos con información financiera disponible, el rendimiento neto promedio fue de US$176,0 millones (RIC, US$47,0 millones a US$404,1 millones), con una relación mediana de retorno neto del costo de la inversión de 680% (RIC, 80% a 1.270%).

Conclusiones y relevancia. Los ensayos clínicos realizados bajo el programa de exclusividad pediátrica de la FDA han proporcionado información importante sobre la efectividad y la seguridad de los medicamentos que se utilizan en pediatría. Los costos para los consumidores han sido altos, superando los costos estimados de inversión para llevar a cabo los ensayos. Como alternativa, los responsables políticos deberían considerar la financiación directa de dichos estudios.